Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Belimumab og Rituximab kombinationsterapi til behandling af diffus kutan systemisk sklerose

25. marts 2026 opdateret af: Hospital for Special Surgery, New York

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse af Belimumab og Rituximab kombinationsterapi til behandling af diffus kutan systemisk sklerose

Dette er en 52 ugers, enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse.

Efter at patienterne har bibeholdt en stabil dosis af Mycophenolate Mofetil (MMF) i mindst 1 måned, vil de blive randomiseret til behandling med enten Belimumab & Rituximab eller placebo. Patienter i begge grupper vil være på baggrund af MMF i hele undersøgelsen. Belimumab vil blive administreret subkutant og Rituximab intravenøst. Placebo-injektioner og -infusioner vil være af normalt saltvand. Randomisering vil blive udført på en 2:1 måde for at favorisere behandlingsgruppen. Det er en hypotese, at Rituximab og Belimumab kombinationsbehandling med Mycophenolate Mofetil baggrundsbehandling vil forbedre fibrose i SSc hud sammenlignet med behandling med placebo og Mycophenolate Mofetil hos en gruppe patienter med tidlig dcSSc.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De specifikke mål med denne undersøgelse er at:

  1. Bestem, om rituximab/belimumab/mmf er sikkert og tolerabelt i behandlingen af ​​patienter med tidlig diffus kutan (dc)SSc sammenlignet med patienter behandlet med placebo/placebo/mmf, vurderet ved sammenligning af uønskede og alvorlige bivirkninger. I denne undersøgelse vil plejestanden blive protokolleret som mycophenolatmofetil.
  2. Bestem, om rituximab/belimumab/mmf er mere effektivt end placebo/placebo/mmf, som målt ved ændring i CRISS, som er et sammensat resultatmål, som foreløbigt er godkendt af ACR for kliniske sklerodermiforsøg. Den inkorporerer ændringer i mRSS, FVC procent forudsagt, læger og patient globale vurderinger og HAQ-DI. Derudover vil hæmoglobinkorrigeret diffusionskapacitet (DLCO), Medsger Severity Scale (MSS) og af andre læger og patientafledte udfaldsmål blive brugt.
  3. Bestem den biologiske aktivitet af rituximab/belimumab/mmf vs. placebo/placebo/mmf som vurderet ved virkning på hudens histologi, genekspression af hud og blod, ændring i B-celleprofiler, herunder vurdering af B-regulatoriske celler, og effekt på serologiske og kutane biomarkører for sygdomsaktivitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Hospital For Special Surgery
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder større end eller lig med atten år og mindre end eller lig med 80.
  2. Klassificering af systemisk sklerose (SSc), som defineret ved hjælp af 2013 American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism klassificering af SSc.
  3. Diagnose af dcSSc, som defineret af LeRoy og Medsger.
  4. Sygdomsvarighed på mindre end eller lig med 3 år som defineret af datoen for debut af det første ikke-Raynauds symptom.
  5. En modificeret Rodnan Skin Score (mRSS) på > 14

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at give informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle retningslinjer.
  2. Sygdomsvarighed på mere end 3 år.
  3. Patienter med blandet bindevævssygdom eller "overlapning", medmindre de dominerende træk ved sygdommen er diffus systemisk sklerose.
  4. Begrænset sklerodermi.
  5. Systemisk sklerose-lignende sygdom forbundet med miljømæssige eller indtaget stoffer såsom giftig rapsolie, vinylchlorid eller bleomycin.
  6. Brug af andre anti-fibrotiske midler, herunder colchicin, D-penicillamin eller tyrosinkinasehæmmere (nilotinib, imatinib, dasatinib) i måneden før indskrivning.
  7. Brug i den foregående måned af kortikosteroider i doser, der overstiger det, der svarer til prednison 10 mg dagligt. Brug af kortikosteroid < 10 mg prednison kan fortsætte i løbet af undersøgelsen.
  8. Samtidig alvorlig medicinsk tilstand, som efter investigatorens opfattelse gør patienten uegnet til denne undersøgelse, såsom ukontrollerbar CHF, arytmi, svær pulmonal eller systemisk hypertension, alvorlig GI-påvirkning, nedsat leverfunktion, serumkreatinin på mere end 2,0, aktiv infektion, svær diabetes , ustabil aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom, malignitet, HIV eller alvorlig perifer vaskulær sygdom.
  9. En positiv graviditetstest ved indgangen til denne undersøgelse. Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale vil være forpligtet til at bruge effektive præventionsmidler i løbet af undersøgelsen, såsom (1) kirurgisk sterilisering (såsom en tubal ligering eller hysterektomi), (2) dobbeltbarrieremetoder (såsom en kondom og okklusiv hætte (diafragma eller cervikal/hvælvingshætter) plus sæddræbende middel (skum/gel/film/creme/stikpille)(3) en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) (4) østrogen vaginal ring (5) perkutane præventionsplastre eller (6) implantater af levonorgestrel eller etonogestrel. Godkendte hormonelle præventionsmidler (såsom p-piller, plastre, implantater eller injektioner) kan interagere med og reducere effektiviteten af ​​MMF, så kvinder, der modtager MMF, som bruger orale præventionsmidler til prævention, bør anvende en yderligere metode (f.eks. barrieremetode). Præventionsforanstaltninger såsom Plan B (TM), der sælges til nødbrug efter ubeskyttet sex, er ikke acceptable metoder til rutinemæssig brug.
  10. Kvinder, der ikke er villige til at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed
  11. Amning.
  12. Deltagelse i et andet klinisk forskningsstudie, der involverer evaluering af et andet forsøgslægemiddel inden for halvfems dage efter indtræden i denne undersøgelse.
  13. Tilstedeværelsen af ​​alvorlig lungesygdom som defineret ved en diffusionskapacitet på mindre end 30 % af forudsagt eller krævende supplerende ilt og forceret vitalkapacitet (FVC) på mindre end 45 % af forventet.
  14. Grad 3 hypogammaglobulinæmi
  15. Har en betydelig IgG-mangel (IgG-niveau < 400 mg/dL)
  16. Har IgA-mangel (IgA-niveau < 10 mg/dL)
  17. Få en historisk positiv HIV-test eller test positiv ved screening for HIV
  18. Neutrofiler

  19. Hepatitis status:

    1. Serologiske tegn på nuværende eller tidligere hepatitis B (HB) infektion baseret på resultaterne af testning for HBsAg og HBcAb som følger:

1. Patienter positive for HBsAg eller HBcAb er udelukket b) Positiv test for hepatitis C antistof 20. Kendte aktive bakterielle, virale, svampe-, mykobakterielle eller andre infektioner eller enhver større episode af infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med IV-antibiotika inden for 4 uger efter screening eller orale antibiotika inden for 2 uger før screening 21. Infektionshistorie:

  1. I øjeblikket på enhver undertrykkende behandling for en kronisk infektion (såsom tuberkulose, pneumocystis, cytomegalovirus, herpes simplex virus, herpes zoster og atypiske mykobakterier)
  2. Hospitalsindlæggelse for behandling af infektion inden for 60 dage efter dag 0.

  3. Brug af parenterale (IV eller IM) antibiotika (antibakterielle, antivirale, anti-svampe eller anti-parasitære midler) inden for 60 dage efter dag 0 22. Undertrykkende terapi for en kronisk infektion (såsom tuberkulose, pneumocystis, cytomegalovirus, herpes zoster og atypiske mykobakterier) 23. Enhver anden sygdom, metabolisk dysfunktion, fysisk undersøgelse eller klinisk laboratoriefund, der giver begrundet mistanke om en sygdom eller tilstand, der kontraindikerer brugen af ​​et forsøgslægemiddel, eller som kan påvirke fortolkningen af ​​resultaterne eller gøre patienten i høj risiko for behandlingskomplikationer 24. Tidligere brug af Belimumab, Rituximab eller andre B-celle-nedbrydende behandlinger nogensinde 25. Brug af andre biologiske lægemidler, herunder TNF-hæmmere, abatacept eller tocilizumab inden for nedenstående udvaskningsperiode for hvert enkelt lægemiddel:

    Tocilizumab - 1 måned for patienter på 2 mg/kg eller 4 mg/kg. 2 måneder for patienter på 8 mg/kg.

    Cyclophosphamid (oral eller IV) - 3 måneder. Abatacept - 2,5 måneder. TNF-hæmmere: Etanercept - 1 mdr., Infliximab - 2 mdr., Adalimumab - 2,5 mdr. Ethvert biologisk forsøgsmiddel (f.eks. abetimus-natrium, anti-CD40L-antistof, BG9588/IDEC 131) - 365 dage før belimumab.

    Ethvert ikke-biologisk forsøgsmiddel - 30 dage før belimumab.

    26. Har bevis for alvorlig selvmordsrisiko, herunder enhver historie med selvmordsadfærd inden for de sidste 6 måneder og/eller selvmordstanker inden for de sidste 2 måneder, eller som efter efterforskerens vurdering udgør en betydelig selvmordsrisiko.

    27. Aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed, eller en historie med stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed inden for 364 dage før dag 0.

    28. Anamnese med en anafylaktisk reaktion på parenteral administration af kontrastmidler, humane eller murine proteiner eller monoklonale antistoffer 29. Levende vacciner inden for 30 dage før baseline 30. Har en anamnese med ondartet neoplasma inden for de sidste 5 år med undtagelse af basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden behandlet med kun lokal resektion eller carcinom in situ i livmoderhalsen behandlet lokalt og uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år 31 . Har en historie med primær immundefekt 32. Har nogen anden klinisk signifikant unormal laboratorieværdi efter investigatorens mening 33. Har nogen samtidig betydelig medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efterforskeren vurderer ville gøre kandidaten uegnet til undersøgelsen 34. Ikke engelsktalende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MMF + Rituximab + Belimumab
To infusioner af 1000 mg Rituximab med to ugers mellemrum, ugentlige subkutane injektioner af 200 mg Belimumab og baggrunds-MMF, 1000-1500 mg to gange dagligt i 48 uger.
Medicin: Belimumab
Belimumab nedsætter B-celle overlevelse og er blevet godkendt af FDA til behandling af systemisk lupus erythematosus, en anden reumatisk autoimmun sygdom. Belimumab er et rekombinant, fuldt humant monoklonalt antistof; det binder til den opløselige humane B-lymfocytstimulator (BLyS) med høj affinitet og hæmmer dens biologiske aktivitet. Baggrunden ovenfor giver et robust rationale for undersøgelsen af ​​belimumab i behandlingen af ​​dcSSc.
Andre navne:
  • Benlysta
Medicin: Rituximab
Rituxan® (rituximab) er et genetisk manipuleret IgG1 kappa kimært murint/humant monoklonalt antistof, der indeholder murine let- og tungkædede variable regionsekvenser og humane konstante regionsekvenser. Antistoffet reagerer specifikt med CD20-antigenet fundet på overfladen af ​​maligne og normale B-celler og etablerede B-cellelinjer. Undersøgelser har vist, at rituximab via sit Fc-domæne binder til humant komplement og lyserer lymfoide B-cellelinjer ved komplementafhængig cytotoksicitet gennem induktion af apoptose og via antistofafhængig cellemedieret cytotoksicitet. Rituximab er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af visse typer kræft, leddegigt og vaskulitis.
Andre navne:
  • Rituxan
Medicin: MMF
MMF tilhører en gruppe lægemidler kendt som immunsuppressive midler. Det bruges sammen med andre lægemidler for at sænke kroppens naturlige immunitet.
Andre navne:
  • Cellcept
  • Mycophenolatmofetil
Placebo komparator: MMF + Placebo + Placebo
To placebo-infusioner af normalt saltvand med to ugers mellemrum, ugentlige placebo-subkutane saltvandsinjektioner og baggrunds-MMF, 1000-1500 mg to gange dagligt i 48 uger.
Medicin: MMF
MMF tilhører en gruppe lægemidler kendt som immunsuppressive midler. Det bruges sammen med andre lægemidler for at sænke kroppens naturlige immunitet.
Andre navne:
  • Cellcept
  • Mycophenolatmofetil
Andet: Placebo subkutan injektion
Normal saltvand
Andet: Placebo infusion
Normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sikkerhedsresultat: Andelen af ​​deltagere, der oplever mindst én grad 3 eller højere uønsket hændelse ved eller før 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
En uønsket hændelse defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. Grad 3 = Alvorlig og uønsket bivirkning
12 måneder
Primært effektudfald: Ændring i ACR Revideret CRISS efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Det reviderede CRISS (rCRISS) er et foreslået nyt sammensat endepunkt, der er udviklet som svar på nylige forespørgsler fra ACR CRISS (Composite Response Index in Systemic Sclerosis), som viser bekymringer for høje lofter og gulveffekter og vanskelig fortolkning. Den eksponentielle algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for ændring fra baseline, og inkorporerer ændring i 5 kernepunkter: mRSS, FVC procent forudsagt, læger og patient globale vurderinger og HAQ-DI. De mulige scores varierer fra 0,00 til 1,00, hvor en højere score indikerer et bedre resultat.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der oplever mindst én grad 2 eller højere bivirkning
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
Grad 2 = Moderat uønsket hændelse
Baseline 1 til og med måned 15
Antal smitsomme uønskede hændelser på tværs af alle deltagere
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
infektiøse bivirkninger
Baseline 1 til og med måned 15
Antal uønskede infusionsreaktioner på tværs af alle deltagere
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
infusionsreaktioner
Baseline 1 til og med måned 15
Antal reaktioner på injektionsstedet på tværs af alle deltagere
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
reaktioner på injektionsstedet
Baseline 1 til og med måned 15
Antal uønskede hændelser på tværs af alle deltagere
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
En uønsket hændelse defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelsesperson, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej.
Baseline 1 til og med måned 15
Ændring i MRSS ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
MRSS er en valideret fysisk undersøgelsesmetode til estimering af hudinduration. Den er korreleret med biopsimålinger af hudtykkelse og afspejler prognose og visceral involvering, især ved tidlig sygdom2, 4. Den scores på en 0 (normal) til 3+ (alvorlig induration) ordinalskala over 17 kropsområder med en maksimal score på 51 og bruges til at kategorisere sværhedsgraden af ​​SSc. Minimalt klinisk signifikant forskel i MRSS er 3-5 point (Amjadi et al., American College of Rheumatology; Aug 2009; 2493-2494) Det er blevet flittigt brugt som primært/sekundært resultat i RCT med sklerodermi. Dette vil blive indsamlet ved hvert studiebesøg.
6 måneder og 12 måneder
Ændring i FVC og DLCO
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Tvangsudåndingsmanøvrer udføres i det mindste i tre eksemplarer med minimumskravet om, at tre manøvrer er "acceptable", og at to af disse manøvrer opfylder test- og repeterbarhedskriterierne for FVC og FEV1. DLCO er et mål for sværhedsgraden af ​​lungesygdomme.
Baseline og 12 måneder
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: 6 måneder
Tvangsudåndingsmanøvrer udføres i det mindste i tre eksemplarer med minimumskravet om, at tre manøvrer er "acceptable", og at to af disse manøvrer opfylder test- og repeterbarhedskriterierne for FVC og FEV1.
6 måneder
Ændringer i den korte form-36 (SF-36) sundhedsundersøgelse
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
SF-36 blev udviklet under Medical Outcomes Study (MOS) for at måle generiske sundhedskoncepter, der er relevante på tværs af alder, sygdom og behandlingsgrupper. Den vurderer fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer, energi/træthed, følelsesmæssigt velvære, social funktion, smerte, generel sundhed og helbredsændringer. For hver er minimumsscoren 0 %, og den maksimale score er 100 %. 0 %-score er den dårligste, og 100 %-score er den bedste score. På Short Form-36 (SF-36) formularer scorer individer med SSc signifikant lavere end sunde kontroller i domæner af fysisk komponent score, mental komponent score, fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generel sundhed og mental sundhed (Iudici et al., 2013).
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Ændring i sklerodermi sundhedsvurdering spørgeskema-invaliditetsindeks (sHAQ-DI)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
SHAQ-DI er et sygdoms-målrettet, muskuloskeletal-målrettet mål beregnet til vurdering af funktionsevne ved sklerodermi. Det er et selvadministreret instrument med 20 spørgsmål, der vurderer en patients niveau af funktionsevne og omfatter spørgsmål, der involverer både øvre og nedre ekstremiteter. SHAQ-DI-scoren spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorlig handicap). Det har en 7 dages tilbagekaldelsesperiode og er blevet flittigt brugt i SSc65, 67. 5 visuelle analoge skalaer er inkluderet i scleroderma-HAQ-vurderingsbyrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom 68.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Ændring i PROMIS-29
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
PROMIS-netværket udviklede item (spørgsmål) banker og korte formularer i mere end 20 sundhedsdomæner samt et sæt globale sundhedsemner og 29-, 43- og 57-element profilmål. For at skabe en kort, praktisk, men alligevel inkluderende kort profil, blev en konsensusopbygningsproces brugt til at identificere 7 af disse 20 domæner til at producere PROMIS-29.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Ændring i mave-tarmkanalen (GIT) i sclerodermi-score
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
UCLA SCTC GIT 2.0 er et standardiseret sæt af resultatmål udviklet gennem litteraturgennemgang, patientfokusgrupper og kognitiv udredning blandt patienter med en række gastrointestinale lidelser, herunder irritabel tyktarm, inflammatorisk tarmsygdom, andre almindelige gastrointestinale lidelser, SSc og en folketælling -baseret amerikansk generel befolkningskontrolprøve (Khanna et al, 2009). Skalaen består af otte domæner relateret til gastroøsofageal refluks (13 genstande), forstyrret synke (7 genstande), diarré (5 genstande), tarminkontinens/tilsmudsning (4 genstande), kvalme og opkastning (4 genstande), forstoppelse (9 genstande) , mavesmerter (6 genstande) og gas/oppustethed/flatulens (12 genstande). Skalaerne korrelerede signifikant med både generiske og sygdomsmålrettede ældre instrumenter og demonstrerer bevis for pålidelighed.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Ændring i sklerodermi hudpatient rapporteret resultat (SSPRO)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
SSPRO indeholder patientrapporterede svar på 18 spørgsmål om, hvordan sklerodermi påvirker huden, og hvordan disse hudproblemer påvirker, hvordan personen føler og gør tingene. Hvert spørgsmål efterfølges af 7 felter med tallene 0-6, med lige stor afstand imellem. Boksene er forankret af 2 verbale deskriptorer, "Slet ikke" (boks mærket 0) og "Meget meget" (boks mærket 6). Emnet vælger en boks mærket med et heltal som svar på spørgsmålet. Tilbagekaldelsesperioden er 1 uge. Summen af ​​tallene forbundet med svarene på hvert spørgsmål er scoren. En højere score indikerer værre hudsymptomer.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Ændring i sygdomsaktivitetsscore 28 (DAS-28)
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
DAS28 (Disease Activity Score 28) er et system udviklet og valideret af EULAR (European League Against Rheumatism) til at måle fremskridt og forbedring af reumatoid arthritis. DAS28-værdier varierer fra 2,0 til 10,0, mens højere værdier betyder en højere sygdomsaktivitet. En DAS 28 under værdien på 2,6 fortolkes som Remission. En værdi mellem 2,6 og 3,2 svarer til en lav sygdomsaktivitet. En værdi mellem 3,2 og 5,1 svarer til moderat sygdomsaktivitet. En værdi større end 5,1 svarer til større sygdomsaktivitet. "28" beskriver antallet af forskellige led, der vurderes.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i ledtal
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
En ledtælling er den mest specifikke kliniske metode til at kvantificere abnormiteter hos patienter med reumatoid arthritis (RA). Antallet af hævede led afspejler mængden af ​​betændt synovialvæv, og antallet af ømme led er mere forbundet med smerteniveauet.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i Clinical Disease Activity Index (CDAI): Måler ømhed og hævelse i leddene
Tidsramme: Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Clinical Disease Activity Index beregnes ved at tilføje antallet af hævede led, antallet af ømme led, patientens globale vurdering og evaluatorens globale vurdering. Den samlede minimumsscore er 0 og den maksimale score er 76. En værdi på 0-2,8 indikerer remission; 2,9-10,0 er lav aktivitet; 10,1-22,0 er moderat aktivitet; 22.1-76 er høj aktivitet.
Baseline 1, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i Global Combined Response Index
Tidsramme: Baseline 1 til og med måned 15
Den globale rang sammensatte score er et analytisk værktøj, der tager højde for flere sygdomsmanifestationer samtidigt, men som ikke måler sygdomsaktivitet eller sværhedsgrad. Det afspejler, hvordan deltagerne sammenligner sig med hinanden på basis af et hierarki af ordnede resultater: død, hændelsesfri overlevelse (overlevelse uden respirations-, nyre- eller hjertesvigt), FVC, scoren på handicapindekset for sundhedsvurderingsspørgeskemaet ( HAQ-DI; område, 0 til 3, med højere score, der indikerer mere handicap), og den modificerede Rodnan hudscore.
Baseline 1 til og med måned 15
Ændring i den Reviderede CRISS efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (ACR CRISS) blev udviklet ved hjælp af ekspertkonsensus og datadrevne tilgange til brug i kliniske forsøg (Khanna et al, 2016). Den eksponentielle algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline, inkorporerer ændring i mRSS, FVC procent forudsagt, læger og patient globale vurderinger og HAQ-DI. Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 - 100%). En højere score indikerer større forbedring. Forsøgspersoner betragtes ikke som forbedrede (ACR CRISS-score = 0), hvis de udvikler nye: 1) nyrekrise; 2) fald i FVC % forudsagt med 15 % (relativt) fra baseline og bekræftet efter 1 måned; eller 3) venstre ventrikelsvigt (systolisk ejektionsfraktion < 45 %); eller 4) ny pulmonal arteriehypertension på højre hjertekateterisering, der kræver behandling.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospital for Special Surgery, New York

Samarbejdspartnere

GlaxoSmithKline

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Spiera, MD, Hospital for Special Surgery, New York

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-2011

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med Belimumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner