- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03857360
Pentabiocelin tehokkuus keliakiaa sairastavien lasten kliinisessä ja laboratoriossa
Pentabiocelin tehokkuus keliakiaa sairastavien lasten kliinisessä ja laboratoriossa: satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Keliakia (CD) on suoliston tulehdussairaus, jolle on ominaista pysyvä intoleranssi gluteenille, vehnässä, ohrassa ja rukiissa esiintyvälle proteiinikompleksille, geneettisesti alttiilla koehenkilöillä. Taudin varhaisessa vaiheessa esiintyy yleensä spesifisiä autovasta-aineita, mikä on merkityksellistä diagnostisissa tarkoituksissa (erityisesti anti-kudostransglutaminaasivasta-aineet (anti TTG) IgA-luokan (immunoglobuliini A) ja anti-endomysiaaliset vasta-aineet (EMA) ja pohjukaissuolen ja jejunaalisen limakalvon vaurio, jolle on tunnusomaista intraepiteliaalisten lymfosyyttien (IEL) lisääntyminen, kryptien hypertrofia ja villousatrofia. Toistaiseksi ainoa hyväksytty ja tehokas hoito CD:lle on elinikäinen tiukka gluteeniton ruokavalio (GFD).
Kliinisellä tasolla CD:llä voi olla erittäin vaihteleva ilmentymä lähes hiljaisista muodoista tapauksiin, joissa on enemmän tai vähemmän silmiinpistäviä suolisto- ja suoliston ulkopuolisia ilmenemismuotoja. Hoito tiukalla GFD:llä normalisoi suolistovaurion asteittain (yleensä 12-24 kuukauden kuluessa). Vähäisen suoliston vaurion ja enimmäkseen maha-suolikanavan oireiden jatkuminen ei ole harvinaista aikuisiässä, varsinkin kun on vaikeaa ylläpitää "nollagluteenipitoista" ruokavaliota ajan mittaan. GFD:n aiheuttama toipumisen "ajoitus" vaihtelee potilaasta toiseen ja riippuu useista tekijöistä, kuten esitystavasta (tyypillinen, epätyypillinen tai hiljainen), alkamisikä, tiukan GFD:n noudattaminen jne. Yksi niistä tekijöistä, jotka voivat vaikuttaa kliinisen kuvan normalisoitumiseen. Joidenkin tuoreiden tietojen mukaan suoliston mikrobiomin kvantitatiivisella ja laadullisella typologialla voi olla merkitystä. Prospektiivitutkimukset terveillä vauvoilla, joilla on riski sairastua CD:hen, ovat osoittaneet, että ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) genotyyppi yhdessä muiden ympäristötekijöiden kanssa vaikuttaa mikrobiotan koostumukseen. Keliakiapotilailla on lisäksi muutoksia suoliston mikrobiomissa (dysbioosi), jotka eivät normalisoidu täysin edes GFD:n aloittamisen jälkeen. Siksi on ehdotettu, että CD voi suosia dysbioosia, joka puolestaan vaikuttaa negatiivisesti suoliston limakalvovaurioihin ja voi edistää tulehdusta haitallisten bakteerien leviämisen ja hyödyllisten bakteerien vähenemisen kautta.
Probiootit ovat eläviä mikro-organismeja, jotka sopivina määrinä nautittuna antavat hyötyä isännälle. Jotkut probiootit voivat pilkkoa gluteenia ja siten vähentää myrkyllisyyttään käymisprosesseissa käytettynä. Esimerkiksi tutkimusryhmä (Di Cagno ym.) on osoittanut, että keliakiapotilaat voivat ottaa luottavaisesti leipomotuotteita, jotka on valmistettu luonnonhiivasta ja vehnäjauhosta, joka on fermentoitu maitobasillien ja sienten proteaasien avulla. Nämä tiedot viittaavat siihen, että yksinkertainen probiootin antaminen voi tuottaa hyötyä CD-potilaille, mikä johtaa myös suolisto-oireiden paranemiseen. Kirjallisuudesta on kuitenkin selvää, että kaikilla probioottikannoilla ei ole tätä ominaisuutta. On osoitettu, että probioottisten kantojen sekoitus, jotka kuuluvat erityisesti lajeihin Lactobacillus paracasei, Lactobacillus plantarum, Bifidobacterium breve ja Bifidobacterium animalis subsp lactis, pystyy merkittävästi parantamaan CD-potilaiden ärtyvän paksusuolen kaltaisia maha-suolikanavan oireita. Pentabiocel on edellä mainittua probioottiseosta sisältävän tuotteen kauppanimi: Lactobacillus paracasei (LMG P-17504), Lactobacillus plantarum (CECT 4528), Bifidobacterium breve Bbr8 (LMG P-17501), Bifidobacterium breve (BL10 LMG P-1) ja Bifidobacterium animalis subsp lactis Bi1 (LMG P-17 502).
Tässä satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa tutkimuksessa tutkijat tutkivat "Pentabiocelin" vaikutusta lapsiin, joilla on jo GFD.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida "Pentabiocelin" tehoa keliakiaa sairastavien lasten kliinisessä ja laboratoriossa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Ancona, Italia, 60123
- Department of Pediatrics, via Corridoni 11
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2–16-vuotiaat lapset/nuoret, jotka on otettu mukaan keliakian diagnoosin aikaan.
Keliakian diagnoosi tehdään ESPGHAN 2012 -ohjeistuksen mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on autoimmuunisairaus (esim. tyypin 1 diabetes) tai muita kroonisia sairauksia
- Aiheeseen liittyvä seerumin IgA-selektiivinen puutos
- Huono sitoutuminen gluteenittomaan ruokavalioon 6 kuukauden kontrollissa, mitattuna pisteellä> 10 Wesselsin kyselyssä.
- Interventioprotokollan noudattaminen
- Antibioottihoito suoritettu 7 päivää ennen T0:ta ja/tai T6:ta.
- Antibioottihoito 3 kuukauden probiootti/plasebohoidon aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Pentabiocel
Yksi Pentabiocel-pussi suun kautta 12 peräkkäisen viikon ajan.
|
Pentabiocel on tuotenimi tuotteelle, joka sisältää probioottiseoksen: Lactobacillus paracasei LMG P-17504, Lactobacillus plantarum CECT 4528, Bifidobacterium breve Bbr8 LMG P-17501, Bifidobacterium breve LMG P-17501, Bifidobacterium breve BL10 LMG P-1750 -0 eläin. 17,502.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Suun kautta yksi annos placeboa päivässä 12 peräkkäisen viikon ajan.
|
Plasebo koostuu maltodekstriinistä, joka on helposti sulavaa ja imeytyy yhtä nopeasti kuin glukoosi.
Maltodekstriini, jonka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on listannut turvalliseksi elintarvikelisäaineeksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisten piirteiden toipumisajan arviointi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kolmen kuukauden probioottihoidon jälkeen potilaita verrataan heidän kliinisiin oireisiinsa arvioimalla Leffler DA et al. kehittämää keliakian oireindeksiä (CSI).
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kahden hoitoryhmän väliset erot liittyvät kaikkiin arvioituihin parametreihin
Aikaikkuna: 3 & 6 kuukautta
|
Kahden hoitoryhmän (plasebo ja kontrolli) väliset erot, jotka liittyvät kaikkiin arvioituihin parametreihin ja erityisesti: (a) Paino (kg) , pituus (metreinä) yhdistetään BMI:n mittaamiseksi (ilmoittautumishetkellä ja seurannan jälkeen). 3 ja 6 kuukautta ylöspäin). (b) Antikudoksen transglutaminaasi-IgA-serologinen taso kuutiotuumaina (CU) (ilmoittautumishetkellä ja seurannan jälkeen 3 ja 6 kuukautta). |
3 & 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Carlo Catassi, MPH, Univeristà Politecnica delle Marche, Ancona, Italy
- Päätutkija: Elena Lionett, PhD, Univeristà Politecnica delle Marche, Ancona, Italy
- Päätutkija: Basilio Malamisura, Cava de' Tirreni - Ospedale di cava De' tirreni, UO di Pediatria, Salerno, Italy
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Lionetti E, Castellaneta S, Francavilla R, Pulvirenti A, Tonutti E, Amarri S, Barbato M, Barbera C, Barera G, Bellantoni A, Castellano E, Guariso G, Limongelli MG, Pellegrino S, Polloni C, Ughi C, Zuin G, Fasano A, Catassi C; SIGENP (Italian Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition) Working Group on Weaning and CD Risk. Introduction of gluten, HLA status, and the risk of celiac disease in children. N Engl J Med. 2014 Oct 2;371(14):1295-303. doi: 10.1056/NEJMoa1400697.
- Fasano A, Catassi C. Clinical practice. Celiac disease. N Engl J Med. 2012 Dec 20;367(25):2419-26. doi: 10.1056/NEJMcp1113994. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CD-PENTABIOCEL
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .