JAK-inhibiittorihoito AGS:ssä
Janus-kinaasi-inhibiittori (baritsitinibi) Aicardi Goutièresin oireyhtymään
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aicardi Goutièresin oireyhtymä (AGS) on monisysteeminen perinnöllinen synnynnäisen immuniteetin häiriö, joka johtaa liialliseen interferonin tuotantoon. Tyypillisintä AGS ilmenee varhaisena enkefalopatiana, joka johtaa vakavaan älylliseen ja fyysiseen vammaan. Interferonin uskotaan vahingoittavan aivojen lisäksi myös ihoa, maksaa, keuhkoja, sydäntä ja monia muita elimiä. Hoito Januskinaasin (JAK) estäjillä tarjoaa lupauksen vähentää interferonisignalointia ja rajoittaa tämän tuhoisan sairauden sairastuvuutta.
Ensisijaisena tavoitteena on määrittää, johtaako baritsitinibin antaminen AGS-potilaille AGS-asteikon parantumiseen tai vakauteen lähtötilanteessa 52 viikon kohdalla.
Toissijaisia tavoitteita ovat turvallisuustoimenpiteiden pitkittäinen vakaus, interferonisignalointipisteiden parantaminen, GMFM-88:n ja neurologisen vamman funktionaalisten mittausten parantaminen sekä päivittäisen sairauden vakavuusasteikon parantaminen hoitojakson ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aicardi Goutièresin oireyhtymän kliininen tai molekyylitunnistus, mukaan lukien seuraavat ominaisuudet
- Aivo-selkäydinneste (CSF) tai veren merkkiaineet, jotka viittaavat interferoniaktivaatiomarkkerien nousuun, mukaan lukien CSF-pleosytoosi, interferonin nousu ja/tai neopteriini- ja tetrahydrobiopteriinin nousu
- Todisteet neurologisesta sairaudesta hermokuvauksessa, mukaan lukien kallonsisäiset kalkkeutumat ja/tai leukoenkefalopatia
- Sairauden kliiniset piirteet mukaan lukien piirteet, kuten mikrokefalia, subakuutti enkefalopatia, myopatia, spastinen diplegia, ihovaurio, autoimmuunihepatiitti, hematologiset poikkeavuudet
- TAI niillä on dokumentoituja mutaatioita, joiden katsotaan olevan patogeenisiä AGS:ään liittyvässä geenissä.
- Ovat ≥1 kuukauden ikäisiä.
- ovat ≥ 4,5 kg.
- Naisilla kuukautisten jälkeen on oltava negatiivinen virtsan/seerumin raskaustesti, ja heidän on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien raittiutta, estemenetelmää (kalvo tai kondomi), Depo-Proveraa tai suun kautta otettavaa ehkäisyä tutkimuksen ajan.
- Vanhemman/huoltajan lupa (tietoinen suostumus).
Poissulkemiskriteerit:
Olet raskaana tai imetät saapuessasi tai et pysty käyttämään ehkäisyä alla kuvatulla tavalla
- Ovatko hedelmällisessä iässä olevat naiset (naiset yli 12-vuotiaat tai joilla on ollut vähintään yksi kuukautinen iästä riippumatta), jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät suostu käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (katso alla) tai pysyvät pidättyväisinä tutkimuksen ajan ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen
- Ovatko seksuaalisesti aktiivisia miehiä, jotka eivät suostu käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (katso alla) hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien kanssa tai pysyvät pidättyväisinä tutkimuksen aikana ja vähintään 28 päivää viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
Jokaista seuraavista pidetään yhtenä erittäin tehokkaana ehkäisymenetelmänä (potilaan tulee valita 2):
- oraaliset, ruiskeena annettavat tai implantoidut hormonaaliset ehkäisyvalmisteet
- kondomi, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko
- okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko
- kohdunsisäinen laite
- kohdunsisäinen järjestelmä (esimerkiksi progestiinia vapauttava kierre)
- vasektomoitu mies (jossa on asianmukaiset vasektomian jälkeiset asiakirjat siittiöiden puuttumisesta siemensyöksyssä)
- Yleinen terveydentila, joka tutkijan mielestä rajoittaa bariticinibin käytön turvallisuutta
- Olet altistunut elävälle rokotteelle 12 viikon aikana ennen maahantuloa tai heidän odotetaan tarvitsevan/saatavan elävää rokotetta (mukaan lukien herpes zoster -rokotus) tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta suun kautta annettavia rotavirusrokotuksia, joiden aikajakso on 2 viikkoa. Nuoret potilaat, joita ei ole vielä rokotettu ja jotka eivät voi saada eläviä rokotteita, kun he saavat ohjelmalääkettä (baritsitinibi), voidaan ottaa mukaan tutkimukseen kuulumattoman lääkärin tai lääkärin valvojan dokumentoidun keskustelun jälkeen vanhempien kanssa varmistaakseen suostumus ja ymmärrys riski/hyötysuhteesta, jos rokotteita ei oteta. Nämä koehenkilöt otetaan mukaan tutkimukseen vasta sen jälkeen, kun suostumuksen saava lääkäri kuvailee myös riski/hyötysuhteen, jos rokotteita ei oteta.
Sinulla on seuraavat todisteet munuaisten vajaatoiminnasta:
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR), joka perustuu viimeisimpään saatavilla olevaan seerumin kreatiniiniarvoon
- Lapset, joiden eGFR on
- Kreatiniini tulee mitata käyttämällä isotooppinen laimennusmassaspektrometria (IDMS) -tekniikkaa eGFR:n seuraamiseksi, jos mahdollista. Muut menetelmät ovat sallittuja, mutta eivät suositeltavia. Laboratoriotestiä muilla menetelmillä ei käytetä eGFR:n seurantaan.
Onko sinulla jokin seuraavista hematologisista poikkeavuuksista seulontalaboratoriotesteissä:
- Hemoglobiini
- Neutropenia [absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC)
- CD4
- Trombosytopenia (verihiutaleet
Sinulla on jokin seuraavista tartuntariskistä:
- Todisteet aktiivisesta infektiosta tulohetkellä tai seulontajakson aikana, joka tutkijan mielestä aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumiselle
- Jatkuva tai puutteellisesti hoidettu vakava tai systeeminen infektio, lukuun ottamatta selluliittia/osteomyeliittiä, jonka katsotaan johtuvan AGS:stä
- Sinulla on ollut oireinen herpes zoster -infektio 12 viikon sisällä ennen tuloa tai seulontajakson aikana
- sinulla on ollut disseminoitunut/komplisoitunut herpes zoster (esimerkiksi multidermatomaalinen, keskushermostohäiriö tai systeeminen vaikutus, mukaan lukien hepatiitti tai keuhkotulehdus)
- sinulla on ollut aktiivinen hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
- on ollut kotikontaktissa aktiiviseen tuberkuloosiin (TB) sairastavaan henkilöön, eivätkä he ole saaneet asianmukaista ja dokumentoitua tuberkuloosin estohoitoa
- sinulla on tai on ollut lymfoproliferatiivinen sairaus; tai merkit tai oireet, jotka viittaavat mahdolliseen lymfoproliferatiiviseen sairauteen tai aktiiviseen primaariseen tai uusiutuvaan pahanlaatuiseen sairauteen; tai ollut remissiossa kliinisesti merkittävästä pahanlaatuisuudesta
- Sinulla on maksan poikkeavuuksia, jotka liittyvät vakavaan, krooniseen maksasairauteen
- Sinulla on EKG- tai kaikututkimustuloksia, joihin kuuluu rytmihäiriö, jota ei voida soveltaa tavanomaiseen hoitoon, vaikea keuhkoverenpainetauti, vaikea sydämen läppä (suurempi kuin lievä vajaatoiminta tai ahtauma) tai merkittävä vasemman sydämen vajaatoiminta [American Heart Associationin (AHA) ohjeiden mukaan, vasemman kammion ejektiotekijä (LVEF) 450 ms miehillä ja > 470 ms naisilla); saada sydämen kaikutuloksia, jotka tutkijan mielestä lisäävät riskiä, jos ne sisällytetään tutkimukseen.
- Eivät pysty tai halua asettua saataville tutkimuksen ajaksi ja/tai eivät ole halukkaita noudattamaan opiskelurajoituksia/menettelyjä
- ovat saaneet immunosuppressiivista biologista ainetta/monoklonaalista vasta-ainetta 4 puoliintumisajan sisällä ennen tuloa, esimerkiksi anakinraa (4 puoliintumisaikaa = 18 tuntia); etanersepti (4 puoliintumisaikaa = 18 päivää); infliksimabi; tai adalimumabi (4 puoliintumisaikaa = 36 päivää). Käyttöä ei ole tarkoitettu potilaille, jotka saavat natalitsumabia, nivolumabia, trastutsumabia, denosumabia ja belimumabia. Suonensisäisen immuuniglobuliinin (IVIg) käyttö on sallittua.
- Olet saanut tai olet tällä hetkellä hoidettu Bacillus Calmette-Guerinilla (BCG) (intravesical), kladribiinilla, dipyronilla, pimekrolimuusilla ja takrolimuusilla (paikallinen).
- Ovat tällä hetkellä ilmoittautuneet kliiniseen tutkimukseen tai lopetettu viimeisten 30 päivän aikana kliinisestä tutkimuksesta, joka sisältää tutkimustuotteen tai lääkkeen tai laitteen ei-hyväksyttyä käyttöä (muu kuin tässä tutkimuksessa käytetty tutkimustuote), tai olet samanaikaisesti ilmoittautunut johonkin muuhun tyyppiin lääketieteellisistä tutkimuksista, joiden katsotaan olevan tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopivia tämän tutkimuksen kanssa.
- Seulontalaboratoriotestien arvot ovat populaation tai tutkimuspaikan vertailualueen ulkopuolella, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat ei-hyväksyttävän riskin potilaan osallistumiselle tutkimukseen ja jotka eivät johdu AGS:stä.
- Sinulla on kilpirauhasta stimuloivan hormonin ja/tai tyroksiinin seulontaarvot laboratorion vertailualueen ulkopuolella, ja ne on arvioitu kliinisesti merkittäviksi. Jos testitulokset ovat saatavilla 1 kuukauden sisällä, potilasta ei tarvitse testata uudelleen. Potilaat, jotka saavat tyroksiinia korvaushoitona, voivat osallistua tutkimukseen, mikäli vakaata hoitoa on annettu.
- Sinulla on todisteita aktiivisesta tai piilevästä tuberkuloosista, joka on dokumentoitu positiivisella puhdistetun proteiinijohdannaisen (PPD) testillä (≥ 5 mm:n kovettuminen noin 2–3 päivän kuluttua rokotuksesta riippumatta rokotushistoriasta), sairaushistoria ja rintakehän röntgenkuva seulonnassa. Potilaalle voidaan tehdä myös QuantiFERON®-TB Gold -testi. Jos testi on positiivinen tai epämääräinen, potilaalle voidaan tehdä arviointi, mukaan lukien rintakehän röntgenkuvaus (CXR) ja PPD, ja arvioida aktiivisen tuberkuloosiinfektion todennäköinen riski. Alle 12 kuukauden ikäisillä imeväisillä potilaan testaamisen sijaan voidaan käyttää äidin ja isän testausta. Tuberkuloosiriskiä arvioidaan myös käyttämällä validoituja kysymyksiä The Red Book: Infectious Diseases Committeen raportista (katso alla).
Validoidut kysymykset latentin tuberkuloosiinfektion (LTBI) riskin määrittämiseksi lapsilla Yhdysvalloissa
- Onko perheenjäsenellä tai kontaktilla ollut tuberkuloosi?
- Onko perheenjäsenellä ollut positiivinen tuberkuliini-ihotestitulos?
- Syntyikö lapsesi riskimaassa (muissa maissa kuin Yhdysvalloissa, Kanadassa, Australiassa, Uudessa-Seelannissa tai Länsi- ja Pohjois-Euroopan maissa)?
Onko lapsesi matkustanut riskimaahan? Kuinka paljon lapsellasi oli yhteyttä paikalliseen väestöön?
- Sinulla on positiivinen B-hepatiittitesti, joka määritellään (1) positiiviseksi hepatiitti B:n pinta-antigeenille tai (2) positiiviseksi hepatiitti B:n ydinvasta-aineelle, mutta negatiivinen hepatiitti B:n pinta-vasta-aineelle (ellei uskota hepatiitti B:n ydinvasta-ainetta olla väärä positiivinen tulos). Jälkimmäisessä tapauksessa vaaditaan hepatiitti B -viruksen (HBV) läsnäolon vahvistaminen DNA-testillä. HBV-DNA:n määrittelemätön tulos katsotaan HBV-infektioksi. Jos testituloksia on saatavilla viimeisten 3 kuukauden aikana, potilasta ei tarvitse testata uudelleen: Jos jonkin hepatiitti B -testin tulos on epäselvä, varmistustesti suoritetaan toisella menetelmällä. Alle 3 kuukauden ikäisillä imeväisillä potilaan testaamisen sijaan voidaan käyttää äitiystestiä.
- sinulla on hepatiitti C -virus (positiivinen hepatiitti C -vasta-aineelle, jossa on vahvistettu C-hepatiittiviruksen esiintyminen);
- Sinulla on näyttöä HIV-infektiosta ja/tai positiivisia HIV-vasta-aineita. Jos testituloksia on saatavilla viimeisten 3 kuukauden aikana, potilasta ei tarvitse testata uudelleen. Alle 12 kuukauden ikäisillä imeväisillä potilaan testaamisen sijaan voidaan käyttää äitiystestiä.
- Onko sinulla HIV-virusta. imeväisillä
- Samanaikaisen lääkkeen ottaminen poissulkemiskriteerien luettelossa (kysy tarvittaessa tutkimusryhmän kanssa).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aicardi Goutièresin oireyhtymää sairastavat potilaat, jotka saavat baritsitinibia
Baritsitinibi otetaan suun kautta tai gastrostomian syöttöletkun tai nenämahaletkun kautta tutkimuslääkärin ohjeiden mukaisesti.
Baritsitinibi annostellaan potilaan iän, painoalueen ja arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) mukaan.
Tässä tutkimuksessa käytössä olevat annosteluformulaatiot sisältävät 1 mg:n ja 2 mg:n tabletteja, ja niitä käytetään halkeilematta.
Hajaantuminen sallitaan nielemisen helpottamiseksi.
|
Baritsitinibi otetaan suun kautta tai gastrostomian syöttöletkun tai nenämahaletkun kautta tutkimuslääkärin ohjeiden mukaisesti.
Baritsitinibi annostellaan potilaan iän, painoalueen ja arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) mukaan.
Tässä tutkimuksessa käytössä olevat annosteluformulaatiot sisältävät 1 mg:n ja 2 mg:n tabletteja, ja niitä käytetään halkeilematta.
Hajaantuminen sallitaan nielemisen helpottamiseksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AGS -asteikon keskiarvo ja keskihajonta (SD) 52 viikossa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Ensisijaisena tavoitteena on selvittää, johtaako Barickiinibin antaminen AICARDI-GOUTIères-oireyhtymän (AGS) osallistujille AGS-asteikon muutokseen tai stabiilisuuteen lähtötasosta 52 viikkoon. AGS -asteikko on neurologinen asteikko, jota käytetään arvioimaan osallistujien neurologista toimintaa hoidossa. Asteikko sisältää kohteita pään ympärysmitta ja kehitysmuotoilua varten. Pienempi pistemäärä viittaa huonompaan tulokseen. Pisteiden alue on 0: sta (vakavin) - 11 (vähiten vakava). |
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GMFM-88: n parantaminen seulonnan ja hoidon välillä ajan myötä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Bruttomoottoritoiminnon mitta-88 (GMFM-88) -arviointityökalu sisältää 88 kohdetta, joista kukin saa pistemäärän 0-3 (0 = ei aloita; 1 = aloitteita; 2 = osittain valmis; 3 = valmis). Kohteet kattavat bruttomoottorin aktiviteettien spektrin viidessä mitoissa: A: valehtelu ja rullaus (17 tuotetta), b: istuminen (20 tuotetta), c: indeksointi ja polvistuminen (14 tuotetta), d: seisova (13 tuotetta), E: Kävely, juokseminen, hyppy (24 tuotetta). Jokainen ulottuvuuspiste ilmaistaan prosenttimäärällä. Kaikkien ulottuvuuden pisteet on sitten keskiarvo GMFM-88-prosenttipistemäärälle, mikä on arvio osallistujan bruttomoottorin toiminnasta (0 = matala moottoritoiminto; 100 = korkea moottoritoiminto). GMFM-88 suoritetaan kuuden kuukauden välein. |
52 viikkoa
|
|
AGS -asteikon parantaminen seulonnasta hoitoon ajan myötä
Aikaikkuna: Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. ASG -pisteitä havaittiin 578 päivästä (joillakin potilailla) ennen hoitoa 2383 päivään hoidon alkamiseen (joillakin potilailla). Vierailulla 215 (mediaani hoitopäivillä = 673) keskimääräinen AGS -pistemäärä oli 6,2 (SD = 3,5).
|
AGS -asteikko on neurologinen asteikko, jota käytetään arvioimaan osallistujien neurologista toimintaa hoidossa. Asteikko sisältää kohteita pään ympärysmitta ja kehitysmuotoilua varten. Pienempi pistemäärä viittaa huonompaan tulokseen. Pisteiden alue on 0: sta (vakavin) - 11 (vähiten vakava). Pitkittäismuutokset arvioidaan perustuen mittauksiin, jotka on kerätty lähtötilanteessa, 1 kuukaudessa, 3 kuukaudessa ja kolmen kuukauden välein levyn jälkeen jopa 288 viikon ajan. Osallistujat, jotka siirtyivät myötätuntoisen käytön tutkimuksesta, aloittivat hoidon myötätuntoisen käyttötutkimuksen aikana, joka aloitettiin vuonna 2016. AGS -pisteet arvioitiin takautuvasti opintovierailuihin, jotka valmistuivat myötätuntoisen käyttötutkimuksen perusteella tutkimusvierailun perusteella. Näiden koehenkilöiden lopputuloksen mittaus voi olla pidempi kuin tutkimuksen kesto, joka on määritelty tämän tutkimustietueen protokollaosassa, koska kahden tutkimuksen välinen hoidon kokonaisaika on pidempi. |
Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. ASG -pisteitä havaittiin 578 päivästä (joillakin potilailla) ennen hoitoa 2383 päivään hoidon alkamiseen (joillakin potilailla). Vierailulla 215 (mediaani hoitopäivillä = 673) keskimääräinen AGS -pistemäärä oli 6,2 (SD = 3,5).
|
|
Interferoni -signalointigeenin (ISG) muutos seulonnan ja hoidon välillä ajan myötä
Aikaikkuna: Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. ISG -pisteitä havaittiin 431 päivästä ennen hoitoa 2383 päivään hoidon alkamiseen. Aluksi hoitovierailulla (mediaani hoitopäivät = 3), keskimääräinen ISG-pistemäärä oli 14,4 z-pistettä (keskihajonta = 12,8).
|
Interferoni (IFN) -pisteet perustuvat kuuden tyypin I IFN -signalointigeenien (ISG) Messenger -ribonukleiinihappo (mRNA) ekspressioon ja edustavat korvikemerkkiä AGS: n automaattisen tulehduksen suhteen. Pisteet ovat peräisin verinäytteistä, joka tapahtuu kolmen kuukauden välein. ISG -pisteet ovat kohonneet AGS -populaatiossa, eikä niitä ole korotettu terveissä kontrolleissa. Asteikkoa ei ole vielä julkaistu, mutta oletetaan, että pienempi arvo ISG -pistemäärässä heijastaa parempaa lopputulosta. Osallistujat, jotka siirtyivät myötätuntoisen käytön tutkimuksesta, aloittivat hoidon myötätuntoisen käyttötutkimuksen aikana, joka aloitettiin vuonna 2016. ISG -pisteet mitattiin näytteistä, jotka on kerätty myötätuntoisen käyttötutkimuksessa. Näiden koehenkilöiden lopputuloksen mittaus voi olla pidempi kuin tutkimuksen kesto, joka on määritelty tämän tutkimustietueen protokollaosassa, koska kahden tutkimuksen välinen hoidon kokonaisaika on pidempi. |
Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. ISG -pisteitä havaittiin 431 päivästä ennen hoitoa 2383 päivään hoidon alkamiseen. Aluksi hoitovierailulla (mediaani hoitopäivät = 3), keskimääräinen ISG-pistemäärä oli 14,4 z-pistettä (keskihajonta = 12,8).
|
|
Päivittäisen päiväkirjasairauksien vakavuusasteikon arvioidun sairauden vakavuuden mittaus
Aikaikkuna: Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. Päiväkirjapisteitä havaittiin 117 päivästä ennen hoitoa 2476 päivään hoidon alkamisen jälkeen. Vierailulla 210 (mediaani hoitopäivät = 335) päiväkirjan keskimääräinen piste oli 1,2 (SD = 0,4).
|
Päiväkirjasairauksien vakavuusasteikko on päivittäinen tutkimus, jonka hoitajat täydentävät osallistujan kliinisen tilan perusteella päivän aikana ja sisältävät esineitä, kuten keskeytymätön uni, ärtyneisyys tai ihon osallistuminen. Jokainen esine pisteytetään välillä 0 - 4 (0 = ei oireita; 1 = lievää oireita; 2 = kohtalaiset oireet; 3 = vakavat oireet; 4 = vakavat oireet). Sitten kaikki tuotepisteet on keskiarvo, jotta saadaan kokonaispäiväkirjapiste. Osallistujat, jotka siirtyivät myötätuntoisen käytön tutkimuksesta, aloittivat hoidon myötätuntoisen käyttötutkimuksen aikana, joka aloitettiin vuonna 2016. Päiväkirjat valmistettiin jo ja päiväkirjapisteet laskettiin myötätuntoisen käytön tutkimuksessa. Näiden koehenkilöiden lopputuloksen mittaus voi olla pidempi kuin tutkimuksen kesto, joka on määritelty tämän tutkimustietueen protokollaosassa, koska kahden tutkimuksen välinen hoidon kokonaisaika on pidempi. |
Kaikki pitkittäisarvot ovat mukana. Päiväkirjapisteitä havaittiin 117 päivästä ennen hoitoa 2476 päivään hoidon alkamisen jälkeen. Vierailulla 210 (mediaani hoitopäivät = 335) päiväkirjan keskimääräinen piste oli 1,2 (SD = 0,4).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Adeline Vanderver, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-015414
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .