- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03921554
Leczenie inhibitorem JAK w AGS
Inhibitor kinazy janusowej (baricitinib) na zespół Aicardi Goutières
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zespół Aicardi Goutièresa (AGS) to wielonarządowe dziedziczne zaburzenie odporności wrodzonej, którego skutkiem jest nadmierna produkcja interferonu. Najbardziej charakterystyczne jest to, że AGS manifestuje się jako wczesna encefalopatia, która skutkuje poważnym upośledzeniem intelektualnym i fizycznym. Uważa się, że interferon powoduje uszkodzenia nie tylko mózgu, ale także skóry, wątroby, płuc, serca i wielu innych narządów. Leczenie inhibitorami kinazy janusowej (JAK) daje nadzieję na zmniejszenie sygnalizacji interferonem i ograniczenie zachorowalności na to wyniszczające zaburzenie.
Głównym celem jest ustalenie, czy podawanie baricytynibu pacjentom z AGS skutkuje poprawą lub stabilnością skali AGS na początku badania po 52 tygodniach.
Cele drugorzędne będą obejmowały podłużną stabilność środków bezpieczeństwa, poprawę wyników sygnalizacji interferonem, poprawę GMFM-88 i funkcjonalnych wskaźników niesprawności neurologicznej oraz poprawę dziennej skali ciężkości choroby, w czasie trwania okresu leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kliniczna lub molekularna identyfikacja zespołu Aicardi Goutières, w tym następujące cechy
- Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) lub markery krwi sugerujące zwiększenie stężenia markerów aktywacji interferonu, w tym pleocytozy płynu mózgowo-rdzeniowego, zwiększenie stężenia interferonu i/lub neopteryny i tetrahydrobiopteryny
- Dowody choroby neurologicznej na neuroobrazowaniu, w tym zwapnienia wewnątrzczaszkowe i/lub leukoencefalopatia
- Cechy kliniczne choroby, w tym cechy takie jak małogłowie, podostra encefalopatia, miopatia, porażenie spastyczne, zajęcie skóry, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, nieprawidłowości hematologiczne
- LUB mają udokumentowane mutacje uważane za patogenne w genie związanym z AGS.
- Mają ≥1 miesiąc.
- Mają masę ciała ≥4,5 kg.
- Kobiety po menarche muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu/surowicy i muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji, w tym abstynencję, metodę barierową (diafragma lub prezerwatywa), Depo-Provera lub doustny środek antykoncepcyjny przez cały czas trwania badania.
- Zgoda rodzica/opiekuna (świadoma zgoda).
Kryteria wyłączenia:
Są w ciąży lub karmią piersią w momencie wjazdu lub nie mogą stosować antykoncepcji, jak opisano poniżej
- Czy kobiety w wieku rozrodczym (powyżej 12 roku życia lub które miały co najmniej jedną miesiączkę niezależnie od wieku) są aktywne seksualnie i nie wyrażają zgody na stosowanie 2 form wysoce skutecznych metod antykoncepcji (patrz poniżej) lub zachowują abstynencję podczas badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu
- Są to mężczyźni aktywni seksualnie, którzy nie zgadzają się na stosowanie 2 form wysoce skutecznej antykoncepcji (patrz poniżej) z partnerkami w wieku rozrodczym lub zachowują abstynencję podczas badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.
Każda z poniższych jest uważana za pojedynczą wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (pacjentka powinna wybrać 2):
- doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane hormonalne środki antykoncepcyjne
- prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku
- kapturek okluzyjny (kapturki dopochwowe lub dopochwowe) z pianką/żelem/filmem/kremem/czopkiem plemnikobójczym
- urządzenie wewnątrzmaciczne
- system wewnątrzmaciczny (na przykład cewka uwalniająca progestagen)
- mężczyzna po wazektomii (z odpowiednią dokumentacją po wazektomii braku plemników w ejakulacie)
- Ogólny stan zdrowia, który w opinii badacza ogranicza bezpieczeństwo stosowania baritycynibu
- Byli narażeni na żywą szczepionkę w ciągu 12 tygodni przed wjazdem lub oczekuje się, że będą potrzebować/otrzymają żywą szczepionkę (w tym szczepienie przeciwko półpaścowi) w trakcie badania, z wyjątkiem doustnych szczepień przeciwko rotawirusowi, dla których okres wynosi 2 tygodnie. Młodzi pacjenci, którzy nie są jeszcze zaszczepieni i nie będą mogli otrzymać żywych szczepionek podczas przyjmowania leku programu (baricitinib), mogą zostać włączeni po udokumentowanej rozmowie lekarza niezwiązanego z badaniem lub monitora medycznego z rodzicami w celu zapewnienia rodzicom zgoda i zrozumienie stosunku ryzyka do korzyści wynikającego z nieotrzymywania zaplanowanych szczepień. Pacjenci ci zostaną włączeni do badania dopiero po uzyskaniu zgody lekarza, który opisze również stosunek ryzyka do korzyści nieotrzymywania zaplanowanych szczepień.
Mają następujące dowody niewydolności nerek:
- Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) na podstawie ostatniego dostępnego stężenia kreatyniny w surowicy
- Dzieci z eGFR wynoszącym
- Stężenie kreatyniny należy mierzyć za pomocą techniki spektrometrii mas z rozcieńczeniami izotopowymi (IDMS) w celu monitorowania eGFR, jeśli jest dostępna. Inne metody są dozwolone, ale nie są preferowane. Badania laboratoryjne z wykorzystaniem innych metod nie będą wykorzystywane do monitorowania eGFR.
Mieć jakiekolwiek z następujących specyficznych nieprawidłowości hematologicznych w przesiewowych badaniach laboratoryjnych:
- Hemoglobina
- Neutropenia [bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
- CD4
- Małopłytkowość (płytki krwi
Mieć którekolwiek z następujących zagrożeń zakaźnych:
- Dowód na aktywną infekcję w momencie wjazdu lub w okresie badań przesiewowych, która w opinii badacza stanowiłaby niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu
- Trwające lub niecałkowicie leczone ciężkie lub ogólnoustrojowe zakażenie, z wyłączeniem zapalenia tkanki łącznej/zapalenia kości i szpiku, które można przypisać AGS
- Mieć objawowe zakażenie wirusem półpaśca w ciągu 12 tygodni przed wjazdem lub w okresie badań przesiewowych
- Mają historię rozsianego/powikłanego półpaśca (na przykład zajęcie wielodermatomalne, zajęcie ośrodkowego układu nerwowego lub zajęcie ogólnoustrojowe, w tym zapalenie wątroby lub zapalenie płuc)
- Mają historię aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
- Mieli kontakt domowy z osobą z aktywną gruźlicą (TB) i nie otrzymali odpowiedniej i udokumentowanej profilaktyki gruźlicy
- Mają lub miały historię choroby limfoproliferacyjnej; lub oznaki lub objawy wskazujące na możliwą chorobę limfoproliferacyjną lub aktywną pierwotną lub nawrotową chorobę nowotworową; lub u których wystąpiła remisja istotnego klinicznie nowotworu złośliwego
- Mają nieprawidłowości w wątrobie odpowiadające ciężkiej, przewlekłej chorobie wątroby
- Mieć wyniki EKG lub echokardiogramu, które obejmują arytmię niepoddającą się standardowemu leczeniu, ciężkie nadciśnienie płucne, ciężką zastawkę serca (większą niż łagodna niedomykalność lub zwężenie) lub znaczną niewydolność lewej komory serca [zgodnie z wytycznymi American Heart Association (AHA), współczynnik wyrzutu lewej komory (LVEF) 450 ms dla mężczyzn i >470 ms dla kobiet); mają wyniki echokardiogramu, które w opinii badacza narażają ich na większe ryzyko, jeśli zostaną włączeni do badania.
- Nie mogą lub nie chcą być dyspozycyjni na czas trwania badania i/lub nie chcą przestrzegać ograniczeń/procedur badania
- otrzymali biologiczny środek immunosupresyjny/przeciwciało monoklonalne w ciągu 4 okresów półtrwania przed wjazdem, na przykład anakinra (4 okresy półtrwania = 18 godzin); etanercept (4 okresy półtrwania = 18 dni); infliksymab; lub adalimumab (4 okresy półtrwania = 36 dni). Stosowanie nie jest wskazane u pacjentów otrzymujących natalizumab, niwolumab, trastuzumab, denosumab i belimumab. Dozwolone jest podanie dożylnej immunoglobuliny (IVIg).
- Otrzymali lub są obecnie leczeni Bacillus Calmette-Guerin (BCG) (dopęcherzowo), kladrybiną, dipyronem, pimekrolimusem i takrolimusem (miejscowo).
- są obecnie zapisani lub przerwali udział w badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu lub niezatwierdzonego użycia leku lub urządzenia (innego niż badany produkt użyty w tym badaniu) lub zostali jednocześnie włączeni do jakiegokolwiek innego typu badań medycznych uznanych za niezgodne pod względem naukowym lub medycznym z tym badaniem.
- Mieć wartości przesiewowych testów laboratoryjnych poza zakresem referencyjnym dla populacji lub ośrodka badawczego, które w opinii badacza stwarzają niedopuszczalne ryzyko dla udziału pacjenta w badaniu i nie można ich przypisać AGS.
- Mają przesiewowe wartości hormonu tyreotropowego i/lub tyroksyny poza zakresem referencyjnym laboratorium i zostały ocenione jako istotne klinicznie. Jeśli wyniki badań będą dostępne w ciągu 1 miesiąca, pacjent nie będzie musiał być ponownie badany. Pacjenci otrzymujący tyroksynę jako terapię zastępczą mogą uczestniczyć w badaniu pod warunkiem, że zastosowano stabilną terapię.
- Posiadać dowody na aktywną lub utajoną gruźlicę udokumentowane pozytywnym wynikiem testu oczyszczonych pochodnych białek (PPD) (stwardnienie ≥5 mm między około 2 a 3 dniami po aplikacji, niezależnie od historii szczepień), wywiadem lekarskim i prześwietleniem klatki piersiowej podczas badania przesiewowego. Pacjent może również wykonać test QuantiFERON®-TB Gold. Jeśli wynik testu jest dodatni lub nieokreślony, pacjent może zostać poddany ocenie, w tym prześwietleniu klatki piersiowej (CXR) i PPD oraz ocenie pod kątem prawdopodobnego ryzyka czynnej gruźlicy. U niemowląt w wieku poniżej 12 miesięcy zamiast badania pacjenta można zastosować testy matki i ojca. Ryzyko zachorowania na gruźlicę zostanie również ocenione za pomocą zatwierdzonych pytań z Czerwonej Księgi: Sprawozdanie Komisji Chorób Zakaźnych (patrz poniżej).
Zatwierdzone pytania do określania ryzyka utajonego zakażenia gruźlicą (LTBI) u dzieci w Stanach Zjednoczonych
- Czy członek rodziny lub kontakt chorował na gruźlicę?
- Czy ktoś z rodziny miał dodatni wynik skórnej próby tuberkulinowej?
- Czy Twoje dziecko urodziło się w kraju wysokiego ryzyka (kraje inne niż Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Nowa Zelandia lub kraje Europy Zachodniej i Północnej)?
Czy Twoje dziecko podróżowało do kraju wysokiego ryzyka? Jak często Twoje dziecko miało kontakt z mieszkańcami?
- mieć dodatni wynik testu na obecność wirusowego zapalenia wątroby typu B, zdefiniowany jako (1) dodatni na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub (2) dodatni na obecność przeciwciał przeciwko rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B, ale ujemny na obecność przeciwciał powierzchniowych przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B (chyba że uważa się, że przeciwciała przeciwko rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B być wynikiem fałszywie dodatnim). W tym drugim przypadku wymagane jest potwierdzenie obecności wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) poprzez badanie DNA. Niejednoznaczny wynik HBV DNA uważa się za zakażenie HBV. Jeśli dostępne są wyniki testów z ostatnich 3 miesięcy, pacjent nie będzie musiał być ponownie badany: Jeśli którykolwiek z testów na zapalenie wątroby typu B ma nieokreślony wynik, badanie potwierdzające zostanie przeprowadzone alternatywną metodą. U niemowląt w wieku poniżej 3 miesięcy zamiast badania pacjenta można wykonać badanie matki.
- Masz wirusa zapalenia wątroby typu C (dodatni na przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C z potwierdzoną obecnością wirusa zapalenia wątroby typu C);
- Mieć dowód zakażenia wirusem HIV i/lub pozytywne przeciwciała przeciwko HIV. Jeśli dostępne są wyniki badań z ostatnich 3 miesięcy, pacjent nie będzie musiał być ponownie badany. U niemowląt w wieku poniżej 12 miesięcy można zamiast badania pacjenta wykonać badanie matki.
- Mieć wirusa HIV. U niemowląt
- Przyjmowanie jednocześnie leku znajdującego się na liście kryteriów wykluczenia (w razie potrzeby skonsultuj się z zespołem badawczym).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Pacjenci z zespołem Aicardi Goutières otrzymujący baricitinib
Baricitinib będzie przyjmowany doustnie lub przez sondę do karmienia przez gastrostomię lub sondę nosowo-żołądkową zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.
Baricytynib będzie dawkowany w zależności od wieku pacjenta, zakresu masy ciała i szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).
Preparaty do dawkowania stosowane w tym badaniu będą obejmować tabletki 1 mg i 2 mg i będą stosowane bez dzielenia.
Dyspersja będzie dozwolona w celu ułatwienia połykania.
|
Baricitinib będzie przyjmowany doustnie lub przez sondę do karmienia przez gastrostomię lub sondę nosowo-żołądkową zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.
Baricytynib będzie dawkowany w zależności od wieku pacjenta, zakresu masy ciała i szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).
Preparaty do dawkowania stosowane w tym badaniu będą obejmować tabletki 1 mg i 2 mg i będą stosowane bez dzielenia.
Dyspersja będzie dozwolona w celu ułatwienia połykania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Pomiar zmiany za pomocą skali AGS na początku badania
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Głównym celem jest ustalenie, czy podawanie baricytynibu pacjentom z AGS powoduje zmianę lub stabilność skali AGS na początku badania po 52 tygodniach. Skala AGS jest skalą neurologiczną służącą do oceny funkcji neurologicznej leczonych pacjentów. Skala zawiera elementy dotyczące obwodu głowy i kamieni milowych rozwoju. Niższy wynik sugeruje gorszy wynik. Zakres wyników wynosi od 0 (najcięższe) do 11 (najmniej dotkliwe). Ponadto oceniane będą zmiany podłużne na podstawie pomiarów zebranych na początku badania, 1 miesiąc, 3 miesiące i co 3 miesiące po okresie wyjściowym przez okres do 288 tygodni. |
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Pomiar wyników sygnalizacji interferonu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Oceny sygnatur interferonu (IFN Score) są oparte na ekspresji informacyjnego kwasu rybonukleinowego (mRNA) sześciu genów indukowanych IFN (interferonem) typu I.
Wyniki pochodzą z pobierania krwi, które będzie miało miejsce co trzy miesiące.
Wyniki IFN są podwyższone w populacji AGS i nie podwyższone w zdrowych kontrolach.
Skala nie została jeszcze opublikowana, ale przypuszcza się, że niższa wartość wyniku IFN odzwierciedla lepszy wynik.
|
52 tygodnie
|
Pomiar funkcji motoryki dużej – 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Narzędzie do oceny funkcji motoryki dużej 88 (GMFM-88) obejmuje 88 pozycji, z których każda otrzymuje ocenę od 0 do 3 (0 = nie inicjuje; 1 = inicjuje; 2 = częściowo kończy; 3 = kończy).
Pozycje obejmują spektrum dużych czynności motorycznych w pięciu wymiarach: A: Leżenie i przewracanie się (17 pozycji), B: Siedzenie (20 pozycji), C: Czołganie się i klęczenie (14 pozycji), D: Stanie (13 pozycji), E: Chodzenie, bieganie, skakanie (24 pozycje).
Każdy wynik wymiaru jest wyrażony w procentach.
GMFM-88 będzie wykonywany co 6 miesięcy.
|
52 tygodnie
|
Funkcjonalne miary niepełnosprawności neurologicznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Skala AGS jest skalą neurologiczną służącą do oceny funkcji neurologicznej leczonych pacjentów.
Skala zawiera elementy dotyczące obwodu głowy i kamieni milowych rozwoju.
Niższy wynik sugeruje gorszy wynik.
Zakres wyników wynosi od 0 (najcięższe) do 11 (najmniej dotkliwe).
|
52 tygodnie
|
Pomiar ciężkości choroby oceniany za pomocą skali nasilenia choroby dziennika dziennego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Skala ciężkości choroby w dzienniku to codzienna ankieta, którą opiekunowie mogą wypełnić na podstawie stanu klinicznego dziecka w ciągu dnia i obejmuje takie elementy, jak nieprzerwany sen, drażliwość lub zmiany skórne.
Ta skala nie została jeszcze opublikowana, ale przypuszcza się, że niższa wartość będzie oznaczać lepszy wynik.
|
52 tygodnie
|
Monitorowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych hematologicznych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Monitorowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lipidów
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Monitorowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych moczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Monitorowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych w zakresie chemii surowicy
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Monitorowanie innych klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Monitorowanie innych badań klinicznych, takich jak test ciążowy, wirus BK, stężenie baricytynibu w surowicy
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Adeline Vanderver, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18-015414
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Aicardiego Goutieresa
-
Transposon Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyZespół Aicardi-Goutièresa (AGS)Zjednoczone Królestwo, Francja, Włochy
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisZakończony
-
University of EdinburghMedical Research Council; NHS LothianRekrutacyjnyZespół Aicardi-GoutièresaZjednoczone Królestwo
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyJeszcze nie rekrutacjaZespół Aicardi-GoutièresaStany Zjednoczone
-
Eli Lilly and CompanyNie dostępnyPrzewlekła atypowa dermatoza neutrofilowa z lipodystrofią i podwyższoną temperaturą (ŚWIECA) | Młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe (JDM) | Stymulator genów interferonu (STING) związany z waskulopatią rozpoczynającą się w okresie niemowlęcym (SAVI) | Zespół Aicardi-Goutièresa (AGS)Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Eli Lilly and CompanyAktywny, nie rekrutującyZespół Aicardiego Goutieresa | Zespół Nakajo-Nishimury | Przewlekła atypowa dermatoza neutrofilowa z lipodystrofią i zespołem podwyższonej temperatury | Waskulopatia związana z użądleniem, rozpoczynająca się w okresie niemowlęcymJaponia
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... i inni współpracownicyRekrutacyjnyMukopolisacharydozy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba istoty białej | Gangliozydoza... i inne warunkiStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Baricytynib
-
William TyorNational Institute of Mental Health (NIMH)Zawieszony
-
Complejo Hospitalario Universitario de AlbaceteZakończony
-
Shinshu UniversityRekrutacyjny
-
Aetion, Inc.Aktywny, nie rekrutującyCOVID-19Stany Zjednoczone
-
Hanyang UniversityMinistry of Health, Republic of KoreaRekrutacyjny
-
Vastra Gotaland RegionAktywny, nie rekrutującyDepresja | Choroby mózgu | Ból | Zmęczenie | Reumatyzm | Spadek poznawczy | Reumatyzm dłoniSzwecja