Whartonin hyytelöperäisestä mesenkymaalisista stroomasoluista toistuva hoito aikuispotilaille, joilla on diagnosoitu tyypin I diabetes
tiistai 4. maaliskuuta 2025 päivittänyt: NextCell Pharma Ab
Avoin, rinnakkainen yhden keskuksen tutkimus Whartonin hyytelöperäisistä allogeenisista mesenkymaalisista stroomasoluista, joita on toistuvasti käsitelty endogeenisen insuliinin tuotannon säilyttämiseksi aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes
Avoin, rinnakkainen yksikeskustutkimus Wharton's Jellystä johdetuilla allogeenisilla mesenkymaalisilla stroomasoluilla toistuvalla hoidolla endogeenisen insuliinituotannon säilyttämiseksi aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen (I)/II tutkimus, ja tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko toistuva allogeeninen WJMSC-infuusio turvallista aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes, ja tutkia muutoksia beetasolujen toiminnassa, aineenvaihdunnassa. valvonta ja tyytyväisyys diabeteksen hoitoon.
Tutkimuspopulaatio koostuu 18 aikuisesta miespotilaasta, 18-41-vuotiaat (mukaan lukien molemmissa päissä), joilla on diagnosoitu (<3,5 vuotta) tyypin 1 diabetes mellitus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Huddinge, Ruotsi
- Karolinska Trial Alliance, Fas 1 enheten, Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 41 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista on annettava uusi kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
- Vain potilaat, joille on aiemmin annettu IMP-annos Protrans-1-protokollan mukaisesti, ovat oikeutettuja toiseen Protrans-annokseen.
- Ei tunnistettua IMP:hen liittyvää meneillään olevaa haittatapahtumaa, ei myöskään aiempia haittavaikutuksia, joiden arvioidaan mahdollisesti liittyvän edelliseen Protrans I:n IMP-annostukseen.
- Kliininen historia, joka on yhteensopiva tyypin 1 diabeteksen kanssa, joka on diagnosoitu alle 3 vuotta ennen ilmoittautumista. Tämä sisältää myös kontrollipotilaat, jotka eivät saa IMP:tä.
- Mukaan otetaan vain 18–41-vuotiaat miespotilaat.
- Henkisesti vakaa ja tutkijan mielestä kykenevä noudattamaan tutkimusprotokollan menettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
- Potilaat, joiden painoindeksi (BMI) on > 30 tai paino > 100 kg
- Potilaat, joiden paino on alle 50 kg
- Potilaat, joilla on epävakaa kardiovaskulaarinen tila, mukaan lukien NYHA-luokka III/IV tai angina pectoriksen oireita.
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenpainetauti (≥160/105 mmHg).
- Potilaat, joilla on aktiivisia meneillään olevia infektioita.
- Potilaat, joilla on latenttia tai aiempaa tai meneillään olevaa tuberkuloosihoitoa tai jotka ovat altistuneet tuberkuloosille tai ovat matkustaneet alueilla, joilla on korkea tuberkuloosin tai mykoosin riski viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on serologisia todisteita HIV-, Treponema pallidum-, hepatiitti B -antigeenin aiheuttamasta infektiosta (potilaat, joiden serologia vastaa aiempia rokotuksia ja joilla on aiemmat rokotukset, ovat hyväksyttäviä) tai hepatiitti C -infektiosta.
- Potilaat, jotka saavat mitä tahansa immuunivastetta heikentävää hoitoa
- Potilaat, joilla on tunnettu demyelinisoiva sairaus tai joilla on mahdollisen demyelinisoivan sairauden oireita tai fyysisen tutkimuksen löydöksiä.
- Potilaat, joilla on tunnettu tai aiempi pahanlaatuinen kasvain.
- Suun kautta otettavien diabeteslääkkeiden tai muiden samanaikaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat häiritä glukoosin säätelyä, muut kuin insuliini
- Potilaat, joiden GFR <80 ml/min/1,73 m2 kehon pinta-alaa
- Potilaat, joilla on proliferatiivinen retinopatia
- Potilas, jolla on mikä tahansa sairaus tai olosuhde, joka tutkijan mielestä tekisi MSC-hoidon turvallisuudesta.
- Tunnettu yliherkkyys apuaineille, kuten dimetyylisulfoksidille (DMSO). Tämä kriteeri koskee vain potilaita, jotka saavat tutkimuslääkettä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
3 potilasta, jotka saivat pienen annoksen
|
Yksi 25, 100 tai 200 miljoonan solun infuusio potilasta kohti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Keskimääräinen annos
3 potilasta sai keskiannoksen
|
Yksi 25, 100 tai 200 miljoonan solun infuusio potilasta kohti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Suuri annos
3 potilasta, jotka saivat suuren annoksen
|
Yksi 25, 100 tai 200 miljoonan solun infuusio potilasta kohti.
Muut nimet:
|
|
Muut: Hallinta
6 potilasta
|
Ei interventiota.
Kontrollihuoneet.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on; Turvallisuusparametreihin kuuluvat haittavaikutukset ja hypoglykemia, allergiset reaktiot, oftalmologinen tutkimus, EKG, elintärkeät merkit, laboratorioarvioinnit.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Turvallisuuden ja toleranssin tutkimiseksi Whartons Jelly Mesenkymaal Stromal -solujen (WJMSC: ien) toistuvan allogeenisen infuusion jälkeen aikuisilla potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes, vuoden kuluttua toistuvan hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
C-peptidialueen delta-muutos käyrän (AUC) (0-120 min) sekoitettua ateriatoleranssikoetta (MMTT) päivänä 372 WJMSC-infuusion jälkeen verrattuna ennen hoidon alkamista verrattuna kontrollipotilaisiin.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Tutkitaan insuliinivaatimusten muutoksia yhden vuoden ajan hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Insuliinista riippumattomien potilaiden määrä (ADA-kriteerit) päivänä 372.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Insuliinitarpeen muutosten tutkiminen vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Potilaiden määrä, joiden päivittäinen insuliinin tarve oli < 0,25 U/kg päivänä 372.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Insuliinitarpeen muutosten tutkiminen vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
HbA1c päivänä 372
Aikaikkuna: 372 päivää
|
HbA1c:n muutosten tutkiminen vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Glukoosivaihtelun (glykeemisten muutosten keskimääräinen amplitudi ja glykeeminen labilisuusindeksi) kesto, joka on johdettu jatkuvasta glukoosin seurantajärjestelmästä® päivänä 372
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Tutkia glukoositasojen muutoksia vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Paasto-C-peptidin tasojen deltamuutos päivänä 372 verrattuna testiin ennen hoidon aloittamista
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Tutkia muutoksia paasto-C-peptiditasoissa vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla oli C-peptidin huippu > 0,20 nmol/l vasteena MMTT:lle päivänä 372.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
C-peptiditasojen muutosten tutkiminen vuoden aikana hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Insuliinivirhe/kg BW päivänä 372. HbA1c päivänä 372.
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Tutkitaan insuliinivaatimusten muutoksia yhden vuoden ajan hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Muutosten tutkiminen yhden vuoden aikana hoidon jälkeen: -insuliiniannokset -HBA1C -Glukoosin variaatio -diabeteshoidon tyytyväisyys
Aikaikkuna: 372 päivää
|
Tutkia C-peptiditasojen muutoksia yhden vuoden ajan hoidon jälkeen.
|
372 päivää
|
|
Tutkitaan insuliinivaatimusten muutoksia yhden vuoden ajan hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 372 päivää
|
2. C-peptidin alueen delta-muutos käyrän (AUC) (0-120 min) sekoitettua ateriatoleranssikoetta (MMTT) päivänä 372 WJMSC-infuusion jälkeen verrattuna ennen hoidon alkamista verrattuna kontrollipotilaisiin. Kuvaus: |
372 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Per-Ola Carlsson, PhD, Uppsala University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 17. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. joulukuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ProTrans-Repeat
- 2018-004158-11 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .