Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dekspramipeksolin annoksen vaihteluvälin biomarkkeritutkimus potilailla, joilla on eosinofiilinen astma (EXHALE-1)

tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Knopp Biosciences

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu annoksen mukaan vaihteleva biomarkkeritutkimus dekspramipeksolin vaikutuksista eosinofiileihin potilailla, joilla on eosinofiilinen astma

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien, annosvaihteluiden monikeskustutkimus, jossa arvioidaan dekspramipeksolin suun kautta 12 viikon ajan antamisen kliinisiä vaikutuksia perifeerisen veren eosinofiilien määrään potilailla, joilla on eosinofiilinen astma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sata koehenkilöä saa tutkimuslääkettä tai vastaavaa lumelääkettä 12 viikon ajan peräkkäin. Lyhyen sisäänajojakson jälkeen kelpoiset koehenkilöt siirtyvät primaariarviointijaksoon ja saavat tutkimuslääkettä tai lumelääkettä kahdesti päivässä 12 viikon ajan. 12 viikon hoidon jälkeen koehenkilöillä on 12 viikon eosinofiilien toipumisjakso. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on veren absoluuttisen eosinofiilimäärän muutos lähtötasosta viikkoon 12.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

534

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Research Site
      • Mission Viejo, California, Yhdysvallat, 92691
        • Research Site
      • Westminster, California, Yhdysvallat, 92683
        • Research Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
        • Research Site
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Yhdysvallat, 32117
        • Research Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33634
        • Research Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Yhdysvallat, 30046
        • Research Site
      • Winder, Georgia, Yhdysvallat, 30680
        • Research Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
        • Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48336
        • Research Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55441
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89119
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Research Site
    • New York
      • Corning, New York, Yhdysvallat, 14830
        • Research Site
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Research Site
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Research Site
      • Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43016
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Yhdysvallat, 73034
        • Research Site
    • Oregon
      • Medford, Oregon, Yhdysvallat, 97504
        • Research Site
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97202
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15205
        • Research Site
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Yhdysvallat, 29621
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Allen, Texas, Yhdysvallat, 75013
        • Research Site
      • Boerne, Texas, Yhdysvallat, 78006
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75240
        • Research Site
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79902
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen ≥18 ja <75-vuotias suostumushetkellä
  • Lääkärin astman diagnoosi ≥12 kuukauden ajalta (suhteessa lähtötasoon) Global Initiative for Asthma (GINA) 2018 -ohjeiden perusteella
  • Astma, joka vaatii hoitoa vähintään pieniannoksisilla inhaloitavilla kortikosteroideilla yhdessä pitkävaikutteisen β2-agonistin kanssa vakaana annoksena vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Bronkodilaattorin palautuvuus, josta on osoituksena ≥12 % ja ≥200 ml FEV1:n paraneminen 15-25 minuuttia albuterolin inhalaation jälkeen seulonnassa
  • Esikeuhkoputkia laajentava FEV1 ≥ 40 % ja < 80 % ennustetusta seulonnassa ja lähtötilanteessa
  • AEC ≥0,30 x10^9/L seulontakäynnillä
  • ACQ-7 ≥1,5 seulonnassa
  • Negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa
  • Sitoutuminen ≥ 85 % kahdesti vuorokaudessa annetulla lumelääkeellä sisäänajojakson aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Astman pahenemisvaiheen hoito 8 viikon sisällä ennen peruskäyntiä
  • Hoito systeemisillä kortikosteroideilla 8 viikkoa ennen seulontaa
  • Hoito monoklonaalisella vasta-ainehoidolla 5 puoliintumisajan sisällä ennen lähtötilannetta
  • Hoito valituilla lääkkeillä, joilla tiedetään olevan merkittävä neutropenian riski
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <2,0x10^9/l seulonnassa tai mikä tahansa dokumentoitu historiallinen absoluuttinen neutrofiilimäärä <2,0x10^9/l.
  • Munuaisten toimintahäiriö, joka määritellään arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorio- tai EKG-arvot
  • Muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus
  • Minkä tahansa savun tai hengitetyn nikotiinin annosteluvälineen käyttö vuoden aikana ennen seulontaa
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Käytät parhaillaan pramipeksolia tai muita dopamiiniagonisteja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: lumelääke BID
2–4 viikkoa kestäneen lumelääkehoidon jälkeen satunnaistetut henkilöt saivat yhden tabletin lumelääkettä kahdesti päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
lumelääkettä kahdesti päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • PBO
Active Comparator: 37,5 mg kahdesti vuorokaudessa dekspramipeksolia
2–4 viikkoa kestäneen lumelääkkeen sisäänajon jälkeen satunnaistetut henkilöt saivat yhden 37,5 mg:n dekspramipeksolitabletin kahdesti vuorokaudessa 12 viikon ajan.
Lääke: Dekspramipeksoli
dekspramipeksolia kahdesti päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • KNS-760704
  • BIIB050
Active Comparator: 75 mg kahdesti vuorokaudessa dekspramipeksolia
2–4 viikkoa kestäneen lumelääkehoidon jälkeen satunnaistetut henkilöt saivat yhden 75 mg:n dekspramipeksolitabletin kahdesti vuorokaudessa 12 viikon ajan.
Lääke: Dekspramipeksoli
dekspramipeksolia kahdesti päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • KNS-760704
  • BIIB050
Active Comparator: 150 mg kahdesti vuorokaudessa dekspramipeksolia
2–4 viikkoa kestäneen lumelääkehoidon jälkeen satunnaistetut henkilöt saivat yhden 150 mg:n dekspramipeksolitabletin kahdesti vuorokaudessa 12 viikon ajan.
Lääke: Dekspramipeksoli
dekspramipeksolia kahdesti päivässä suun kautta 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos veren absoluuttisessa eosinofiilimäärässä lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli AEC:n muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 suhdeasteikolla. Analyysissä käytettiin sekavaikutusmallin toistuvia toimenpiteitä (MMRM), jossa oli termejä log10-muunnetulle lähtötilanteelle, GINA-hoitovaiheelle, hoidolle, käynnille, hoidon käyntikohtaiselle vuorovaikutukselle ja log10-muunnetulle lähtötasolle käyntikohtaisena vuorovaikutuksena kiinteinä vaikutuksina ja kohde satunnaisena vaikutuksena. . Käytettiin strukturoimatonta kovarianssimatriisia. Vastemuuttuja oli log10 muunnettu perusviivan jälkeinen arvo miinus log10 muunnettu perusarvo. Geometristen LS-keskiarvojen estimaatit ja niiden suhteet saatiin muuntamalla takaisin vastaavat LS-keskiarvojen estimaatit ja niiden erot alkuperäiseen asteikkoon.
Perustaso, 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos esikeuhkoputkia laajentavassa FEV1:ssä (litraa) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
FEV1 määritellään ilmamääräksi, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana.
Perustaso, 12 viikkoa
Muutos astman kontrollikyselyn (ACQ-6) pisteissä lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
ACQ-6 on yksinkertainen kyselylomake, jolla mitataan astman hallinnan riittävyyttä ja astman hallinnan muutosta, joka tapahtuu joko spontaanisti tai hoidon seurauksena. 6 pisteen itseannostelevassa asteikossa on kohdat, jotka mittaavat astman oireita ja pelastusinhalaattorin käyttöä. ACQ-pisteet ovat kysymysten keskiarvo ja siksi välillä 0 (täysin kontrolloitu) ja 6 (vakavasti kontrolloimaton). Alkuperäisessä protokollassa oli tarkoitus analysoida ACQ-7-pisteet. Tutkimukseen COVID-19-pandemian aikana asetettujen FEV1-testausrajoitusten seurauksena analyysi muutettiin ennakoivasti ACQ-6-pisteisiin ennen tietokannan lukitsemista. ACQ-6 on validoitu kyselylomake ja se on identtinen ACQ-7:n kanssa, lukuun ottamatta FEV1-tietoja, joita käytetään myös ACQ-7-kyselyn kokonaispistemäärän laskennassa.
Perustaso, 12 viikkoa
Keuhkoputkia laajentavan lääkkeen jälkeisen FEV1:n muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
Post-keuhkoputkia laajentava FEV1 määritellään ilmamääräksi, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana sisäänhengitetyllä albuterolihoidon jälkeen.
Perustaso, 12 viikkoa
Elämänlaadun muutos astman elämänlaatukyselyllä (AQLQ) mitattuna lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikkoa
AQLQ on 32 kohdan astmakohtainen kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan astmapotilaille tärkeimpiä toimintahäiriöitä. AQLQ:n 32 kysymystä on jaettu neljään alueeseen; toiminnan rajoitukset, oireet, emotionaalinen toiminta ja ympäristön ärsykkeet. Yksittäiset kysymykset ovat yhtä painotettuja. AQLQ:n kokonaispistemäärä on vastausten keskiarvo kuhunkin 32 kysymyksestä ja vaihtelee välillä 1 - 7. Pistemäärä 7,0 osoittaa, että potilaalla ei ole astmasta johtuvia vammoja, ja pistemäärä 1,0 osoittaa vakavaa vajaatoimintaa.
Perustaso, 12 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä hematologisia tuloksia hoitoryhmittäin satunnaistuksen jälkeen viikkoon 12
Aikaikkuna: Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä hematologisia tuloksia hoitoryhmittäin. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä veren kemiallisia tuloksia hoitoryhmittäin satunnaistuksen jälkeen viikkoon 12
Aikaikkuna: Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä veren kemiallisia tuloksia hoitoryhmittäin. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä virtsanmääritystuloksia hoitoryhmittäin satunnaistuksen jälkeen viikkoon 12
Aikaikkuna: Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä virtsanmääritystuloksia (glykosuria, ketonuria tai proteinuria) hoitoryhmittäin. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen virtsan analyysiarvo kussakin hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti. Niiden osallistujien määrä, joilla oli mahdollisesti kliinisesti tärkeitä virtsaanalyysilöydöksiä millä tahansa lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä.
Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintoja, hoitoryhmittäin satunnaistuksen jälkeen viikkoon 12
Aikaikkuna: Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintoja, tulokset hoitoryhmittäin. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä EKG-tuloksia hoitoryhmittäin satunnaistuksen jälkeen viikkoon 12
Aikaikkuna: Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä EKG-tuloksia hoitoryhmittäin. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Välittömästi perustilanteen jälkeen viikkoon 12 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos nenän eosinofiiliperoksidaasissa (esitetty suhteessa proteiiniin) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
EPX:proteiinisuhdetta käytettiin normalisoimaan EPX näytteen määrälle, jolloin saatiin arvot ng EPX per mg proteiinia. Nenän eosinofiiliperoksidaasin suhde proteiiniin on hengitysteiden eosinofiilien biomarkkeri. Alhaisempi suhde perusarvoon tarkoittaa hengitysteiden eosinofilian vähenemistä, mikä on onnistuneen lääkehoidon merkki.
Perustaso, viikko 12
Muutos veren absoluuttisessa basofiilimäärässä lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Analyysissä käytettiin sekavaikutusmallia, jossa toistetaan MMRM-mittauksia lähtötilanteen, GINA-hoidon vaiheen, hoidon, käynnin, hoitokäynnin vuorovaikutuksen ja lähtötilanteen käyntikohtaisen vuorovaikutuksen termeillä kiinteinä vaikutuksina ja kohteen satunnaisena vaikutuksena. Käytettiin strukturoimatonta kovarianssimatriisia. Vastemuuttuja oli lähtötilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo. Basofiilit laskettiin osana keskuslaboratorion suorittamaa automaattista WBC-erottelua.
Perustaso, viikko 12
Fraktionaalisen uloshengitetyn typpioksidin (FeNO) muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
FeNO on ei-invasiivinen hengitystietulehduksen biomarkkeri astmapotilailla.
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Knopp Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 13. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KNS-760704-AS201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa