Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dexpramipexol Dosis-rangerende biomarkørundersøgelse i forsøgspersoner med eosinofil astma (EXHALE-1)

11. april 2023 opdateret af: Knopp Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret dosis-varierende biomarkørundersøgelse af virkningerne af dexpramipexol på eosinofiler hos forsøgspersoner med eosinofil astma

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, dosisområde, multicenterstudie til evaluering af de kliniske virkninger af oral administration af dexpramipexol i 12 uger på eosinofiltal i perifert blod hos personer med eosinofil astma.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et hundrede forsøgspersoner vil modtage studielægemiddel eller matchende placebo over 12 ugers sammenhængende dosering. Efter en kort indkøringsperiode vil kvalificerede forsøgspersoner gå ind i den primære vurderingsperiode og modtage to gange daglig dosering af studielægemiddel eller placebo i 12 uger. Efter 12 ugers behandling vil forsøgspersonerne gå ind i en 12-ugers eosinofil restitutionsperiode. Det primære endepunkt for undersøgelsen er ændringen i blodets absolutte eosinofiltal fra baseline til uge 12.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

534

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Research Site
      • Mission Viejo, California, Forenede Stater, 92691
        • Research Site
      • Westminster, California, Forenede Stater, 92683
        • Research Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80230
        • Research Site
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Forenede Stater, 32117
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33634
        • Research Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Research Site
      • Winder, Georgia, Forenede Stater, 30680
        • Research Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83706
        • Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48336
        • Research Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55441
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89119
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Research Site
    • New York
      • Corning, New York, Forenede Stater, 14830
        • Research Site
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Research Site
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Research Site
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43016
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forenede Stater, 73034
        • Research Site
    • Oregon
      • Medford, Oregon, Forenede Stater, 97504
        • Research Site
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97202
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15205
        • Research Site
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
        • Research Site
      • North Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29406
        • Research Site
    • Texas
      • Allen, Texas, Forenede Stater, 75013
        • Research Site
      • Boerne, Texas, Forenede Stater, 78006
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75240
        • Research Site
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥18 og <75 år på tidspunktet for samtykke
  • Lægens diagnose af astma i ≥12 måneder (i forhold til baseline) baseret på Global Initiative for Astma (GINA) 2018 retningslinjer
  • Astma, der kræver behandling med som minimum lavdosis inhalerede kortikosteroider i kombination med en langtidsvirkende β2-agonist i en stabil dosis i mindst 1 måned før screening
  • Bronkodilatator reversibilitet, som påvist ved ≥12 % og ≥200 ml forbedring i FEV1 15 til 25 minutter efter inhalation af albuterol ved screening
  • Præbronkodilatator FEV1 ≥40 % og <80 % af forudsagt ved screening og baseline
  • AEC ≥0,30 x10^9/L ved screeningsbesøget
  • ACQ-7 ≥1,5 ved screening
  • Negativ graviditetstest ved baseline
  • Adhærens ≥85 % med placebo to gange dagligt taget i løbet af indkøringsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling for en astmaforværring inden for 8 uger før baseline besøg
  • Behandling med systemiske kortikosteroider i de 8 uger før screening
  • Behandling med monoklonalt antistofbehandling inden for 5 halveringstider før baseline
  • Behandling med udvalgte lægemidler, der vides at have en betydelig risiko for neutropeni
  • Absolut neutrofiltal <2,0x10^9/L ved screening, eller enhver dokumenteret historie med absolut neutrofiltal <2,0x10^9/L.
  • Renal dysfunktion, defineret som en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73m^2 ved Screening
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorie- eller EKG-værdier
  • Anden medicinsk betydningsfuld sygdom
  • Brug af enhver røg eller inhaleret nikotintilførselsenhed inden for 1 år før screening
  • Gravide kvinder eller kvinder, der ammer
  • Tager i øjeblikket pramipexol eller andre dopaminagonister

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: placebo BID
Efter en 2-4 ugers placebo-indkøring fik randomiserede forsøgspersoner 1 tablet placebo to gange dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo
placebo to gange daglig oral dosering i op til 12 uger
Andre navne:
  • PBO
Aktiv komparator: 37,5 mg to gange dagligt dexpramipexol
Efter en 2-4 ugers placebo-indkøring fik randomiserede forsøgspersoner 1 tablet på 37,5 mg dexpramipexol to gange dagligt i 12 uger.
Medicin: Dexpramipexol
dexpramipexol oral dosering to gange dagligt i op til 12 uger
Andre navne:
  • KNS-760704
  • BIIB050
Aktiv komparator: 75 mg to gange dagligt dexpramipexol
Efter en 2-4 ugers placebo-indkøring fik randomiserede forsøgspersoner 1 tablet på 75 mg dexpramipexol to gange dagligt i 12 uger.
Medicin: Dexpramipexol
dexpramipexol oral dosering to gange dagligt i op til 12 uger
Andre navne:
  • KNS-760704
  • BIIB050
Aktiv komparator: 150 mg to gange dagligt dexpramipexol
Efter en 2-4 ugers placebo-indkøring fik randomiserede forsøgspersoner 1 tablet 150 mg dexpramipexol to gange dagligt i 12 uger.
Medicin: Dexpramipexol
dexpramipexol oral dosering to gange dagligt i op til 12 uger
Andre navne:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i blodets absolutte eosinofiltal fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
Det primære endepunkt for denne undersøgelse var ændringen i AEC fra baseline til uge 12 på en ratio-skala. Analysen brugte en mixed effects model repeated-measures (MMRM) med termer for log10 transformeret baseline, GINA behandlingstrin, behandling, besøg, behandling ved besøg interaktion og log10 transformeret baseline ved besøg interaktion som faste effekter og emne som en tilfældig effekt . En ustruktureret kovariansmatrix blev brugt. Responsvariablen var den log10 transformerede post-baseline værdi minus den log10 transformerede baseline værdi. Estimaterne af geometriske LS-midler og deres forhold blev opnået ved at tilbagetransformere de tilsvarende estimater af LS-midler og deres forskelle til den oprindelige skala.
Baseline, 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i præbronkodilatator FEV1 (liter) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
FEV1 er defineret som den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding.
Baseline, 12 uger
Ændring i astmakontrolspørgeskema (ACQ-6) score fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
ACQ-6 er et simpelt spørgeskema til måling af tilstrækkeligheden af ​​astmakontrol og ændring i astmakontrol, som opstår enten spontant eller som et resultat af behandling. Den 6-punkts selvadministrerende skala har punkter, der måler astmasymptomer og brug af redningsinhalator. ACQ-scoren er gennemsnittet af spørgsmålene og derfor mellem 0 (totalt kontrolleret) og 6 (alvorligt ukontrolleret). Den oprindelige protokol planlagde at analysere ACQ-7 scoren. Som et resultat af FEV1-testrestriktioner, der blev pålagt undersøgelsen under COVID-19-pandemien, blev analysen prospektivt modificeret til ACQ-6-score før databaselåsning. ACQ-6 er et valideret spørgeskema og er identisk med ACQ-7, med undtagelse af FEV1-data, der også bruges i ACQ-7-spørgeskemaets totalscoreberegning.
Baseline, 12 uger
Ændring i post-bronkodilatator FEV1 fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
Post-bronkodilatator FEV1 er defineret som den mængde luft, der kan tvangsudåndes fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding, efter behandling med inhaleret albuterol.
Baseline, 12 uger
Ændring i livskvalitet, målt ved Astma Quality of Life Questionnaire (AQLQ) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
AQLQ er et astmaspecifikt spørgeskema med 32 punkter designet til at måle funktionelle svækkelser, der er vigtigst for patienter med astma. De 32 spørgsmål i AQLQ er opdelt i fire domæner; aktivitetsbegrænsninger, symptomer, følelsesmæssig funktion og miljøstimuli. Individuelle spørgsmål vægtes lige meget. Den overordnede AQLQ-score er gennemsnittet af svarene på hvert af de 32 spørgsmål og går fra 1 til 7. En score på 7,0 indikerer, at patienten ikke har nogen funktionsnedsættelser på grund af astma, og en score på 1,0 indikerer en alvorlig funktionsnedsættelse.
Baseline, 12 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante hæmatologiske resultater efter behandlingsgruppe efter randomisering gennem uge 12
Tidsramme: Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante hæmatologiske resultater efter behandlingsgruppe. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante blodkemiresultater efter behandlingsgruppe efter randomisering gennem uge 12
Tidsramme: Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante blodkemiresultater efter behandlingsgruppe. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante urinanalyseresultater efter behandlingsgruppe efter randomisering gennem uge 12
Tidsramme: Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante urinanalyseresultater (glykosuri, ketonuri eller proteinuri) efter behandlingsgruppe. Procentsatser baseret på antallet af patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline urinanalyseværdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest. Antallet af deltagere med potentielle klinisk vigtige urinanalysefund ved ethvert post-baseline besøg blev rapporteret.
Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante vitale tegn resultater efter behandlingsgruppe efter randomisering gennem uge 12
Tidsramme: Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante vitale tegn resultater efter behandlingsgruppe. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante EKG-resultater efter behandlingsgruppe efter randomisering gennem uge 12
Tidsramme: Umiddelbart efter baseline op til uge 12
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante EKG-resultater efter behandlingsgruppe. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Umiddelbart efter baseline op til uge 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i nasal eosinofil peroxidase (præsenteret som forhold til protein) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
EPX:protein-forholdet blev brugt til at normalisere EPX for mængden af ​​prøve, hvilket gav værdierne i ng EPX pr. mg protein. Forholdet mellem nasal eosinofil peroxidase og protein er en biomarkør for eosinofiler i luftvejene. Et lavere forhold til baseline repræsenterer en sænkning af luftvejs-eosinofili, som er en markør for vellykket lægemiddelbehandling.
Baseline, uge ​​12
Ændring i blodets absolutte blodbasofile tal fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Analysen brugte en mixed effects model MMRM med gentagne foranstaltninger med termer for baseline, GINA behandlingstrin, behandling, besøg, behandling ved besøg interaktion og baseline ved besøg interaktion som faste effekter og subjekt som en tilfældig effekt. En ustruktureret kovariansmatrix blev brugt. Responsvariablen var post-baseline-værdien minus baseline-værdien. Basofiler blev opregnet som en del af den automatiske WBC-differential udført af Central Laboratory.
Baseline, uge ​​12
Ændring i fraktioneret udåndet nitrogenoxid (FeNO) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
FeNO er ​​ikke-invasiv biomarkør for luftvejsbetændelse hos astmadeltagere.
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Knopp Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

2. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2019

Først opslået (Faktiske)

6. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

13. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KNS-760704-AS201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner