VX-814:n tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on PiZZ-genotyyppi
perjantai 7. tammikuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VX-814:n tehosta ja turvallisuudesta PiZZ-potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-814:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) PiZZ-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beaumont, Irlanti
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Saksa
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Yhdysvallat, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Koehenkilöillä on oltava seulonnassa vahvistettu PiZZ-genotyyppi
- Plasman AAT-tasot osoittavat vakavaa puutetta seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus, joka voi vaikuttaa negatiivisesti kykyyn suorittaa tutkimus
- Kiinteä elin tai hematologinen siirto tai on tällä hetkellä siirtoluettelossa
- Geeniterapian tai RNAi-hoidon historia milloin tahansa aiemmin
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osat A1, A2 ja B yhdistetty: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-814:n kanssa hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
|
Plaseboa yhdistettiin VX-814:ään suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: Osa A1: VX-814 100 milligrammaa (mg)
Osallistujat saivat VX-814:ää 100 mg 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: Osa A1: VX-814 200 mg
Osallistujat saivat VX-814:ää 200 mg q12h hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: Osat A1 ja A2 yhdistetty: VX-814 400 mg
Osallistujat saivat VX-814 400 mg q12h hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: Osa B: VX-814 600 mg
Osallistujat saivat VX-814:ää 600 mg q12h hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos plasman toiminnallisen alfa-1-antitrypsiinin (AAT) tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28. päivänä
|
Lähtötilanteesta 28. päivänä
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, jotka sairastavat hoitoa ilmeneviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos plasman antigeenisissä AAT-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28. päivänä
|
Lähtötilanteesta 28. päivänä
|
|
Havaittu VX-814:n annosta edeltävä plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 7, päivänä 14, päivänä 21 ja päivänä 28
|
Ennakkoannostus päivänä 7, päivänä 14, päivänä 21 ja päivänä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 14. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 14. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX19-814-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .