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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-814 bei Probanden mit dem PiZZ-Genotyp

7. Januar 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-814 bei PiZZ-Probanden

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von VX-814 bei PiZZ-Probanden bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Ltd
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Vereinigte Staaten, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen einen beim Screening bestätigten PiZZ-Genotyp haben
  • Plasma-AAT-Spiegel, die beim Screening auf einen schweren Mangel hindeuten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte eines medizinischen Zustands, der sich negativ auf die Fähigkeit auswirken könnte, die Studie abzuschließen
  • Solides Organ oder hämatologische Transplantation oder befindet sich derzeit auf einer Transplantationsliste
  • Vorgeschichte der Anwendung von Gentherapie oder RNAi-Therapie zu irgendeinem Zeitpunkt zuvor

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teile A1, A2 und B kombiniert: Placebo
Die Teilnehmer erhielten im Behandlungszeitraum 28 Tage lang ein auf VX-814 abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf VX-814 zur oralen Verabreichung.
Experimental: Teil A1: VX-814 100 Milligramm (mg)
Die Teilnehmer erhielten 100 mg VX-814 alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
Arzneimittel: VX-814
Tablette zur oralen Verabreichung.
Experimental: Teil A1: VX-814 200 mg
Die Teilnehmer erhielten im Behandlungszeitraum 28 Tage lang 200 mg VX-814 alle 12 Stunden.
Arzneimittel: VX-814
Tablette zur oralen Verabreichung.
Experimental: Teile A1 und A2 kombiniert: VX-814 400 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-814 400 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
Arzneimittel: VX-814
Tablette zur oralen Verabreichung.
Experimental: Teil B: VX-814 600 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-814 600 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
Arzneimittel: VX-814
Tablette zur oralen Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der funktionellen Plasmaspiegel von Alpha-1-Antitrypsin (AAT).
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 28
Von der Grundlinie an Tag 28
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unter der Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tag 1 bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der antigenen AAT-Plasmaspiegel
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 28
Von der Grundlinie an Tag 28
Beobachtete Plasmakonzentration von VX-814 vor der Verabreichung
Zeitfenster: Vordosis an Tag 7, Tag 14, Tag 21 und Tag 28
Vordosis an Tag 7, Tag 14, Tag 21 und Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX19-814-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alpha 1-Antitrypsin-Mangel

Klinische Studien zur Placebo

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