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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di VX-814 in soggetti con il genotipo PiZZ

7 gennaio 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza del VX-814 nei soggetti PiZZ

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di VX-814 nei soggetti PiZZ.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Germania
      • Aachen, Germania
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Stati Uniti, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • I soggetti devono avere un genotipo PiZZ confermato allo screening
  • Livelli plasmatici di AAT che indicano una grave carenza allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di una condizione medica che potrebbe avere un impatto negativo sulla capacità di completare lo studio
  • Organo solido, trapianto ematologico o è attualmente in una lista di trapianti
  • Storia dell'uso della terapia genica o della terapia RNAi in qualsiasi momento precedente

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parti A1, A2 e B combinate: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-814 nel periodo di trattamento per 28 giorni.
Droga: Placebo
Placebo abbinato a VX-814 per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A1: VX-814 100 milligrammi (mg)
I partecipanti hanno ricevuto VX-814 100 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 28 giorni.
Droga: VX-814
Compressa per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A1: VX-814 200 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-814 200 mg q12h nel periodo di trattamento per 28 giorni.
Droga: VX-814
Compressa per somministrazione orale.
Sperimentale: Parti A1 e A2 combinate: VX-814 400 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-814 400 mg q12h nel periodo di trattamento per 28 giorni.
Droga: VX-814
Compressa per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte B: VX-814 600 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-814 600 mg q12h nel periodo di trattamento per 28 giorni.
Droga: VX-814
Compressa per somministrazione orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli plasmatici di alfa-1 antitripsina funzionale (AAT).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Dal basale al giorno 28
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento Eventi avversi emergenti (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Dal giorno 1 alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di AAT antigenici plasmatici
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Dal basale al giorno 28
Concentrazione plasmatica pre-dose osservata di VX-814
Lasso di tempo: Pre-dose al Giorno 7, Giorno 14, Giorno 21 e Giorno 28
Pre-dose al Giorno 7, Giorno 14, Giorno 21 e Giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX19-814-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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