Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til VX-814 hos personer med PiZZ-genotypen

7. januar 2022 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til VX-814 i PiZZ-emner

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til VX-814 hos PiZZ-personer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Forsøkspersonene må ha en PiZZ-genotype bekreftet ved screening
  • Plasma AAT-nivåer som indikerer alvorlig mangel ved screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie om en medisinsk tilstand som kan ha negativ innvirkning på evnen til å fullføre studien
  • Solid organ, eller hematologisk transplantasjon eller er for tiden på en transplantasjonsliste
  • Historie om bruk av genterapi eller RNAi-terapi til enhver tid tidligere

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Delene A1, A2 og B kombinert: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-814 i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med VX-814 for oral administrering.
Eksperimentell: Del A1: VX-814 100 milligram (mg)
Deltakerne fikk VX-814 100 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-814
Tablett for oral administrering.
Eksperimentell: Del A1: VX-814 200 mg
Deltakerne fikk VX-814 200 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-814
Tablett for oral administrering.
Eksperimentell: Deler A1 og A2 kombinert: VX-814 400 mg
Deltakerne fikk VX-814 400 mg 12h i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-814
Tablett for oral administrering.
Eksperimentell: Del B: VX-814 600 mg
Deltakerne fikk VX-814 600 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-814
Tablett for oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i plasmafunksjonelle Alpha-1 Antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
Dag 1 til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i plasmaantigene AAT-nivåer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Observert plasmakonsentrasjon før dose av VX-814
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28
Forhåndsdosering på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

14. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX19-814-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha 1-antitrypsin mangel

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere