Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa VX-814 u osób z genotypem PiZZ

7 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa VX-814 u pacjentów z PiZZ

To badanie oceni skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę (PK) VX-814 u pacjentów z PiZZ.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Beaumont, Irlandia
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Ltd
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Stany Zjednoczone, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University Of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzony genotyp PiZZ podczas badania przesiewowego
  • Poziomy AAT w osoczu wskazujące na ciężki niedobór podczas badań przesiewowych

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia choroby, która mogłaby negatywnie wpłynąć na możliwość ukończenia badania
  • Narząd miąższowy lub przeszczep hematologiczny lub znajduje się obecnie na liście przeszczepów
  • Historia stosowania terapii genowej lub terapii RNAi w jakimkolwiek czasie wcześniej

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Części A1, A2 i B łącznie: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-814 w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do VX-814 do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A1: VX-814 100 miligramów (mg)
Uczestnicy otrzymywali VX-814 100 mg co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-814
Tabletka do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A1: VX-814 200 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-814 200 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-814
Tabletka do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Części A1 i A2 łącznie: VX-814 400 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-814 400 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-814
Tabletka do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Składnik B: VX-814 600 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-814 600 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-814
Tabletka do podawania doustnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomów funkcjonalnej alfa-1-antytrypsyny (AAT) w osoczu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczenia Występujące zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu antygenowego AAT w osoczu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28
Obserwowane stężenie VX-814 w osoczu przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 7, dniu 14, dniu 21 i dniu 28
Przed podaniem dawki w dniu 7, dniu 14, dniu 21 i dniu 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX19-814-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj