Evaluación de la eficacia y seguridad de VX-814 en sujetos con el genotipo PiZZ
7 de enero de 2022 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia y seguridad de VX-814 en sujetos PiZZ
Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y farmacocinética (PK) de VX-814 en sujetos PiZZ.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
48
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- University Hospital RWTH Aachen
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Essen, Alemania
- Universitatsklinikum Essen
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Hannover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Halifax, Canadá
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Toronto, Canadá
- Inspiration Research Ltd
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
- Renovatio Clinical
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Beaumont, Irlanda
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Los sujetos deben tener un genotipo PiZZ confirmado en la selección
- Niveles de AAT en plasma que indican una deficiencia grave en la selección
Criterios clave de exclusión:
- Historial de una condición médica que podría afectar negativamente la capacidad de completar el estudio
- Trasplante de órgano sólido, hematológico o actualmente en lista de trasplantes
- Historial de uso de terapia génica o terapia RNAi en cualquier momento anterior
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Partes A1, A2 y B Combinadas: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-814 en el período de tratamiento durante 28 días.
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Placebo emparejado con VX-814 para administración oral.
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Experimental: Parte A1: VX-814 100 miligramos (mg)
Los participantes recibieron VX-814 100 mg cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 28 días.
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Tableta para administración oral.
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Experimental: Parte A1: VX-814 200 mg
Los participantes recibieron VX-814 200 mg q12h en el período de tratamiento durante 28 días.
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Tableta para administración oral.
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Experimental: Partes A1 y A2 combinadas: VX-814 400 mg
Los participantes recibieron VX-814 400 mg q12h en el período de tratamiento durante 28 días.
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Tableta para administración oral.
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Experimental: Parte B: VX-814 600 mg
Los participantes recibieron VX-814 600 mg q12h en el período de tratamiento durante 28 días.
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Tableta para administración oral.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en los niveles de antitripsina alfa-1 funcional en plasma (AAT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 28
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Desde el inicio hasta el día 28
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
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Día 1 hasta Semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los niveles de AAT antigénica en plasma
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 28
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Desde el inicio hasta el día 28
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Concentración plasmática previa a la dosis observada de VX-814
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 7, día 14, día 21 y día 28
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Pre-dosis en el día 7, día 14, día 21 y día 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
14 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
14 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX19-814-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .