Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-814 bij proefpersonen met het PiZZ-genotype
7 januari 2022 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-814 bij PiZZ-proefpersonen
Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van VX-814 bij PiZZ-proefpersonen evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
48
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Canada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Duitsland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Beaumont, Ierland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Verenigde Staten, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Proefpersonen moeten een PiZZ-genotype hebben dat bij de screening is bevestigd
- Plasma-AAT-spiegels duiden op ernstige deficiëntie bij screening
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van een medische aandoening die een negatieve invloed kan hebben op het vermogen om het onderzoek te voltooien
- Solide orgaan, of hematologische transplantatie of staat momenteel op een transplantatielijst
- Geschiedenis van het gebruik van gentherapie of RNAi-therapie op enig eerder tijdstip
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Delen A1, A2 en B gecombineerd: Placebo
De deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode gedurende 28 dagen een placebo dat overeenkwam met VX-814.
|
Placebo komt overeen met VX-814 voor orale toediening.
|
|
Experimenteel: Deel A1: VX-814 100 milligram (mg)
Deelnemers kregen VX-814 100 mg elke 12 uur (q12h) in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
|
Tablet voor orale toediening.
|
|
Experimenteel: Deel A1: VX-814 200 mg
Deelnemers kregen VX-814 200 mg om de 12 uur in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
|
Tablet voor orale toediening.
|
|
Experimenteel: Onderdelen A1 en A2 gecombineerd: VX-814 400 mg
Deelnemers kregen VX-814 400 mg om de 12 uur in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
|
Tablet voor orale toediening.
|
|
Experimenteel: Deel B: VX-814 600 mg
Deelnemers kregen VX-814 600 mg om de 12 uur in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
|
Tablet voor orale toediening.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in plasma functionele alfa-1 antitrypsine (AAT) niveaus
Tijdsspanne: Vanaf basislijn op dag 28
|
Vanaf basislijn op dag 28
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
|
Dag 1 t/m week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in plasma-antigene AAT-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf basislijn op dag 28
|
Vanaf basislijn op dag 28
|
|
Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie van VX-814
Tijdsspanne: Voordosering op dag 7, dag 14, dag 21 en dag 28
|
Voordosering op dag 7, dag 14, dag 21 en dag 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 november 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 november 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 januari 2022
Laatst geverifieerd
1 januari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX19-814-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .