Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du VX-814 chez les sujets porteurs du génotype PiZZ
7 janvier 2022 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité du VX-814 chez les sujets PiZZ
Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du VX-814 chez les sujets PiZZ.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
48
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne
- University Hospital RWTH Aachen
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Essen, Allemagne
- Universitätsklinikum Essen
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Hannover, Allemagne
- Medizinische Hochschule Hannover
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Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Toronto, Canada
- Inspiration Research Ltd
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Beaumont, Irlande
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Hannibal, Missouri, États-Unis, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77380
- Renovatio Clinical
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Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Les sujets doivent avoir un génotype PiZZ confirmé lors du dépistage
- Niveaux plasmatiques d'AAT indiquant une carence sévère au moment du dépistage
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'une condition médicale qui pourrait avoir un impact négatif sur la capacité à terminer l'étude
- Transplantation d'organe solide ou hématologique ou figure actuellement sur une liste de transplantation
- Antécédents d'utilisation de la thérapie génique ou de la thérapie ARNi à tout moment auparavant
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Parties A1, A2 et B combinées : Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-814 pendant la période de traitement pendant 28 jours.
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Placebo apparié au VX-814 pour administration orale.
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Expérimental: Partie A1 : VX-814 100 milligrammes (mg)
Les participants ont reçu 100 mg de VX-814 toutes les 12 heures (q12h) pendant la période de traitement pendant 28 jours.
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Comprimé pour administration orale.
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Expérimental: Partie A1 : VX-814 200 mg
Les participants ont reçu du VX-814 200 mg q12h pendant la période de traitement pendant 28 jours.
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Comprimé pour administration orale.
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Expérimental: Parties A1 et A2 combinées : VX-814 400 mg
Les participants ont reçu du VX-814 400 mg q12h pendant la période de traitement pendant 28 jours.
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Comprimé pour administration orale.
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Expérimental: Partie B : VX-814 600 mg
Les participants ont reçu du VX-814 600 mg q12h pendant la période de traitement pendant 28 jours.
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Comprimé pour administration orale.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification des taux plasmatiques d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (AAT)
Délai: De la ligne de base au jour 28
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De la ligne de base au jour 28
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Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
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Jour 1 jusqu'à la semaine 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Modification des niveaux d'AAT antigénique plasmatique
Délai: De la ligne de base au jour 28
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De la ligne de base au jour 28
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Concentration plasmatique pré-dose observée de VX-814
Délai: Pré-dose au jour 7, au jour 14, au jour 21 et au jour 28
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Pré-dose au jour 7, au jour 14, au jour 21 et au jour 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
14 novembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
14 novembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 novembre 2019
Première publication (Réel)
18 novembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 février 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2022
Dernière vérification
1 janvier 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX19-814-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .