Оценка эффективности и безопасности VX-814 у субъектов с генотипом PiZZ
7 января 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности VX-814 у субъектов PiZZ
В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность и фармакокинетика (ФК) VX-814 у субъектов PiZZ.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
48
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Aachen, Германия
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Германия
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Beaumont, Ирландия
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Канада
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Канада
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Соединенные Штаты, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъекты должны иметь генотип PiZZ, подтвержденный при скрининге.
- Уровни ААТ в плазме, указывающие на серьезный дефицит при скрининге
Ключевые критерии исключения:
- Наличие в анамнезе заболевания, которое могло негативно повлиять на возможность завершения исследования.
- Твердый орган или гематологическая трансплантация или в настоящее время находится в списке трансплантаций
- История использования генной терапии или РНК-интерференции в любое время ранее
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Комбинация частей A1, A2 и B: плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-814, в период лечения в течение 28 дней.
|
Плацебо соответствовало VX-814 для перорального введения.
|
|
Экспериментальный: Часть A1: VX-814 100 миллиграмм (мг)
Участники получали VX-814 по 100 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения в течение 28 дней.
|
Таблетка для приема внутрь.
|
|
Экспериментальный: Часть A1: VX-814 200 мг
Участники получали VX-814 по 200 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 28 дней.
|
Таблетка для приема внутрь.
|
|
Экспериментальный: Комбинация частей A1 и A2: VX-814 400 мг
Участники получали VX-814 по 400 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 28 дней.
|
Таблетка для приема внутрь.
|
|
Экспериментальный: Компонент B: VX-814 600 мг
Участники получали VX-814 по 600 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 28 дней.
|
Таблетка для приема внутрь.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение уровня функционального альфа-1-антитрипсина (ААТ) в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня на 28-й день
|
От исходного уровня на 28-й день
|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 8
|
День 1 до недели 8
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение уровней антигенного ААТ в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня на 28-й день
|
От исходного уровня на 28-й день
|
|
Наблюдаемая концентрация VX-814 в плазме перед введением дозы
Временное ограничение: Предварительная доза на 7-й, 14-й, 21-й и 28-й день.
|
Предварительная доза на 7-й, 14-й, 21-й и 28-й день.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 ноября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 ноября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 января 2022 г.
Последняя проверка
1 января 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX19-814-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .