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VX-814 在 PiZZ 基因型受试者中的疗效和安全性评估

2022年1月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-814 在 PiZZ 受试者中的疗效和安全性的 2 期随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究将评估 VX-814 在 PiZZ 受试者中的疗效、安全性和药代动力学 (PK)。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

48

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Halifax、加拿大
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto、加拿大
        • Inspiration Research Ltd
  • 德国
      • Aachen、德国
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen、德国
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover、德国
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • 爱尔兰
      • Beaumont、爱尔兰
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal、Missouri、美国、63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler、Texas、美国、75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 受试者必须在筛选时确认 PiZZ 基因型
  • 血浆 AAT 水平表明筛查时严重缺乏

关键排除标准：

  • 可能对完成研究的能力产生负面影响的病史
  • 实体器官，或血液移植或目前在移植名单上
  • 以前任何时候使用过基因疗法或RNAi疗法的历史

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：A1、A2 和 B 部分合并：安慰剂
在为期 28 天的治疗期间，参与者接受了与 VX-814 匹配的安慰剂。
药品：安慰剂
安慰剂与 VX-814 相匹配用于口服给药。
实验性的：A1 部分：VX-814 100 毫克 (mg)
在为期 28 天的治疗期间，参与者每 12 小时 (q12h) 接受 VX-814 100 mg。
药品：VX-814
口服片剂。
实验性的：A1 部分：VX-814 200 毫克
参与者在治疗期间接受 VX-814 200 mg q12h，持续 28 天。
药品：VX-814
口服片剂。
实验性的：A1 和 A2 部分合并：VX-814 400 mg
参与者在治疗期间接受 VX-814 400 mg q12h，持续 28 天。
药品：VX-814
口服片剂。
实验性的：B 部分：VX-814 600 毫克
参与者在治疗期间接受 VX-814 600 mg q12h，持续 28 天。
药品：VX-814
口服片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
血浆功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 水平的变化
大体时间：从第 28 天的基线
从第 28 天的基线
根据出现紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 治疗的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 8 周
第 1 天到第 8 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
血浆抗原 AAT 水平的变化
大体时间：从第 28 天的基线
从第 28 天的基线
观察到的 VX-814 给药前血浆浓度
大体时间：在第 7 天、第 14 天、第 21 天和第 28 天给药前
在第 7 天、第 14 天、第 21 天和第 28 天给药前

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年1月13日

初级完成 (实际的)

2020年11月14日

研究完成 (实际的)

2020年11月14日

研究注册日期

首次提交

2019年11月15日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月15日

首次发布 (实际的)

2019年11月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年2月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年1月7日

最后验证

2022年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX19-814-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Madagascar

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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