Avaliação da eficácia e segurança do VX-814 em indivíduos com o genótipo PiZZ
7 de janeiro de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da eficácia e segurança do VX-814 em indivíduos PiZZ
Este estudo avaliará a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) de VX-814 em indivíduos PiZZ.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- University Hospital RWTH Aachen
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Essen, Alemanha
- Universitätsklinikum Essen
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Halifax, Canadá
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Toronto, Canadá
- Inspiration Research Ltd
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
- Renovatio Clinical
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Beaumont, Irlanda
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Os indivíduos devem ter um genótipo PiZZ confirmado na triagem
- Níveis plasmáticos de AAT indicando deficiência grave na triagem
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de uma condição médica que pode afetar negativamente a capacidade de concluir o estudo
- Órgão sólido ou transplante hematológico ou está atualmente em lista de transplante
- Histórico de uso de terapia genética ou terapia de RNAi em qualquer momento anterior
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Partes A1, A2 e B combinadas: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-814 no período de tratamento por 28 dias.
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Placebo compatível com VX-814 para administração oral.
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Experimental: Parte A1: VX-814 100 miligramas (mg)
Os participantes receberam VX-814 100 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 28 dias.
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Comprimido para administração oral.
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Experimental: Parte A1: VX-814 200 mg
Os participantes receberam VX-814 200 mg q12h no período de tratamento por 28 dias.
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Comprimido para administração oral.
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Experimental: Partes A1 e A2 combinadas: VX-814 400 mg
Os participantes receberam VX-814 400 mg q12h no período de tratamento por 28 dias.
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Comprimido para administração oral.
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Experimental: Parte B: VX-814 600 mg
Os participantes receberam VX-814 600 mg q12h no período de tratamento por 28 dias.
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Comprimido para administração oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional do plasma
Prazo: Da linha de base no dia 28
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Da linha de base no dia 28
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com tratamento de eventos adversos emergentes (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 8
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Dia 1 até a semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis de AAT antigênica no plasma
Prazo: Da linha de base no dia 28
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Da linha de base no dia 28
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Concentração plasmática pré-dose observada de VX-814
Prazo: Pré-dose no Dia 7, Dia 14, Dia 21 e Dia 28
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Pré-dose no Dia 7, Dia 14, Dia 21 e Dia 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
14 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
14 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX19-814-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .