A VX-814 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a PiZZ genotípussal rendelkező alanyokban
2022. január 7. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a VX-814 hatékonyságáról és biztonságosságáról PiZZ alanyokon
Ez a vizsgálat a VX-814 hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját (PK) fogja értékelni PiZZ alanyokban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
48
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Egyesült Államok, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Aachen, Németország
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Németország
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Németország
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Beaumont, Írország
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az alanyoknak a szűrés során meg kell erősíteni a PiZZ genotípust
- A plazma AAT szintje súlyos hiányt jelez a szűréskor
Főbb kizárási kritériumok:
- Olyan egészségügyi állapot előzményei, amely negatívan befolyásolhatja a vizsgálat befejezésének képességét
- Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció, vagy jelenleg transzplantációs listán van
- Génterápia vagy RNSi terápia használatának története korábban
Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: A1, A2 és B rész kombinálva: Placebo
A résztvevők a VX-814-hez illesztett placebót kaptak a kezelési időszakban 28 napig.
|
A placebo a VX-814-hez illesztett orális adagoláshoz.
|
|
Kísérleti: A1 rész: VX-814 100 milligramm (mg)
A résztvevők 100 mg VX-814-et kaptak 12 óránként (q12h) a kezelési időszakban 28 napon keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A1 rész: VX-814 200 mg
A résztvevők 28 napon keresztül 200 mg VX-814-et kaptak 12 óránként.
|
Tabletta orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A1 és A2 rész kombinálva: VX-814 400 mg
A résztvevők 400 mg VX-814-et kaptak 12 óránként a kezelési időszakban 28 napig.
|
Tabletta orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: B rész: VX-814 600 mg
A résztvevők 28 napon keresztül 12 óránként 600 mg VX-814-et kaptak a kezelési időszakban.
|
Tabletta orális adagolásra.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A plazma funkcionális alfa-1 antitripszin (AAT) szintjének változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 28. napon
|
Az alaphelyzettől a 28. napon
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelésben részt vevők számának értékelése szerint, sürgős nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: 1. naptól a 8. hétig
|
1. naptól a 8. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a plazma antigén AAT szintjében
Időkeret: Az alaphelyzettől a 28. napon
|
Az alaphelyzettől a 28. napon
|
|
A VX-814 megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja
Időkeret: Előadagolás a 7., a 14., a 21. és a 28. napon
|
Előadagolás a 7., a 14., a 21. és a 28. napon
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. november 14.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. november 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. november 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 15.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. február 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. január 7.
Utolsó ellenőrzés
2022. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX19-814-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .