Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-814 i forsøgspersoner med PiZZ genotypen

7. januar 2022 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-814 i PiZZ-emner

Denne undersøgelse vil evaluere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af VX-814 i PiZZ-personer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Forenede Stater, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have en PiZZ-genotype bekræftet ved screening
  • Plasma AAT-niveauer indikerer alvorlig mangel ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om en medicinsk tilstand, der kan have en negativ indvirkning på evnen til at gennemføre undersøgelsen
  • Solid organ eller hæmatologisk transplantation eller er i øjeblikket på en transplantationsliste
  • Historie om brug af genterapi eller RNAi-terapi på noget tidligere tidspunkt

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Dele A1, A2 og B kombineret: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-814 i behandlingsperioden i 28 dage.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med VX-814 til oral administration.
Eksperimentel: Del A1: VX-814 100 milligram (mg)
Deltagerne modtog VX-814 100 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 28 dage.
Medicin: VX-814
Tablet til oral administration.
Eksperimentel: Del A1: VX-814 200 mg
Deltagerne modtog VX-814 200 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dage.
Medicin: VX-814
Tablet til oral administration.
Eksperimentel: Dele A1 og A2 kombineret: VX-814 400 mg
Deltagerne modtog VX-814 400 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dage.
Medicin: VX-814
Tablet til oral administration.
Eksperimentel: Del B: VX-814 600 mg
Deltagerne modtog VX-814 600 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dage.
Medicin: VX-814
Tablet til oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i plasmafunktionelle alfa-1 antitrypsin (AAT) niveauer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Dag 1 til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i plasmaantigene AAT-niveauer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Observeret før-dosis plasmakoncentration af VX-814
Tidsramme: Foruddosis på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28
Foruddosis på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2019

Først opslået (Faktiske)

18. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX19-814-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner