Hodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-814 u subjektů s genotypem PiZZ
7. ledna 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti VX-814 u subjektů PiZZ
Tato studie vyhodnotí účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) VX-814 u subjektů PiZZ.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
48
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beaumont, Irsko
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Aachen, Německo
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Německo
- Universitatsklinikum Essen
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Spojené státy, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí mít při screeningu potvrzený genotyp PiZZ
- Plazmatické hladiny AAT ukazující na závažný nedostatek při screeningu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza zdravotního stavu, který by mohl negativně ovlivnit schopnost dokončit studii
- Solidní orgán nebo hematologická transplantace nebo je v současné době na seznamu transplantací
- Historie použití genové terapie nebo RNAi terapie kdykoli dříve
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Části A1, A2 a B Kombinace: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-814 v léčebném období po dobu 28 dnů.
|
Placebo odpovídající VX-814 pro perorální podání.
|
|
Experimentální: Část A1: VX-814 100 miligramů (mg)
Účastníci dostávali VX-814 100 mg každých 12 hodin (q 12h) v období léčby po dobu 28 dnů.
|
Tableta pro perorální podání.
|
|
Experimentální: Část A1: VX-814 200 mg
Účastníci dostávali VX-814 200 mg každých 12 hodin v léčebném období po dobu 28 dnů.
|
Tableta pro perorální podání.
|
|
Experimentální: Části A1 a A2 Kombinované: VX-814 400 mg
Účastníci dostávali VX-814 400 mg každých 12 hodin v léčebném období po dobu 28 dnů.
|
Tableta pro perorální podání.
|
|
Experimentální: Část B: VX-814 600 mg
Účastníci dostávali VX-814 600 mg každých 12 hodin v léčebném období po dobu 28 dnů.
|
Tableta pro perorální podání.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hladin funkčního alfa-1 antitrypsinu (AAT) v plazmě
Časové okno: Od základní linie v den 28
|
Od základní linie v den 28
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 8
|
Den 1 až týden 8
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hladin plazmatického antigenu AAT
Časové okno: Od základní linie v den 28
|
Od základní linie v den 28
|
|
Pozorovaná plazmatická koncentrace VX-814 před podáním dávky
Časové okno: Předdávkování v den 7, den 14, den 21 a den 28
|
Předdávkování v den 7, den 14, den 21 a den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
14. listopadu 2020
Dokončení studie (Aktuální)
14. listopadu 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. února 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. ledna 2022
Naposledy ověřeno
1. ledna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX19-814-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .