Utvärdering av effektiviteten och säkerheten hos VX-814 hos personer med PiZZ genotyp
7 januari 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten för VX-814 i PiZZ-ämnen
Denna studie kommer att utvärdera effekt, säkerhet och farmakokinetik (PK) av VX-814 i PiZZ-personer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
48
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
Beaumont, Irland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Försökspersonerna måste ha en PiZZ-genotyp bekräftad vid screening
- Plasma AAT-nivåer indikerar allvarlig brist vid screening
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om ett medicinskt tillstånd som kan negativt påverka förmågan att slutföra studien
- Solid organ, eller hematologisk transplantation eller finns för närvarande på en transplantationslista
- Historik med användning av genterapi eller RNAi-terapi någon gång tidigare
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Delarna A1, A2 och B kombinerade: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med VX-814 under behandlingsperioden under 28 dagar.
|
Placebo matchade med VX-814 för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A1: VX-814 100 milligram (mg)
Deltagarna fick VX-814 100 mg var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A1: VX-814 200 mg
Deltagarna fick VX-814 200 mg varje 12 timmar under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
|
|
Experimentell: Delarna A1 och A2 kombinerade: VX-814 400 mg
Deltagarna fick VX-814 400 mg varje 12 timmar under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del B: VX-814 600 mg
Deltagarna fick VX-814 600 mg q12h under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i plasmafunktionella Alpha-1 Antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsram: Från baslinjen dag 28
|
Från baslinjen dag 28
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i plasmaantigen AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen dag 28
|
Från baslinjen dag 28
|
|
Observerad plasmakoncentration av VX-814 före dos
Tidsram: Fördos på dag 7, dag 14, dag 21 och dag 28
|
Fördos på dag 7, dag 14, dag 21 och dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
14 november 2020
Avslutad studie (Faktisk)
14 november 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 november 2019
Första postat (Faktisk)
18 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX19-814-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .