Euroopan lasten alkoholiton rasvamaksatautirekisteri (EU-PNAFLD) (EU-PNAFLD)
torstai 17. helmikuuta 2022 päivittänyt: Jake Mann, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Euroopan lasten alkoholittomien rasvamaksasairauksien rekisteri (EU-PNAFLD): alkoholitonta rasvamaksaa sairastavien lasten tuleva, pitkittäinen seuranta
EU-PNAFLD (The European Pediatric NALFD Registry) on verkosto, joka muodostuu NAFLD:tä sairastavien lasten hoitoon osallistuvista eurooppalaisista keskuksista, ja siihen kuuluu hepatologeja, endokrinologeja ja tutkijoita asiaankuuluvien kansainvälisten asiantuntijoiden tukemana.
Tämä yhteistyö perustuu olemassa olevaan infrastruktuuriin (paikalliset tietokannat ja biovarastot) ja se on linjassa aikuisten eurooppalaisen NAFLD-rekisterin ("EPoS", Selvittävä steatohepatiitin tutkimus) kanssa mahdollistaakseen pitkän aikavälin seurannan, jota tukevat translaatiotutkimukset.
Kansainvälisen, hyvin karakterisoidun laajamittaisen kohortin avulla toivomme: helpottaa monikeskuskliinisiä tutkimuksia; laajentaa ymmärrystämme NAFLD:n keskeisistä sairausmekanismeista; ja selvittää lasten NAFLD:n luonnollinen historia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
2000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jake P Mann, MRCPCH
- Puhelinnumero: 0044124644
- Sähköposti: jm2032@cam.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
-
Maastricht, Alankomaat
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Maastricht UMC
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Birmingham Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Indra van Mourik
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Addenbrooke's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jake P Mann
- Puhelinnumero: 00447804124644
- Sähköposti: jm2032@cam.ac.uk
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joilla on NAFLD, jotka on diagnosoitu joko invasiivisesti (eli maksabiopsialla) tai käyttämällä jotakin kuvantamista (USS, MRI, CT, MRS) sekä sekundaaristen syiden poissulkemista käyttämällä asianmukaista veripaneelia. Tällä pyritään helpottamaan rekrytointia edustavasta lapsijoukosta, ei vain niistä erikoiskeskuksista, joille on tehty biopsia.
'Secondary NAFLD' (ts. lääkkeen aiheuttamat, siirron jälkeiset) eivät ole tukikelpoisia. Lapsia, joilla on insuliiniresistenssin oireyhtymä, ei ole erityisesti suljettu pois, mutta tämä ei ole EU-PNAFLD:n ensisijainen painopiste, ja muita sairauskohtaisia rekistereitä on olemassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi tehty alle 18-vuotiaille.
- NAFLD-spektrin sairauden diagnoosi (yksinkertainen steatoosi (NAFL), steatoosi epänormaalien transaminaasien kanssa, NASH ± fibroosi tai kirroosi)
Diagnoosin on tehnyt:
- Radiologiset todisteet maksan steatoosista (esim. lisääntynyt maksan kaikukyky ultraäänessä), ja
- Toissijaisten syiden poissulkeminen (negatiivinen serologinen maksan seulonta HBV/HCV:lle, ceruloplasmiini > 0,20 g/l, ei liiallista alkoholinkäyttöä, ei näyttöä raudan liikakuormituksesta eikä kliinisesti merkittävä alfa-1-antitrypsiini (A1AT) fenotyyppi (ts. SZ, ZZ, SS), kanssa tai ilman
- Histologia (>5 % steatoosi ja histologia vastaa lasten NAFLD:tä)
Poissulkemiskriteerit:
- Toissijainen rasvamaksasairaus (esim. glykogeenin varastoinnin sairaudet, Wilsonin tauti, virushepatiitti, lääkkeisiin liittyvä, autoimmuunihepatiitti, tyypin 1 diabetes mellitus)
- Rasvamaksa elinsiirron jälkeen
- >20g/päivä etanolia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Alkoholittomat rasvamaksapotilaat
Lapset (alle 18-vuotiaat), joilla on NAFLD-diagnoosi ja joilla on radiologisesti osoitettu maksan rasvan lisääntyminen ja muiden syiden poissulkeminen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 30 vuoden seuranta
|
Kaikesta syystä selviytymistä
|
30 vuoden seuranta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydän- ja verisuonitauti
Aikaikkuna: 30 vuoden seuranta
|
CAD, CVA, PAD
|
30 vuoden seuranta
|
|
Maksasairaus
Aikaikkuna: 30 vuoden seuranta
|
Dekompensoitu maksasairaus, siirto, HCC:n kehitys
|
30 vuoden seuranta
|
|
Oireeton maksasairauden eteneminen
Aikaikkuna: 30 vuoden seuranta
|
Edistyneen fibroosin esiintyminen (biopsiassa tai ei-invasiivisessa kuvantamisessa)
|
30 vuoden seuranta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David B Savage, University of Cambridge
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. marraskuuta 2047
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. marraskuuta 2047
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A094204
- 174534 (Integrated Research Application System)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD:tä ei jaeta rekisterin ulkopuolisten tutkijoiden kanssa
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .