Europees pediatrisch register voor niet-alcoholische leververvetting (EU-PNAFLD) (EU-PNAFLD)
17 februari 2022 bijgewerkt door: Jake Mann, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
De European Pediatric Non-alcoholic Fatty Liver Disease Registry (EU-PNAFLD): een prospectieve, longitudinale follow-up van kinderen met niet-alcoholische leververvetting
De EU-PNAFLD (The European Pediatric NAFLD Registry) zal een netwerk zijn dat bestaat uit Europese centra die betrokken zijn bij de zorg voor kinderen met NAFLD, waaronder hepatologen, endocrinologen en wetenschappers, ondersteund door relevante internationale specialisten.
Deze samenwerking zal voortbouwen op de bestaande infrastructuur (lokale databases en bio-repositories) en zal aansluiten bij de volwassen Europese NAFLD-registratie ("EPoS", Elucidating Pathways of Steatohepatitis-studie) om langdurige follow-up mogelijk te maken, ondersteund door translationele studies.
Door middel van een internationaal, goed gekarakteriseerd grootschalig cohort hopen we: multicentrische klinische onderzoeken mogelijk te maken; ons begrip van de belangrijkste ziektemechanismen van NAFLD uitbreiden; en stel de natuurlijke geschiedenis van pediatrische NAFLD vast.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
2000
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jake P Mann, MRCPCH
- Telefoonnummer: 0044124644
- E-mail: jm2032@cam.ac.uk
Studie Locaties
-
-
-
Maastricht, Nederland
- Actief, niet wervend
- Maastricht UMC
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Birmingham Children's Hospital
-
Contact:
- Indra van Mourik
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Werving
- Addenbrooke's Hospital
-
Contact:
- Jake P Mann
- Telefoonnummer: 00447804124644
- E-mail: jm2032@cam.ac.uk
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen met NAFLD bij wie de diagnose invasief is gesteld (d.w.z. met behulp van leverbiopsie) of met behulp van een vorm van beeldvorming (USS, MRI, CT, MRS) plus uitsluiting van secundaire oorzaken met behulp van een geschikt bloedonderzoek. Dit is bedoeld om de rekrutering van een representatieve populatie van kinderen te vergemakkelijken, niet alleen die van gespecialiseerde centra die een biopsie hebben ondergaan.
'Secundaire NAFLD' (d.w.z. geneesmiddelgeïnduceerd, na transplantatie) komen niet in aanmerking. Kinderen met insulineresistentiesyndromen worden niet specifiek uitgesloten, maar dit is niet de primaire focus van EU-PNAFLD en er bestaan andere aandoeningspecifieke registers.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose gesteld onder de 18 jaar.
- Diagnose van NAFLD-spectrumziekte (eenvoudige steatose (NAFL), steatose met abnormale transaminasen, NASH ± fibrose of cirrose)
Diagnose vastgesteld door:
- Radiologisch bewijs van hepatische steatose (bijv. verhoogde hepatische echogeniciteit op echografie), met
- Uitsluiting van secundaire oorzaken (negatieve serologische leverscreening voor HBV/HCV, caeruloplasmine >0,20 g/l, geen voorgeschiedenis van overmatig alcoholgebruik, geen bewijs van ijzerstapeling en geen klinisch significant alfa-1-antitrypsine (A1AT) fenotype (d.w.z. SZ, ZZ, SS), met of zonder
- Histologie (>5% steatose en histologie consistent met pediatrische NAFLD)
Uitsluitingscriteria:
- Secundaire leververvetting (bijv. glycogeenstapelingsziekten, ziekte van Wilson, virale hepatitis, drugsgerelateerd, auto-immuunhepatitis, diabetes mellitus type 1)
- Leververvetting na transplantatie
- >20g/dag ethanol inname
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met niet-alcoholische leververvetting
Kinderen (<18 jaar) met een diagnose van NAFLD met radiologische demonstratie van verhoogd levervet en uitsluiting van andere oorzaken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overleving
Tijdsspanne: 30 jaar follow-up
|
Overleven door alle oorzaken
|
30 jaar follow-up
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cardiovasculaire morbiditeit
Tijdsspanne: 30 jaar follow-up
|
CAD, CVA, PAD
|
30 jaar follow-up
|
|
Lever morbiditeit
Tijdsspanne: 30 jaar follow-up
|
Gedecompenseerde leverziekte, transplantatie, HCC-ontwikkeling
|
30 jaar follow-up
|
|
Asymptomatische progressie van leverziekte
Tijdsspanne: 30 jaar follow-up
|
Aanwezigheid van gevorderde fibrose (bij biopsie of niet-invasieve beeldvorming)
|
30 jaar follow-up
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David B Savage, University of Cambridge
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 november 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 november 2047
Studie voltooiing (Verwacht)
1 november 2047
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 maart 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A094204
- 174534 (Integrated Research Application System)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Beschrijving IPD-plan
Er wordt geen IPD gedeeld met onderzoekers buiten het register
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .