Registre européen de la stéatose hépatique pédiatrique non alcoolique (EU-PNAFLD) (EU-PNAFLD)
17 février 2022 mis à jour par: Jake Mann, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Le registre européen des stéatose hépatiques pédiatriques non alcooliques (EU-PNAFLD): un suivi prospectif et longitudinal des enfants atteints de stéatose hépatique non alcoolique
L'EU-PNAFLD (The European Pediatric NALFD Registry) sera un réseau composé de centres européens impliqués dans la prise en charge des enfants atteints de NAFLD, et comprendra des hépatologues, des endocrinologues et des scientifiques, soutenus par des spécialistes internationaux compétents.
Cette collaboration s'appuiera sur l'infrastructure existante (bases de données locales et bio-dépôts) et s'alignera sur le registre européen adulte NAFLD ("EPoS", Elucidating Pathways of Steatohepatitis study) pour permettre un suivi à long terme soutenu par des études translationnelles.
Grâce à une cohorte internationale à grande échelle bien caractérisée, nous espérons : faciliter les essais cliniques multicentriques ; étendre notre compréhension des principaux mécanismes pathologiques de la NAFLD ; et établir l'histoire naturelle de la NAFLD pédiatrique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
2000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jake P Mann, MRCPCH
- Numéro de téléphone: 0044124644
- E-mail: jm2032@cam.ac.uk
Lieux d'étude
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Maastricht, Pays-Bas
- Actif, ne recrute pas
- Maastricht UMC
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Birmingham, Royaume-Uni
- Recrutement
- Birmingham Children's Hospital
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Contact:
- Indra van Mourik
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Recrutement
- Addenbrooke's Hospital
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Contact:
- Jake P Mann
- Numéro de téléphone: 00447804124644
- E-mail: jm2032@cam.ac.uk
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Enfants atteints de NAFLD qui ont été diagnostiqués de manière invasive (c'est-à-dire par biopsie hépatique) ou à l'aide d'une forme d'imagerie (USS, IRM, CT, MRS) plus exclusion des causes secondaires à l'aide d'un panel de sang approprié. Celle-ci vise à faciliter le recrutement auprès d'une population représentative d'enfants, et pas seulement ceux des centres spécialisés ayant subi une biopsie.
« NAFLD secondaire » (c'est-à-dire d'origine médicamenteuse, post-transplantation) ne sont pas éligibles. Les enfants atteints de syndromes de résistance à l'insuline ne sont pas spécifiquement exclus, mais ce n'est pas l'objectif principal de l'EU-PNAFLD et d'autres registres spécifiques à des conditions existent.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic effectué avant l'âge de 18 ans.
- Diagnostic de la maladie du spectre NAFLD (stéatose simple (NAFL), stéatose avec transaminases anormales, NASH ± fibrose ou cirrhose)
Diagnostic établi par :
- Preuve radiologique de stéatose hépatique (par ex. augmentation de l'échogénicité hépatique à l'échographie), avec
- Exclusion de causes secondaires (dépistage hépatique sérologique négatif pour le VHB/VHC, céruloplasmine > 0,20 g/L, aucun antécédent de consommation excessive d'alcool, aucun signe de surcharge en fer et aucun phénotype alpha-1 antitrypsine (A1AT) cliniquement significatif (c.-à-d. SZ, ZZ, SS), avec ou sans
- Histologie (> 5 % de stéatose et histologie compatible avec la NAFLD pédiatrique)
Critère d'exclusion:
- Maladie secondaire du foie gras (par ex. maladies du stockage du glycogène, maladie de Wilson, hépatite virale, hépatite médicamenteuse, auto-immune, diabète sucré de type 1)
- Foie gras post-transplantation
- Consommation d'éthanol > 20 g/jour
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints de stéatose hépatique non alcoolique
Enfants (<18 ans) avec un diagnostic de NAFLD avec démonstration radiologique d'une augmentation de la graisse hépatique et exclusion d'autres causes.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie
Délai: Suivi de 30 ans
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Survie toutes causes
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Suivi de 30 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Morbidité cardiovasculaire
Délai: Suivi de 30 ans
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CAO, CVA, PAD
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Suivi de 30 ans
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Morbidité hépatique
Délai: Suivi de 30 ans
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Hépatopathie décompensée, transplantation, développement de CHC
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Suivi de 30 ans
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Progression asymptomatique de la maladie du foie
Délai: Suivi de 30 ans
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Présence de fibrose avancée (sur biopsie ou imagerie non invasive)
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Suivi de 30 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David B Savage, University of Cambridge
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 novembre 2017
Achèvement primaire (Anticipé)
1 novembre 2047
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2047
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2019
Première publication (Réel)
9 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 mars 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 février 2022
Dernière vérification
1 février 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A094204
- 174534 (Integrated Research Application System)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Description du régime IPD
Aucune IPD ne sera partagée avec des chercheurs en dehors du registre
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .