Registro europeo delle malattie del fegato grasso non alcolico pediatrico (EU-PNAFLD) (EU-PNAFLD)
17 febbraio 2022 aggiornato da: Jake Mann, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Registro europeo della steatosi epatica non alcolica pediatrica (EU-PNAFLD): un follow-up prospettico longitudinale di bambini con steatosi epatica non alcolica
L'EU-PNAFLD (The European Pediatric NALFD Registry) sarà una rete composta da centri europei coinvolti nella cura dei bambini con NAFLD e includerà epatologi, endocrinologi e scienziati, supportati da specialisti internazionali rilevanti.
Questa collaborazione si baserà sull'infrastruttura esistente (database locali e biorepository) e si allineerà con il registro NAFLD europeo per adulti ("EPoS", Elucidating Pathways of Steatohepatitis study) per consentire un follow-up a lungo termine supportato da studi traslazionali.
Attraverso una coorte su larga scala internazionale e ben caratterizzata, speriamo di: facilitare studi clinici multicentrici; estendere la nostra comprensione dei meccanismi chiave della malattia della NAFLD; e stabilire la storia naturale della NAFLD pediatrica.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
2000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jake P Mann, MRCPCH
- Numero di telefono: 0044124644
- Email: jm2032@cam.ac.uk
Luoghi di studio
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Maastricht, Olanda
- Attivo, non reclutante
- Maastricht UMC
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Birmingham, Regno Unito
- Reclutamento
- Birmingham Children's Hospital
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Contatto:
- Indra van Mourik
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 0QQ
- Reclutamento
- Addenbrooke's Hospital
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Contatto:
- Jake P Mann
- Numero di telefono: 00447804124644
- Email: jm2032@cam.ac.uk
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini con NAFLD a cui è stata diagnosticata in modo invasivo (ad esempio mediante biopsia epatica) o utilizzando una qualche forma di imaging (USS, MRI, CT, MRS) più l'esclusione delle cause secondarie utilizzando un pannello appropriato di sangue. Questo mira a facilitare il reclutamento da una popolazione rappresentativa di bambini, non solo da quelli provenienti da centri specializzati che sono stati sottoposti a biopsia.
'NAFLD secondario' (ovvero indotta da farmaci, post-trapianto) non sono ammissibili. I bambini con sindromi da insulino-resistenza non sono specificamente esclusi, tuttavia questo non è l'obiettivo principale dell'EU-PNAFLD e esistono altri registri specifici per le condizioni.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi fatta sotto i 18 anni di età.
- Diagnosi di malattia dello spettro NAFLD (steatosi semplice (NAFL), steatosi con transaminasi anomale, NASH ± fibrosi o cirrosi)
Diagnosi stabilita da:
- Evidenza radiologica di steatosi epatica (ad es. aumento dell'ecogenicità epatica agli ultrasuoni), con
- Esclusione di cause secondarie (screening sierologico epatico negativo per HBV/HCV, ceruloplasmina >0,20 g/L, nessuna storia di consumo eccessivo di alcol, nessuna evidenza di sovraccarico di ferro e nessun fenotipo clinicamente significativo di alfa-1 antitripsina (A1AT) (es. SZ, ZZ, SS), con o senza
- Istologia (>5% steatosi e istologia compatibile con NAFLD pediatrica)
Criteri di esclusione:
- Steatosi epatica secondaria (ad es. malattie da accumulo di glicogeno, malattia di Wilson, epatite virale, epatite autoimmune correlata a farmaci, diabete mellito di tipo 1)
- Fegato grasso post-trapianto
- Assunzione di etanolo >20 g/giorno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti affetti da steatosi epatica non alcolica
Bambini (<18 anni) con diagnosi di NAFLD con dimostrazione radiologica di aumento del grasso epatico ed esclusione di altre cause.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: Follow-up a 30 anni
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Sopravvivenza per tutte le cause
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Follow-up a 30 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Morbilità cardiovascolare
Lasso di tempo: Follow-up a 30 anni
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CAD, CVA, PAD
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Follow-up a 30 anni
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Morbilità epatica
Lasso di tempo: Follow-up a 30 anni
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Malattia epatica scompensata, trapianto, sviluppo di HCC
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Follow-up a 30 anni
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Progressione asintomatica della malattia epatica
Lasso di tempo: Follow-up a 30 anni
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Presenza di fibrosi avanzata (su biopsia o imaging non invasivo)
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Follow-up a 30 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: David B Savage, University of Cambridge
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 novembre 2017
Completamento primario (Anticipato)
1 novembre 2047
Completamento dello studio (Anticipato)
1 novembre 2047
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
9 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 marzo 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 febbraio 2022
Ultimo verificato
1 febbraio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A094204
- 174534 (Integrated Research Application System)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Descrizione del piano IPD
Nessun IPD sarà condiviso con ricercatori al di fuori del Registro
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .