Kolmannen vaiheen tutkimus resmetiromin (MGL-3196) turvallisuuden ja biomarkkerien arvioimiseksi alkoholittomilla rasvamaksatautipotilailla (NAFLD) (MAESTRO-NAFLD1)
keskiviikko 30. elokuuta 2023 päivittänyt: Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
52 viikkoa kestänyt 3. vaiheen tutkimus resmetiromin (MGL-3196) turvallisuuden ja biomarkkerien arvioimiseksi potilailla, joilla on alkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) (MAESTRO-NAFLD-1)
Kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu satunnaistettu vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioitiin kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin turvallisuutta ja siedettävyyttä vastaavaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Vähintään 100 potilasta otetaan mukaan 100 mg:n avoimeen ryhmään, ja niihin kuuluu erityinen turvallisuuspopulaatio (esim. potilaat, joilla on kompensoitu NASH-kirroosi).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1343
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico
- Fundacion De Investigacion de Diego
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35205
- Central Research Associates
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- Arizona Liver Health - Chandler
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- East Valley Family Physicians
-
Glendale, Arizona, Yhdysvallat, 85306
- The Institute for Liver Health - Glendale
-
Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85213
- Arizona - Desert Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- The Institute for Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Adobe Gastroenterology
-
-
Arkansas
-
North Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72117
- Arkansas Gastroenterology
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93720
- Fresno Clinical Research Center
-
Huntington Park, California, Yhdysvallat, 90255
- National Research Institute - Huntington Park
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90036
- Ruane Clinical Research Group
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90057
- National Research Institute - Los Angeles
-
Montclair, California, Yhdysvallat, 91763
- Catalina Research Institute
-
Panorama City, California, Yhdysvallat, 91402
- National Research Institute - Panorama City
-
Poway, California, Yhdysvallat, 92064
- Alliance Clinical Research
-
West Hills, California, Yhdysvallat, 91307
- San Fernando Valley Health Institute
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- South Denver Gastroenterology - Swedish Medical Center Office
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Excel Medical Clinical Trials
-
Hallandale Beach, Florida, Yhdysvallat, 33009
- Velocity Clinical Research, Hallandale Beach (MD Clinical)
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33016
- Floridian Clinical Research
-
Inverness, Florida, Yhdysvallat, 34452
- Nature Coast Clinical Research - Inverness
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
- Jacksonville Center for Clinical Research
-
Lakewood Ranch, Florida, Yhdysvallat, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Miami Dade Medical Research Institute
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Research Center
-
Port Orange, Florida, Yhdysvallat, 32127
- Progressive Medical Research
-
Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34240
- Covenant Research
-
The Villages, Florida, Yhdysvallat, 32162
- The Villages Research Center
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
- Gastrointestinal Specialists of Georgia
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96814
- East-West Medical Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60602
- Chicago Research Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Memorial Physicians Group
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50265
- Iowa Diabetes Research
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Yhdysvallat, 66606
- Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40213
- L-MARC Research Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Digestive Health Center of Louisiana
-
Marrero, Louisiana, Yhdysvallat, 70072
- Tandem Clinical Research - New Orleans Area Site
-
West Monroe, Louisiana, Yhdysvallat, 71291
- Clinical Trials of America
-
-
Michigan
-
Ypsilanti, Michigan, Yhdysvallat, 48197
- Huron Gastroenterology
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Gastrointestinal Associates & Endoscopy Center - Flowood
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
Nevada
-
Henderson, Nevada, Yhdysvallat, 89052
- Henderson Research Center
-
-
New York
-
East Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13057
- Clarity Clinical Research
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Health System
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
Fayetteville, North Carolina, Yhdysvallat, 28304
- Cumberland Research Associates
-
Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
- Diabetes and Endocrinology Consultants
-
Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28403
- TMA - Wilmington Gastroenterology Accociates
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45246
- Platinum - Sterling Research Group - Springdale
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43213
- Aventiv Research Columbus
-
Marion, Ohio, Yhdysvallat, 43302
- Awasty Research Network
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Tennessee
-
Clarksville, Tennessee, Yhdysvallat, 37040
- Premier Medical Group - Clarksville - Dunlop Lane
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Gastro One - Germantown Office - Wolf Park Drive
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78746
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75234
- Dallas Research Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75234
- Liver Center of Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Texas Digestive Disease Consultants - Dallas - Baylor University Medical Center Gaston Ave
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- South Texas Research Institute
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Texas Digestive Disease Consultants - Forth Worth - Downtown
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Liver Associates of Texas
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78504
- Doctor's Hospital at Renaissance
-
Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Plano Research Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Texas Liver Institute/American Research Corporation
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- San Antonio Research Center
-
San Marcos, Texas, Yhdysvallat, 78666
- Texas Digestive Disease Consultants - San Marcos
-
Webster, Texas, Yhdysvallat, 77598
- Texas Digestive Disease Consultants - Bay Area Houston Endoscopy Center
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Yhdysvallat, 84041
- Wasatch Peak Family Practice
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84123
- Salt Lake City Research Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23294
- National Clinical Research - Richmond
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On oltava valmis osallistumaan tutkimukseen ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus.
- Miehet ja naiset aikuiset ≥18 vuotta.
Epäilty tai vahvistettu NASH- tai NAFLD-diagnoosi (oletettu NASH):
- Fibroscan kPa ≥5,5 ja
- MRE ≥2 ja
Äskettäinen maksabiopsia (viimeisten 2 vuoden aikana), joka dokumentoi NASH/NAFLD:n, jossa on steatoosi ja jossa näkyy jokin seuraavista:
- NAS ≥4, steatoosi ≥1, fibroosi vaihe 0 tai 1A/1C PRO-C3:lla
- NAS
NAS ≥4, steatoosi ≥1, fibroosivaihe ≤3 ilman ilmapalloa
HUOMAUTUS: Kaksoissokkoryhmien osallistumisen jälkeen potilaat, jotka täyttävät kaikki muut kriteerit ja joilta on saatu MGL-3196-11:n maksabiopsia ja seuraavat, voidaan ottaa mukaan MGL-3196- avoimeen aktiiviseen hoitoryhmään. 14 (100 mg:n annos):
- NAS = 3, steatoosi 1, ilmapallo 1, tulehdus 1 F2 tai F3
- NAS = 3, ilmapallo 0 F2:lla tai F3:lla
- Kompensoituun NASH-kirroosiryhmään kelpaavilla potilailla on oltava kompensoitu NASH-kirroosi, joka on diagnosoitu maksabiopsialla, jossa näkyy NASH F4-vaiheen fibroosilla (joko historiallinen tai äskettäinen biopsia) tai historiallinen biopsia, jossa on NASH F2-F3 -fibroosi, jonka jälkeen on diagnosoitu NASH-kirroosi. asiantuntija hepatologi/gastroenterologi.
Kompensoitu NASH-kirroosi seulonnassa ja lähtötilanteessa sisältää
- Lapsi Pugh-A (pisteet 5–6) (saa olla joko lievä hepaattinen enkefalopatia TAI lievä diureettisesti reagoiva askites TAI albumiini < 3,5 ja ≥ 3,2 (ei kumpikaan näistä, ellei Gilbertin oireyhtymä tai ei-hepaattinen syy selitä)).
- MELD < 12 seulonnassa/perustilanteessa, ellei MELD ≥ 12 perustuen ei-kirroottisiin parametreihin (esim. kohonnut INR antikoagulaatiosta, kohonnut bilirubiiniarvo dokumentoidusta Gilbertin oireyhtymästä, kohonnut kreatiiniarvo munuaissairaudesta (ei maksa)).
- Albumiini ≥ 3,2.
- Bilirubiini < 2 (ellei ole dokumentoitu Gilbertin oireyhtymää).
- MRI-PDFF-rasvafraktio ≥8 % saatu seulontajakson aikana (perustason MRI-PDFF) tai historiallinen MRI-PDFF ≤8 viikkoa vanha satunnaistamisen aikaan.
- Stabiili dyslipidemiahoito ≥30 päivää ennen satunnaistamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä alkoholinkäyttö yli 3 peräkkäisen kuukauden ajan vuoden sisällä ennen seulontaa.
- NAFLD:hen historiallisesti liitettyjen huumeiden säännöllinen käyttö.
- Bariatrinen leikkaus tai suoliston ohitusleikkaus viiden vuoden aikana ennen satunnaistamista tai suunnitellun tutkimuksen aikana.
- Painon nousu tai lasku ≥5 % kokonaispainosta 12 viikon aikana ennen satunnaistamista.
- HbA1c > 9,0 %.
- Glukagonin kaltainen peptidi 1 [GLP-1] -agonistihoito tai suuriannoksinen E-vitamiini (> 400 IU/vrk), ellei se ole stabiili 24 viikkoa ennen biopsiaa.
- Kirroosin esiintyminen maksabiopsiassa, joka määritellään vaiheen 4 fibroosiksi.
- Hepatosellulaarisen karsinooman (HCC) diagnoosi.
- Loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärän malli ≥12, määritettynä seulonnassa, ellei se johdu terapeuttisesta antikoagulaatiosta tai Gilbertin oireyhtymästä.
- Maksan vajaatoiminta.
- Krooniset maksasairaudet.
- Hänellä on aktiivinen autoimmuunisairaus.
- Seerumin ALT > 250 U/L.
- Sappien kulkeutumisen historia.
- Hallitsematon verenpainetauti (joko hoidettu tai hoitamaton).
- Aktiivinen, vakava sairaus, jolla on todennäköinen elinajanodote
- Osallistuminen uuden lääkkeen tutkivaan tutkimukseen 60 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana ennen satunnaistamista sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan haittaisi hoitomyöntyvyyttä, tutkimuksen loppuun saattamista, potilaan hyvinvointia tai häiritsee tutkimustuloksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin etiketti: resmetirom
100 mg päivässä
|
Tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Kaksoissokkoutettu: vastaava lumelääke
Placebo päivittäin
|
Sopivat tabletit
|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkotettu: resmetirom 80 mg
80 mg päivässä
|
Tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkotettu: resmetirom 100 mg
100 mg päivässä
|
Tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus plaseboon verrattuna haittatapahtumien ilmaantuvuuteen.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus plaseboon verrattuna haittatapahtumien ilmaantuvuuteen.
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna matalatiheyksisen lipoproteiini C:n (LDL-C) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna matalatiheyksisen lipoproteiini C:n (LDL-C) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta viikkoon 24
|
24 viikkoa
|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna apolipoproteiini B:n (ApoB) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna apolipoproteiini B:n (ApoB) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta viikkoon 24
|
24 viikkoa
|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus plaseboon verrattuna maksan rasvafraktion prosentuaaliseen muutokseen MRI-PDFF:llä määritettynä lähtötasosta viikkoon 16.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus plaseboon verrattuna maksan rasvafraktion prosentuaaliseen muutokseen MRI-PDFF:llä määritettynä lähtötasosta viikkoon 16.
|
16 viikkoa
|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna triglyseridien (TG) prosentuaaliseen muutokseen lähtötilanteesta viikkoon 24 potilailla, joiden lähtötilanteen TG on > 150 mg/dl.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna triglyseridien (TG) prosentuaaliseen muutokseen lähtötilanteesta viikkoon 24 potilailla, joiden lähtötilanteen TG on > 150 mg/dl.
|
24 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 FibroScan-värähtelyohjatussa transientissa elastografiassa (kPa)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 FibroScan-värähtelyohjatussa transientissa elastografiassa (VCTE) (kPa) potilailla, joiden lähtötason kPa >/=7,2 ja viikko 52 tai hoidon lopussa FibroScan (VCTE)
|
52 viikkoa
|
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna 52 viikon jälkeen FibroScanin kontrolloituun vaimennusparametriin (CAP)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Kerran vuorokaudessa suun kautta annetun 80 tai 100 mg:n resmetiromin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna 52 viikon jälkeen FibroScanin kontrolloituun vaimennusparametriin (CAP)
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Rebecca Taub, MD, Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 16. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 6. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 6. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGL-3196-14
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .