Intravitreaalinen AAVCAGsCD59 pitkälle edenneeseen kuivaan ikään liittyvään silmänpohjan rappeutumiseen (AMD) ja maantieteelliseen atrofiaan (GA)
torstai 6. toukokuuta 2021 päivittänyt: Hemera Biosciences
Vaiheen 2 monikeskuskoe, jossa arvioidaan lasiaisensisäistä AAVCAG-CD59:ää verrattuna valeinjektioon pitkälle edenneen kuivan ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) ja maantieteellisen atrofian (GA) hoitoon
Potilaat, joilla on pitkälle edennyt kuiva AMD ja GA, joka täyttää sisällyttämiskriteerit, satunnaistetaan yhteen silmään suhteessa 1:1:1 vertaamalla lasiaisensisäistä korkea- tai pieniannoksista AAVCAGsCD59:ää valeinjektioon.
Kaikkia tutkimushenkilöitä seurataan 24 kuukauden ajan GA:n kasvun vähenemisen ja lasiaisensisäisen AAVCAGsCD59:n turvallisuuden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
65 vuotta ja vanhemmat (Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kehittynyt kuiva AMD ja GA tutkimussilmässä
- BCVA tutkimussilmässä, jossa on 80 tai vähemmän ETDRS-kirjainta (Snellen-vastaava 20/25 tai huonompi)
- Kumulatiivinen GA-leesion kokonaiskoko 2,5–12,5 mm2 tutkimussilmässä, kuten lukukeskus on vahvistanut seulontajakson aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- GA toissijainen ei-AMD-etiologioiden vuoksi tutkimussilmässä (ts. likinäköisyys, perinnölliset verkkokalvon sairaudet).
- GA liittyy RPE-ripin esiintymiseen.
- GA vierekkäin peripapillaarisen atrofian kanssa.
- Aktiivinen CNV, joka on toissijainen kostealle AMD:lle tutkimussilmässä ja saa parhaillaan anti-VEGF-silmähoitoa edellisten 18 kuukauden aikana.
- Subretinaalinen fibroosi makulassa CNV:stä sekä kliinisesti että kuvattuna makulan SD-OCT:llä.
- Aiempi makula laserfotokoagulaatio (esim. fokaalinen tai verkkolaser silmänpohjan turvotuksen hoitoon, fotodynaaminen hoito (PDT), silmä-/orbitaalinen säteily, laser CNV:hen tai subretinaalinen leikkaus CNV:lle tutkittavassa silmässä.
- Tutkimussilmän tilat, jotka saattavat muuttaa näöntarkkuutta tai häiritä tutkimustestausta, mukaan lukien proliferatiivinen diabeettinen retinopatia (PDR), kliinisesti merkittävä makulaturvotus (CSME), verkkokalvon keskuslaskimotukos (CRVO), puoliverkkokalvolaskimotukos (HRVO), makula haara verkkokalvon laskimon tukkeuma ja optinen neuropatia.
- Aktiivinen hallitsematon glaukooma, jossa on vähintään yksi seuraavista: silmänpaine > 30 mmHg huolimatta maksimaalisesta lääkehoidosta glaukoomalääkkeillä, kupin ja levyn välinen suhde > 0,9, glaukooman sekundaariset näkökenttävauriot, joihin liittyy makula, tai glaukoomasta johtuva optinen atrofia.
- Aktiivinen akuutti tai krooninen tarttuva uveiitti, verkkokalvotulehdus tai sidekalvotulehdus (lukuun ottamatta blefariittia)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Intravitreaalinen AAVCAGsCD59 1,071x10e12 vg-injektio
Intravitreaalinen AAVACGsCD59 annoksella 1,071 x 10e12 vg annettuna kerran päivänä 0
|
AAVCAGsCD59 annetaan lasiaisensisäisenä injektiona rekisteröityyn silmään
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Intravitreaalinen AAVCAGsCD59 3,56x10e11 vg-injektio
Intravitreaalinen AAVACGsCD59 annoksella 3,56 x 10e11 vg annettuna kerran päivänä 0
|
AAVCAGsCD59 annetaan lasiaisensisäisenä injektiona rekisteröityyn silmään
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Vale lasiaisensisäinen injektio
Intravitreal Sham -injektio annetaan kerran päivänä 0
|
Valeinjektio jäljittelee todellista injektiota tutkittuun silmään
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi muutos maantieteellisen atrofian alueella (mm2) mitattuna päivänä 0 ja verrattuna 24. kuukauden mittaukseen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Maantieteellinen atrofia mitataan verkkokalvon kuvantamisen perusteella
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ikääntymiseen liittyvän makulan rappeuman muuttuminen kuivasta märkään
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Mittaa käsiteltyjen silmien lukumäärä näennäis- ja AAVCAGsCD59-käsitellyissä käsivarsissa, jotka muuttuvat kuivasta märkään ikään liittyvästä silmänpohjan rappeutumisesta
|
24 kuukautta
|
|
Muutos AAVCAGsCD59-käsitellyn silmän näöntarkkuudessa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaaviolla mitattua näöntarkkuutta verrataan päivänä 0 ja kuukaudella 24
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 31. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 22. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HMR-2001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .