Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ExTINGUISH-tutkimus inebilitsumabista NMDAR-enkefaliitissa (ExTINGUISH)

maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Stacey Clardy MD PhD, University of Utah

Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus inebilitsumabin aktiivisuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi anti-Nmda-reseptorienkefaliitissa ja sairauden merkkien arvioimiseksi

Määritä ero modifioiduissa Rankin-pisteissä 16 viikon kohdalla osallistujilla, joilla on anti-N-metyyli-D-aspartaattireseptorin (NMDAR) enkefaliitti ja joita hoidettiin "ensimmäisen linjan" immunomodulatorisilla hoidoilla, joita tarjotaan tavallisena hoitona, ja joko inebilitsumabilla (tutkimuksellinen). aine) tai lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

N-metyyli-D-aspartaattireseptorin (NMDAR) enkefaliitti on yksi yleisimmistä autoimmuunienkefaliitin syistä, ja sen esiintyvyys ylittää herpesenkefaliitin teollistuneissa maissa. Tyypillisesti tauti vaikuttaa 10–50-vuotiailla potilailla aiheuttaen huomattavia psykiatrisia oireita, tajunnanmuutoksia, kohtauksia, liikehäiriöitä ja hengenvaarallista dysautonomiaa. 75 %:ssa tapauksista tarvitaan tehohoitoa, mukaan lukien hengityselinten tuki. Diagnoosi vahvistetaan osoittamalla IgG-autovasta-aineita keskushermoston NMDAR:ia vastaan ​​aivo-selkäydinnesteestä. Sairauden vakavuudesta huolimatta NMDAR-enkefaliitti on hoidettavissa oleva neurologinen sairaus, ja retrospektiiviset tapaussarjat osoittavat etiketin ulkopuolisten suonensisäisten steroidien ja immunoglobuliinien edut. Näiden hoitojen oletetaan vaikuttavan IgG NMDAR -autovasta-ainetasoihin CSF:ssä, vaikka prospektiiviset tiedot, jotka kertovat hoitovasteiden ennustajista, ovat rajallisia. Nopeastakin hoidosta noin 50 % potilaista pysyy vammaisina, mikä vaatii pitkiä hoitojaksoja. Erilaisia ​​off-label-hoitoja on ehdotettu "toisen linjan" hoidoksi NMDAR-enkefaliitissa. Suurin osa toisen linjan hoidoista kohdistuu verenkierrossa oleviin B-soluihin, joilla on eriasteinen veri-aivoläpäisy- ja tehokkuusaste ja huono yksimielisyys ehdokasaineiden annostelun ajoituksesta, annoksesta ja reitistä. NMDAR-enkefaliitin hoidossa tarvitaan korkealaatuista näyttöä. Inebilitsumabi on lupaava terapeuttinen monoklonaalinen vasta-aine NMDAR-enkefaliitin hoitoon. Tämän humanisoidun monoklonaalisen vasta-aineen B-solun pinta-antigeeniä CD19 vastaan ​​osoitettiin äskettäin turvalliseksi ja tehokkaaksi neuromyelitis optica -spektrihäiriön hoidossa, joka on toinen vasta-ainevälitteinen keskushermoston häiriö. Verrattuna muihin B-soluja tuhoaviin hoitomuotoihin, kuten rituksimabi, inebilitsumabi ei ainoastaan ​​tyhjennä CD20+ B-soluja, vaan myös CD20-plasmablasteja ja plasmasoluja, mikä johtaa B-solujen ilmentymisen voimakkaaseen ja jatkuvaan suppressioon. ExTINGUISH-tutkimuksessa satunnaistetaan 116 osallistujaa, joilla on kohtalainen tai vaikea NMDAR-enkefaliitti, saamaan joko inebilitsumabia tai lumelääkettä ensilinjan hoitojen lisäksi. Potilastulokset varmistetaan vakiovälein käyttämällä muokattua Rankin-asteikkoa ja hyväksyttyjä turvallisuustoimenpiteitä (ensisijaiset tulokset 16 viikon kohdalla) sekä kattavia validoituja neuropsykologisia testejä, kognitiivisia seulontatyökaluja, elämänlaatua/toiminnallisia indeksejä ja tulosennusteita. Kliiniset tiedot yhdistetään NMDAR-autovasta-ainetiittereiden ja sytokiinien kvantitatiivisiin mittauksiin, jotka liittyvät B-solujen aktivaatioon ja vasta-aineiden tuotantoon intratekaalisessa osastossa, jotta voidaan tunnistaa hoitoon reagoineet, informoida biologisia vaikuttajia tuloksista ja arvioida biomarkkereita, jotka voivat toimia varhaisina ennustajina suotuisia tuloksia tulevissa NMDAR-enkefaliitin kliinisissä tutkimuksissa. ExTINGUISH-tutkimuksessa tutkitaan tulevaisuuteen optimoitua B-solujen ehtymistä vähentävää hoitoa, joka edistää parempia pitkän aikavälin tuloksia NMDAR-enkefaliitissa, määrittää merkityksellisempiä kognitiivisia päätepisteitä ja tunnistaa parempia biologisia biomarkkereita lopputuloksen ennustamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

116

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus Medical University Center
        • Päätutkija:
          • Maarten Titulaer, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus University Rotterdam
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maarten Titulaer
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
          • Montse Artola
          • Puhelinnumero: +34 93 227 54 00 (Ext. 3271)
          • Sähköposti: martola@clinic.cat
        • Päätutkija:
          • Mar Guasp
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), University of Barcelona
        • Päätutkija:
          • Josep Dalmau
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dalmau Josep
          • Puhelinnumero: 93 227 99 51
          • Sähköposti: ope@clinic.cat
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Louis Nabors
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Rekrytointi
        • St. Joseph Hospital and Medical Center Barrow Neurological Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Robers, MD
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marie Grill
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Janetta Arellano, MD
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • UC Irvine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Isela Hernandez
          • Puhelinnumero: 714-509-2664
          • Sähköposti: iselah@uci.edu
        • Päätutkija:
          • Xiao-Tang Kong, MD
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
        • Rekrytointi
        • UC Davis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mustafa Ansari, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amanda Piquet
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado Main Campus
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ryan Kammeyer, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Rekrytointi
        • Yale University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Erin Longbrake, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gregory Day, MD
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ayham Alkhachroum
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Erika Sigman
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elena Grebenciucova, MD
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kavita Thakkar, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tracey Cho, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Levy, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Health System
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Craig Williamson, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anastasia Zekeridou
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steven Dunham, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Mount Sinai
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pojen Deng
        • Alatutkija:
          • Sammita Satyanarayan
        • Alatutkija:
          • Jiyeoun Yoo
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10033
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sarah Wesley, MD
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • Rekrytointi
        • University of Rochester
        • Päätutkija:
          • Andrew Goodman, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Williamsville, New York, Yhdysvallat, 14221
        • Rekrytointi
        • SUNY Buffalo
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eckert Svetlana
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27101
        • Rekrytointi
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Päätutkija:
          • Roy Strowd, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati
        • Päätutkija:
          • Aram Zabeti, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tirisham Gyang
        • Alatutkija:
          • Allison Jordan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lori Shutter
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Siddharama Pawate, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kyle Blackburn, MD
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kristen Fisher
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Rekrytointi
        • University of Utah
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stacey Clardy
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Meena Kannan, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ashtyn Winter
          • Puhelinnumero: 206-598-7688
          • Sähköposti: ashtynw@uw.edu
        • Päätutkija:
          • Yujie Wang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sisällyskriteerit 1. NMDAR-enkefaliitin diagnoosi, määritelty sekä kohdassa (a) että (b):

    1. Subakuutti psyykkisen tilan muutoksen alkaminen, joka on yhdenmukainen autoimmuunienkefaliitin kanssa,

    2. Positiivinen solupohjainen määritys anti-NMDA-reseptorin IgG-vasta-aineelle CSF:ssä, vahvistettu tutkimuskohtaisissa laboratorioissa.

      2. Ikä ≥ 18 vuotta 3. Kirjallinen tietoinen suostumus ja kaikki paikallisesti vaaditut luvat (esim. sairausvakuutuksen siirrettävyys ja vastuullisuuslaki [HIPAA] Yhdysvalloissa (USA), Euroopan unionin [EU] tietosuojadirektiivi EU:ssa) saatu osallistujalta/lailliselta edustajalta ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista, mukaan lukien seulontaarvioinnit.

      4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia steriloimattoman miespuolisen kumppanin kanssa, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta alkaen tai sairaalahoidosta/sairaalakuntoutumisesta kotiutumisen jälkeen (osallistujille, jotka olivat toimintakyvyttömiä seulonnan aikana), ja varotoimenpiteitä on jatkettava 6 kuukauden ajan tutkimustuotteen viimeisen annoksen jälkeen.

      5. Steriloimattomien miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevan naiskumppanin kanssa, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnassa tai sairaalahoidosta/sairaalakuntoutumisesta kotiutuessaan (osallistujille, jotka olivat toimintakyvyttömiä seulonnan aikana) ja varotoimenpiteitä on jatkettava 3 kuukauden ajan tutkimustuotteen viimeisen annoksen jälkeen. Miespotilaiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, tulee saada tämän naispuolisen kumppanin käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisyä aloittaen vähintään yhden kuukautiskierron ennen (miespotilaan) ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja jatkaen vähintään 3 kuukautta mieskumppaninsa jälkeen. viimeinen tutkimuslääkkeen annos.

      6. Valmis luopumaan muista immunomoduloivista hoidoista (tutkittavasta tai muusta) NMDAR-enkefaliitin varalta tutkimuksen aikana.

      7. Potilaan on täytynyt saada vähintään 3 päivää metyyliprednisolonia 1000 mg IV tai vastaavaa kortikosteroidia 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista (päivä 1). Lisäksi potilaiden on täytynyt saada jompikumpi seuraavista hoidoista 30 päivän kuluessa ennen satunnaistamista.

    1. IVIg, vähintään 2 g/kg

    2. Plasmanvaihto tai plasmafereesi, vähintään 5 hoitokertaa. HUOMAUTUS: Nämä hoidot voidaan antaa seulontajakson aikana, mutta ne on saatettava loppuun ennen satunnaistamista.

      8. mRS ≥3 seulontakäynnillä, mikä osoittaa vähintään kohtalaisen vamman. 9. Kyky ja halu osallistua opintovierailuihin ja suorittaa tutkimus

      Poissulkemiskriteerit:

      1. Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimustuotteen arviointia tai antamista, osallistujien turvallisuuden tai tutkimustulosten tulkintaa tai tekisivät tutkimukseen osallistumisesta ei-hyväksyttävän riskin. Tämä koskee erityisesti lähihistoriaa (viimeisten 5 vuoden aikana) herpes simplex -viruksen enkefaliittia tai tunnettua keskushermostoa demyelinisoivaa sairautta (esim. multippeliskleroosi).
      2. Aktiivinen tai krooninen infektio, joka on tutkijan mielestä vakava.
      3. Samanaikainen/aiempi ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy tutkimushoito 4 viikon tai 5 julkaistun tutkimushoidon puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen satunnaistamista.
      4. Imettävät tai raskaana olevat naiset tai naiset, jotka aikovat tulla raskaaksi milloin tahansa tutkimukseen ilmoittautumisesta 6 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimusaineen annoksesta.
      5. Tunnettu allergia tai reaktio jollekin tutkittavan aineen koostumuksen aineosalle tai anafylaksia minkä tahansa biologisen hoidon jälkeen.

      6. Seulonnassa (yksi uusintatesti voidaan tehdä tulosten vahvistamiseksi ennen satunnaistamista saman seulontajakson aikana) jokin seuraavista:

        1. Aspartaattitransaminaasi (AST) > 2,5 × normaalin yläraja (ULN)
        2. Alaniinitransaminaasi (ALT) > 2,5 × normaalin yläraja (ULN)
        3. Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN (ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä)
        4. Verihiutaleiden määrä < 75 000/μl (tai < 75 × 109/l)
        5. Hemoglobiini < 8 g/dl (tai < 80 g/l)
        6. Kokonaisvalkoinen verenkuva
        7. Kokonaisimmunoglobuliini < 600 mg/dl
        8. Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1200 solua/μl
        9. CD4 T-lymfosyyttien määrä < 300 solua/µl

      7. Vastaanota seuraavat tiedot milloin tahansa ennen satunnaistamista:

        1. Alemtutsumabi
        2. Lymfaattinen kokonaissäteilytys
        3. Luuytimensiirto
        4. T-solurokotushoito
      8. Rituksimabin tai minkä tahansa kokeellisen B-soluja tuhoavan aineen vastaanotto, ellei CD19 B-solutaso ole palannut normaalin alarajan yläpuolelle ennen satunnaistamista.

      9. Kuitti jokin seuraavista 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista

        1. Natalitsumabi (Tysabri®)
        2. Syklosporiini
        3. Metotreksaatti
        4. Mitoksantroni
        5. Syklofosfamidi
        6. Atsatiopriini
        7. Mykofenolaattimofetiili
      10. Vaikea lääkeallergia tai anafylaksia kahdelle tai useammalle ruokatuotteelle tai lääkkeelle (mukaan lukien tunnettu herkkyys asetaminofeenille/parasetamolille, difenhydramiinille tai vastaavalle antihistamiinille ja metyyliprednisolonille tai vastaavalle glukokortikoidille).
      11. Tiedossa oleva primaarinen immuunipuutos (synnynnäinen tai hankittu) tai taustalla oleva sairaus, kuten ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio tai pernan poisto, joka altistaa osallistujan infektiolle.

      13. Vahvistettu positiivinen testi hepatiitti B -serologiselle (hepatiitti B -pinta-antigeeni ja ydinantigeeni) ja/tai hepatiitti C PCR -positiivinen seulonnassa.

      14. Aiempi syöpä, paitsi munasarjan tai munasarjan ulkopuolinen teratomi (tunnetaan myös nimellä dermoidinen kysta) tai sukusolukasvain tai ihon okasolusyöpä tai ihon tyvisolusyöpä. Levysolu- ja tyvisolukarsinoomat tulee hoitaa parantavan hoidon dokumentoidun onnistumisen jälkeen > 3 kuukautta ennen satunnaistamista.

      15. Mikä tahansa elävä tai heikennetty rokote 3 viikon sisällä ennen päivää 1 (tapettujen rokotteiden antaminen on hyväksyttävää).

      16. Bacillus of Calmette ja Guérin (BCG) -rokote yhden vuoden sisällä ilmoittautumisesta. 17. Aiemmin hoidetun NMDAR-enkefaliitin uusiutuminen viimeisen 3 tai 5 vuoden aikana tai oireenmukaisen hoitamattoman NMDAR-enkefaliitin epäily, joka on kestänyt yli 3 kuukautta seulonnan aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Inebilitsumabi

Noin 58 potilasta saa inebilitsumabia ensimmäisen linjan immunoterapian lisäksi.

(Noin 116 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 1:1 kahteen hoitoryhmään; noin 58 osallistujaa kuhunkin hoitoryhmään).

Kaikki osallistujat saavat myös 3 päivän IVIg-kurssin.
Lääke: Inebilitsumabi

RCP: sokkohoito päivänä 1, päivänä 15,

  • Inebilitsumabiryhmä: Inebilitsumabi 300 mg laskimoon (IV)
  • Lumeryhmä: IV vastaava lumelääke Ennen ilmoittautumista kaikki osallistujat saavat normaalia hoitoa, mukaan lukien suuriannoksiset kortikosteroidit (vähintään 3 päivää hoitoa, 1 g metyyliprednisolonia päivässä tai vastaava) JA joko IVIg (kokonaisannos vaihtelee 1,2–2 g /kg) TAI plasmafereesi (määritelty 5 tai 6 vaihdoksi).

Pelastusterapiaa annetaan jommankumman hoitoryhmän osallistujille viikon 6 arviointien tulosten perusteella. Pelastushoitona on syklofosfamidi 750 mg/m2 IV, jota seuraa lisäannoksia 28–30 päivän välein, kunnes mRS-pistemäärä on ≤ 3 (päätutkijan harkinnan mukaan hoidon standardin mukaisesti).

Muut nimet:
  • UPLIZNA
Placebo Comparator: Plasebo

Noin 58 potilasta saa lumelääkettä ensimmäisen linjan immunoterapian lisäksi.

(Noin 116 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 1:1 kahteen hoitoryhmään; noin 58 osallistujaa kuhunkin hoitoryhmään).

Kaikki osallistujat saavat myös 3 päivän IVIg-kurssin.
Lääke: Plasebo
Lumeryhmä saa IV vastaavaa lumelääkettä päivänä 1 ja päivänä 15,

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muokatun Rankin-pisteen muutos 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Muutos modifioidussa Rankin-pisteydessä (mRS) (0 - 6; 0 = normaali ja 6 = kuolema) 16. viikolla määritettynä rank-analyyseillä, integroimalla pelastushoidon tarpeen ja mRS:n saavuttamiseen kuluvan ajan.
16 viikkoa
Inebilitsumabin turvallisuustoimenpiteet hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien lukumäärän perusteella
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Inebilitsumabin turvallisuus mitattuna hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TESAE) lukumäärällä
96 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika mRS:ään ≤ 2, perusarvolla korjattuna.
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Aika mRS:ään ≤ 2, perusarvolla korjattuna.
96 viikkoa
Kliininen arviointiasteikko autoimmuunienkefaliitissa (CASE) -pisteet (jatkuva logistinen regressio), korjattu perusarvosta viikkoon 24 (viikot 6 ja 16).
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Kliininen arviointiasteikko autoimmuunienkefaliitin (CASE) pisteissä (vaihteluvälit 0–27, jolloin 0 on normaali ja 27 huonompi) (jatkuva logistinen regressio), korjattu perusarvosta viikolle 24 (viikot 6 ja 16).
16 viikkoa
mRS viikolla 6 mitattuna suhteellisella odds-logistisella regressio/siirtymäanalyysillä.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
mRS viikolla 6 mitattuna suhteellisella odds-logistisella regressio/siirtymäanalyysillä.
6 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka täyttävät protokollassa määritellyt kriteerit pelastushoidon tarpeelle viikolla 6.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka täyttävät protokollassa määritellyt kriteerit pelastushoidon tarpeelle viikolla 6.
6 viikkoa
Kognitiivinen tulos viikolla 24 mitattuna neuropsykologisen tilan arvioinnin toistettavan pariston (RBANS) + Delis-Kaplan Executive Function Systemin (D-KEFS) komponenttien keskimääräisellä skaalatulla pistemäärällä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kognitiivinen tulos viikolla 24 mitattuna neuropsykologisen tilan arvioinnin toistettavan pariston (RBANS) + Delis-Kaplan Executive Function Systemin (D-KEFS) komponenttien keskimääräisellä skaalatulla pistemäärällä.
24 viikkoa
Eloonjääminen mitattuna Kaplan-Meier-analyysillä.
Aikaikkuna: 96 viikkoa
Eloonjääminen mitattuna Kaplan-Meier-analyysillä.
96 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Utah

Tutkijat

  • Päätutkija: Stacey L Clardy, MD, PhD, University of Utah

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. syyskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 143461

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen tiedot jaetaan vain haku- ja suostumuslomakkeessa lueteltujen tutkijoiden ja organisaatioiden kanssa. Osallistujat voivat halutessaan tallettaa ylimääräiset bionäytteensä osana valinnaista osatutkimusta. Mahdollisten jatkossa jaettavien näytteiden tunnistaminen poistetaan.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa