Eltrombopagin + takrolimuusin teho ja turvallisuus kiinalaisilla refraktaarisilla tai uusiutuneilla aplastisella anemiapotilailla
tiistai 17. tammikuuta 2023 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Tämä on satunnaistettu, avoin, faasin II tutkimus, jossa verrataan eltrombopagin tehoa yhdessä takrolimuusin kanssa pelkkään eltrombopagiin kiinalaisilla potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut aplastinen anemia.
Myös turvallisuus arvioidaan.
Potilaat satunnaistettaisiin saamaan eltrombopagia yksinään tai eltrombopagia yhdessä takrolimuusin kanssa.
Eltrombopagihoito aloitetaan annoksella 25 mg/vrk ja sitä nostetaan 25 mg/vrk 2 viikon välein verihiutaleiden määrän mukaan 150 mg/vrk asti, tai paras vaste saavutettiin.
Takrolimuusia annetaan 1 mg kahdesti vuorokaudessa tavoitepitoisuuden ollessa 4-10 ng/ml koko tutkimuksen ajan.
Hematologinen vasteprosentti ja turvallisuus tallennetaan ja niitä verrataan 3, 6 kuukauden ja 1 vuoden kuluttua tutkimushoidon aloittamisesta (viikot 13, 26 ja 52).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
114
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 85 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on aiemmin diagnosoitu aplastinen anemia ja jolla ei ollut vastetta tai uusiutuminen vähintään yhden hoitojakson jälkeen ≥ 6 kuukautta kestäneen immunosuppression aikana, joka sisälsi CsA:ta tai CsA+anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG);
- Aplastisen anemian nykyinen diagnoosi luuydinbiopsialla;
- eivät saaneet HSCT:tä eivätkä olleet HSCT-ehdokkaita;
- Potilaalla on Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0-2;
- Potilas, jolla on QTcF (Friderician QT-korjauskaava) seulonnassa < 450 ms, tai < 480 ms, jolla on haarakatkos, määritettynä kolmen EKG:n keskiarvona ja arvioituna paikan päällä.
- Koehenkilöt voivat ymmärtää ja noudattaa protokollavaatimuksia ja ohjeita ja heillä on allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäinen aplastinen anemia;
- Kromosomipoikkeaman esiintyminen;
- Todisteet klonaalisesta hematologisesta luuydinhäiriöstä sytogenetiikassa;
- sinulla on muita pahanlaatuisia kasvaimia ja hänen on oltava täysin toipunut muiden pahanlaatuisten kasvainten hoidosta ja ollut taudista 5 vuoden ajan;
- AST tai ALT ≥ 3 kertaa normaalin yläraja;
- Seerumin kreatiniini, kokonaisbilirubiini tai alkalinen fosfataasi > 1,5 x ULN;
- Sydänhäiriön (NYHA) toiminnallinen luokitus Grade II/III/IV;
- Aiempi tromboembolinen tapahtuma (mukaan lukien anti-fosfolipidivasta-aineoireyhtymä) ja nykyinen antikoagulanttien käyttö;
- Infektio ei reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon;
- Muu tunnettu tai epäilty taustalla oleva primaarinen immuunipuutos;
- Aiempi hoito eltrombopagilla, romiplostiimilla tai millä tahansa muulla TPO-reseptorin (trombopoietiini) agonistilla;
- raskaana oleva tai imettävä (imettävä) nainen;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Eltrombopag
Eltrombopagia ja lumelääkettä käytettäisiin.
Eltrombopagi aloitetaan annoksella 25 mg/vrk ja sitä nostetaan 25 mg/vrk 2 viikon välein verihiutaleiden määrän mukaan 150 mg/vrk asti, tai paras vaste saavutettiin.
|
lumelääkettä annetaan 1 mg bid.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Eltrombopaagi + takrolimuusi
Eltrombopagia ja takrolimuusia käytetään.
Eltrombopagi aloitetaan annoksella 25 mg/vrk ja sitä nostetaan 25 mg/vrk 2 viikon välein verihiutaleiden määrän mukaan 150 mg/vrk asti, tai paras vaste saavutettiin.
Takrolimuusia annetaan 1 mg kahdesti vuorokaudessa tavoitepitoisuuden ollessa 4-10 ng/ml koko tutkimuksen ajan.
|
Takrolimuusia annetaan 1 mg kahdesti vuorokaudessa ja alimman tavoitepitoisuuden on oltava 4-10 ng/ml.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORR 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Kokonaisvastausprosentti (ORR) määritellään niiden osallistujien lukumääräksi, jotka täyttivät joko täydellisen vastauksen (CR) tai osittaisen vastauksen (PR) kriteerit viikolla 26
|
Viikko 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORR 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Viikko 14
|
ORR lasketaan kolmen kuukauden hoidon jälkeen mittaamalla verihiutaleiden, retikulosyyttien, neutrofiilien ja verensiirron riippumattomuus.
|
Viikko 14
|
|
Hemoglobiinin muutokset punasolujen siirron puuttuessa
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Muutos hematologisissa arvoissa (hemoglobiini) arvioitiin
|
Viikko 26
|
|
Verihiutaleiden muutokset verihiutalesiirron puuttuessa
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Muutos hematologisissa arvoissa (verihiutaleet) arvioitiin
|
Viikko 26
|
|
Hematologisen vasteen kesto
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä (kaikki potilaat), 24 kuukauden iässä (vain vastaajat)
|
Aika ensimmäisen vasteen alkamispäivästä ensimmäisen relapsin päivämäärään, joka on määritelty jälleen täyttävän aplastisen anemian kriteerit
|
6 kuukauden iässä (kaikki potilaat), 24 kuukauden iässä (vain vastaajat)
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on klooninen kehitys myelodysplasiaksi, PNH:ksi, akuuttiin leukemiaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Klonaalinen evoluutio myelodysplasiaksi määritellään uudeksi sydämen sytogeeniseksi poikkeavuudeksi, johon liittyy tai ei ole tyypillisiä dysplastisia luuytimen löydöksiä.
Evoluutio leukemiaksi määritellään yli 20 %:n perifeerisen veren ja/tai luuytimen blastien määräksi.
Evoluutio paroksismaaliseen yölliseen hemoglobinuriaan (PNH) määritellään klooniksi lähtötilanteessa < 10 %, joka nousi yli 50 %:iin tutkimuksen aikana.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 30. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ELT-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
yksittäisten osallistujien tiedot hyväksytään pyynnöstä
IPD-jaon aikakehys
10 vuotta
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
sähköpostipyyntö
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .