Effekt og sikkerhet av Eltrombopag + Takrolimus hos pasienter med kinesisk refraktær eller residiverende aplastisk anemi

Inklusjonskriterier:

1. Pasient med en tidligere diagnose av aplastisk anemi og hadde ingen respons eller tilbakefall etter minst ett behandlingskur i en periode på ≥ 6 måneder med immunsuppresjon inneholdende CsA eller CsA+anti-tymocyttglobulin (ATG);
2. Nåværende diagnose av aplastisk anemi ved benmargsbiopsi;
3. mottok ikke HSCT og var heller ikke HSCT-kandidater;
4. Pasienten har prestasjonsstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Pasient med QTcF (Fridericias QT-korreksjonsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med grenblokk, bestemt via gjennomsnittet av et triplikat EKG og vurdert på stedet.
6. Forsøkspersonene er i stand til å forstå og overholde protokollkrav og instruksjoner og har signert og datert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Medfødt aplastisk anemi;
2. Tilstedeværelse av kromosomavvik;
3. Bevis på en klonal hematologisk benmargslidelse på cytogenetikk;
4. Har noen samtidige maligniteter og må være fullstendig restituert etter behandling for annen malignitet og ha vært sykdomsfri i 5 år;
5. AST eller ALAT ≥3 ganger øvre normalgrense;
6. Serumkreatinin, total bilirubin eller alkalisk fosfatase >1,5 x ULN;
7. Hjertelidelse (NYHA) funksjonell klassifisering Grad II/III/IV;
8. Tidligere tromboembolisk hendelse (inkludert anti-fosfolipid antistoffsyndrom) og nåværende bruk av antikoagulantia;
9. Infeksjon reagerer ikke tilstrekkelig på passende terapi;
10. Annen kjent eller mistenkt underliggende primær immunsvikt;
11. Tidligere behandling med eltrombopag, romiplostim eller en annen TPO (trombopoietin) reseptoragonist;
12. gravid eller ammende (ammende) kvinne;