Eficácia e Segurança de Eltrombopag + Tacrolimus em Pacientes Chineses Refratários ou com Anemia Aplástica Recidivante

Critério de inclusão:

1. Paciente com diagnóstico prévio de anemia aplástica e sem resposta ou recidiva após pelo menos um ciclo de tratamento em período ≥ 6 meses de imunossupressão contendo CsA ou CsA+globulina antitimócito (ATG);
2. Diagnóstico atual de anemia aplástica por biópsia de medula óssea;
3. não recebeu TCTH nem era candidato ao TCTH;
4. O paciente tem um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Paciente com QTcF (fórmula de correção QT de Fridericia) na triagem <450 mseg, ou <480 mseg com bloqueio de ramo, conforme determinado pela média de um ECG triplicado e avaliado no local.
6. Os sujeitos são capazes de entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo e assinaram e dataram o consentimento informado.

Critério de exclusão:

1. Anemia aplástica congênita;
2. Presença de aberração cromossômica;
3. Evidência de um distúrbio hematológico clonal da medula óssea na citogenética;
4. Ter qualquer malignidade concomitante e deve estar totalmente recuperado do tratamento para qualquer outra malignidade e estar livre de doença por 5 anos;
5. AST ou ALT ≥3 vezes o limite superior do normal;
6. Creatinina sérica, bilirrubina total ou fosfatase alcalina >1,5 x LSN;
7. Distúrbio cardíaco (NYHA) classificação funcional Grau II/III/IV;
8. História passada de evento tromboembólico (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes;
9. Infecção que não responde adequadamente à terapia apropriada;
10. Outra imunodeficiência primária subjacente conhecida ou suspeita;
11. Tratamento prévio com eltrombopag, romiplostim ou qualquer outro agonista do receptor de TPO (trombopoietina);
12. Mulher grávida ou amamentando (lactante);