Werkzaamheid en veiligheid van Eltrombopag + Tacrolimus bij patiënten met Chinese refractaire of recidiverende aplastische anemie

Inclusiecriteria:

1. Patiënt met een eerdere diagnose van aplastische anemie en geen respons of recidief na ten minste één behandelingskuur in een periode van ≥ 6 maanden van immunosuppressie met CsA of CsA+anti-thymocytenglobuline (ATG);
2. Huidige diagnose van aplastische anemie door beenmergbiopsie;
3. ontving geen HSCT en waren ook geen HSCT-kandidaten;
4. Patiënt heeft een prestatiestatus van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Patiënt met QTcF (Fridericia's QT-correctieformule) bij screening <450 msec, of <480 msec met bundeltakblok, zoals bepaald via het gemiddelde van een drievoudig ECG en ter plekke beoordeeld.
6. Proefpersonen zijn in staat om protocolvereisten en -instructies te begrijpen en na te leven en hebben geïnformeerde toestemming ondertekend en gedateerd.

Uitsluitingscriteria:

1. Congenitale aplastische anemie;
2. Aanwezigheid van chromosomale aberratie;
3. Bewijs van een klonale hematologische beenmergaandoening op cytogenetica;
4. bijkomende maligniteiten hebben en volledig hersteld zijn van de behandeling voor elke andere maligniteit en gedurende 5 jaar ziektevrij zijn;
5. ASAT of ALAT ≥ 3 keer de bovengrens van normaal;
6. Serumcreatinine, totaal bilirubine of alkalische fosfatase >1,5 x ULN;
7. Cardiale aandoening (NYHA) functionele classificatie Graad II/III/IV;
8. Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen (inclusief anti-fosfolipiden-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia;
9. Infectie reageert niet adequaat op geschikte therapie;
10. Andere bekende of vermoede onderliggende primaire immunodeficiëntie;
11. eerdere behandeling met eltrombopag, romiplostim of een andere TPO-receptoragonist (trombopoëtinereceptor);
12. Zwangere of zogende (zogende) vrouw;