Efficacité et innocuité d'Eltrombopag + Tacrolimus chez les patients chinois réfractaires ou en rechute d'anémie aplasique

Critère d'intégration:

1. Patient avec un diagnostic antérieur d'anémie aplasique et qui n'a pas répondu ou a rechuté après au moins un traitement sur une période de ≥ 6 mois d'immunosuppression contenant de la CsA ou de la CsA + globuline anti-thymocyte (ATG) ;
2. Diagnostic actuel de l'anémie aplasique par biopsie de la moelle osseuse ;
3. n'ont pas reçu de HSCT et n'étaient pas candidats à la HSCT ;
4. Le patient a un indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 à 2 ;
5. Patient avec QTcF (formule de correction QT de Fridericia) au dépistage <450 msec, ou <480 msec avec bloc de branche, tel que déterminé par la moyenne d'un triple ECG et évalué sur le site.
6. Les sujets sont capables de comprendre et de se conformer aux exigences et aux instructions du protocole et ont signé et daté un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

1. Anémie aplasique congénitale ;
2. Présence d'aberration chromosomique ;
3. Preuve d'un trouble hématologique clonal de la moelle osseuse sur la cytogénétique ;
4. Avoir des tumeurs malignes concomitantes et doit être complètement rétabli du traitement pour toute autre tumeur maligne et être sans maladie depuis 5 ans ;
5. AST ou ALT ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale ;
6. Créatinine sérique, bilirubine totale ou phosphatase alcaline > 1,5 x LSN ;
7. Classification fonctionnelle des troubles cardiaques (NYHA) Grade II/III/IV ;
8. Antécédents d'événement thromboembolique (y compris le syndrome des anticorps anti-phospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants ;
9. Infection ne répondant pas adéquatement au traitement approprié ;
10. Autre immunodéficience primaire sous-jacente connue ou suspectée ;
11. Traitement antérieur par eltrombopag, romiplostim ou tout autre agoniste des récepteurs TPO (thrombopoïétine) ;
12. Femme enceinte ou allaitante (allaitante);