Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania eltrombopagu + takrolimusu u pacjentów z oporną na leczenie lub nawracającą niedokrwistością aplastyczną typu chińskiego

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent z wcześniej rozpoznaną niedokrwistością aplastyczną, u której nie wystąpiła odpowiedź lub doszło do nawrotu po co najmniej jednym cyklu leczenia w okresie ≥ 6 miesięcy leczenia immunosupresyjnego zawierającego CsA lub CsA+globulinę antytymocytarną (ATG);
2. Aktualna diagnostyka niedokrwistości aplastycznej za pomocą biopsji szpiku kostnego;
3. nie otrzymali HSCT ani nie byli kandydatami do HSCT;
4. Pacjent ma stan sprawności 0-2 według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG);
5. Pacjent z odstępem QTcF (wzór korekcji odstępu QT Fridericia) podczas badania przesiewowego <450 ms lub <480 ms z blokiem odnogi pęczka Hisa, co określono na podstawie średniej z trzech powtórzeń EKG i oceniono na miejscu.
6. Osoby badane są w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu i instrukcji oraz mają podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Wrodzona niedokrwistość aplastyczna;
2. Obecność aberracji chromosomowych;
3. Dowody klonalnego hematologicznego zaburzenia szpiku kostnego na cytogenetyce;
4. Mieć jakiekolwiek współistniejące nowotwory złośliwe i być w pełni wyleczonym z leczenia jakiegokolwiek innego nowotworu złośliwego i być wolnym od choroby przez 5 lat;
5. AST lub ALT ≥3 razy powyżej górnej granicy normy;
6. Kreatynina w surowicy, bilirubina całkowita lub fosfataza alkaliczna >1,5 x GGN;
7. Klasyfikacja czynnościowa zaburzeń serca (NYHA) Stopień II/III/IV;
8. Historia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (w tym zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych) i aktualne stosowanie leków przeciwzakrzepowych;
9. Infekcja nieodpowiadająca odpowiednio na odpowiednią terapię;
10. Inne znane lub podejrzewane pierwotne niedobory odporności;
11. wcześniejsze leczenie eltrombopagiem, romiplostymem lub jakimkolwiek innym agonistą receptora TPO (trombopoetyny);
12. Kobieta w ciąży lub karmiąca (karmiąca);