Эффективность и безопасность комбинации эльтромбопаг + такролимус у китайских пациентов с рефрактерной или рецидивирующей апластической анемией

Критерии включения:

1. Пациент с предыдущим диагнозом апластической анемии, у которого не было ответа или возник рецидив после как минимум одного курса лечения в течение ≥ 6 месяцев иммуносупрессии, содержащей CsA или CsA + антитимоцитарный глобулин (ATG);
2. Текущий диагноз апластической анемии по биопсии костного мозга;
3. не получали ТГСК и не были кандидатами на ТГСК;
4. Пациент имеет функциональный статус Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2;
5. Пациент с QTcF (формула коррекции интервала QT Фридерисии) при скрининге <450 мс или <480 мс с блокадой ножки пучка Гиса, как определено по среднему значению трехкратной ЭКГ и оценено на месте.
6. Субъекты способны понимать и соблюдать требования протокола и инструкции, а также подписали информированное согласие и датируют его.

Критерий исключения:

1. Врожденная апластическая анемия;
2. Наличие хромосомной аберрации;
3. Доказательства клонального гематологического заболевания костного мозга при цитогенетике;
4. Наличие каких-либо сопутствующих злокачественных новообразований, полное выздоровление от лечения любого другого злокачественного новообразования и отсутствие признаков заболевания в течение 5 лет;
5. АСТ или АЛТ ≥3 раз выше верхней границы нормы;
6. креатинин сыворотки, общий билирубин или щелочная фосфатаза >1,5 x ULN;
7. Функциональная классификация сердечного расстройства (NYHA) II/III/IV степени;
8. История тромбоэмболических событий (включая синдром антифосфолипидных антител) и текущее использование антикоагулянтов;
9. Инфекция, не отвечающая адекватно на соответствующую терапию;
10. Другие известные или подозреваемые первичные иммунодефициты;
11. Предшествующее лечение элтромбопагом, ромиплостимом или любым другим агонистом рецепторов ТРО (тромбопоэтина);
12. Беременная или кормящая (кормящая) женщина;