Effekt och säkerhet av Eltrombopag + Takrolimus hos patienter med kinesisk refraktär eller återfallande aplastisk anemi

Inklusionskriterier:

1. Patient med en tidigare diagnos av aplastisk anemi och hade inget svar eller återfall efter minst en behandlingskur under en period av ≥ 6 månaders immunsuppression innehållande CsA eller CsA+antitymocytglobulin (ATG);
2. Aktuell diagnos av aplastisk anemi genom benmärgsbiopsi;
3. fick inte HSCT och var inte heller HSCT-kandidater;
4. Patienten har prestationsstatus 0-2 för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG);
5. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrigeringsformel) vid screening <450 msek, eller <480 msek med grenblock, som bestämts via medelvärdet av ett triplikat EKG och bedömt på plats.
6. Försökspersoner kan förstå och följa protokollkrav och instruktioner och har undertecknat och daterat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Medfödd aplastisk anemi;
2. Förekomst av kromosomavvikelse;
3. Bevis på en klonal hematologisk benmärgsstörning på cytogenetik;
4. Har några samtidiga maligniteter och måste vara helt återställd från behandling för någon annan malignitet och ha varit sjukdomsfri i 5 år;
5. AST eller ALAT ≥3 gånger den övre normalgränsen;
6. Serumkreatinin, totalt bilirubin eller alkaliskt fosfatas >1,5 x ULN;
7. Hjärtsjukdom (NYHA) funktionell klassificering Grad II/III/IV;
8. Tidigare tromboembolisk händelse (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia;
9. Infektion svarar inte tillräckligt på lämplig terapi;
10. Annan känd eller misstänkt underliggande primär immunbrist;
11. Tidigare behandling med eltrombopag, romiplostim eller någon annan TPO (trombopoietin) receptoragonist;
12. Gravid eller ammande (ammande) kvinna;