Eficacia y seguridad de eltrombopag + tacrolimus en pacientes chinos con anemia aplásica refractaria o recidivante

Criterios de inclusión:

1. Paciente con diagnóstico previo de anemia aplásica y sin respuesta o con recaída después de al menos un curso de tratamiento en un período de ≥ 6 meses de inmunosupresión que contiene CsA o CsA+globulina antitimocítica (ATG);
2. Diagnóstico actual de anemia aplásica por biopsia de médula ósea;
3. no recibió HSCT ni eran candidatos a HSCT;
4. El paciente tiene un estado funcional 0-2 del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG);
5. Paciente con QTcF (fórmula de corrección del intervalo QT de Fridericia) en la selección <450 mseg, o <480 mseg con bloqueo de rama del haz de His, determinado a través de la media de un ECG triplicado y evaluado en el sitio.
6. Los sujetos pueden comprender y cumplir con los requisitos e instrucciones del protocolo y tienen un consentimiento informado firmado y fechado.

Criterio de exclusión:

1. anemia aplásica congénita;
2. Presencia de aberración cromosómica;
3. Evidencia de un trastorno hematológico clonal de la médula ósea en la citogenética;
4. Tiene cualquier malignidad concomitante y debe estar completamente recuperado del tratamiento para cualquier otra malignidad y haber estado libre de enfermedad durante 5 años;
5. AST o ALT ≥3 veces el límite superior de lo normal;
6. Creatinina sérica, bilirrubina total o fosfatasa alcalina >1,5 x LSN;
7. Clasificación funcional de trastornos cardíacos (NYHA) Grado II/III/IV;
8. Antecedentes de eventos tromboembólicos (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes;
9. Infección que no responde adecuadamente a la terapia adecuada;
10. Otra inmunodeficiencia primaria subyacente conocida o sospechada;
11. Tratamiento previo con eltrombopag, romiplostim o cualquier otro agonista del receptor de TPO (trombopoyetina);
12. Mujer embarazada o lactante (lactante);