Vaiheen I tutkimus KB301:stä, replikaatioon epäpätevästä, ei-integroituvasta vektorista, joka ekspressoi ihmisen tyypin III kollageenia (COL3) pinnallisten ihomasennusten hoitoon
torstai 8. toukokuuta 2025 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Vaiheen I tutkimus KB301:stä, replikaatioon epäpätevästä, ei-integroituvasta vektorista, joka ekspressoi ihmisen tyypin III kollageenia (COL3) pinnallisten ihomasennusten hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kohorttiin I ilmoittautuneiden koehenkilöiden ei-kasvojen kohdealueena on terve pakaran iho, joka saa kaksi (2) ruiskeenannosta KB301:tä (pieni tai korkea).
Kohortti Ia esittelee myös kaksi terveen pakaran ihon aluetta ei-kasvojen kohdealueena, jotka saavat kaksi (2) injektoitavaa annosta KB301:tä (pieni tai korkea) sekä lumeruiskeen.
Tämän kohortin tavoitteena on arvioida COL3A1-siirtogeenin ilmentyminen (mitattuna ihobiopsioiden qRT-PCR:llä) ja määrittää optimaalinen annos.
Kohortissa II ilmoitetuilla koehenkilöillä on kohdealueina molemminpuolisesti symmetrisiä alueita, joissa on kohtalaisia tai vakavia juonteita ja ihon karheutta; nämä alueet määrätään satunnaisesti saamaan joko KB301:tä tai lumelääkettä, jotta voidaan määrittää ihon paranemisen laajuus KB301-haarassa.
Koko tutkimuksen ajan koehenkilöt täyttävät kyselylomakkeita, ottavat kuvia kohdealueista, käyvät läpi fyysisiä tutkimuksia ja valvovat turvallisuuslaboratorioita.
Kohortin 2 koehenkilöt voivat ilmoittautua kohortin 2 laajennukseen, jos he eivät ole palanneet lähtötasolle KB301:llä hoidetulla posken kohdealueella.
Jos koehenkilöt saivat KB301:tä molemmille poskialueille, he eivät ole oikeutettuja lisähoitoon ja niitä seurataan kestävyyden vuoksi.
Koehenkilöitä, jotka saivat KB301-hoitoa yhdelle posken alueelle, mutta jotka eivät ole palanneet lähtötasolle KB301:llä hoidetulla kohdealueella, hoidetaan KB301:llä poskelle, joka sai aiemmin lumelääkettä.
Koehenkilöitä seurataan kestävyyden suhteen, ne kerätään tutkijoiden arvioiden ja kyselylomakkeiden avulla, samalla kun turvallisuutta seurataan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
85
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Campbell, California, Yhdysvallat, 95008
- Aesthetx
-
Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
- Steve Yoelin, MD Medical Associates, Inc.
-
Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Yhdysvallat, 33180
- Skin and Cancer Associates, LLP. D/B/A Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, jonka yleinen terveys on tutkijan määrittämänä, ikä ≥18 ja ≤75 suostumushetkellä
Sopivan ihon alueet, jotka valitaan kohdealueeksi, määritettynä tutkijan ensimmäisellä käynnillä tekemässä fyysisessä tutkimuksessa:
- Kohortti 1 - terveen pakaran ihon alue
- Kohortti 1a - terveen pakaran ihon molemminpuolisesti symmetriset alueet vähintään 6 cm:n päässä toisistaan
- Kohortti 2 - molemminpuolisesti symmetriset alueet, joissa on kohtalaisia tai vakavia hienoja juonteita ja ihon karheutta (pisteet 2 tai 3), jonka tutkija on määrittänyt käyttämällä 5-pisteistä FLS- ja SRS-mittareita poskien poskilla poskiholkin ylä- ja alapuolella
Kohortin 2 laajennus – koehenkilö, joka sai suuren annoksen KB301:tä kohdealueille zygomaattisen kaaren alapuolella
- Hoitoryhmä - Posken yksipuolinen alue posken kaaren alapuolella, joka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä kohortin 2 mukaisesti, joka tutkijaa kohden arvioi ja neuvoo sponsorin kanssa käynnillä 1, on määritetty epätasaiseksi verrattuna kohdealueeseen, joka sai KB301:tä.
- Havaintoryhmä - poskien molemminpuolinen alue poskien poskien poskikaaren alapuolella, jotka satunnaistettiin saamaan suuren annoksen 301 kohortissa 2 ja jotka osoittavat KB301:n kestävyyttä ainakin toisella kahdesta kohdealueesta
- Fitzpatrickin ihon fototyyppipisteet I-IV
- Negatiivinen raskaustesti Opintopäivä 0 -käynnillä hedelmällisessä iässä oleville ja
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja halu osallistua kaikkiin opintovierailuihin ja suorittaa kaikki tämän pöytäkirjan edellyttämät toimenpiteet.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa ohimenevä tai krooninen ihosairaus, häiriö tai infektio 20 cm:n sisällä kohdealueista päivänä 0, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimustuloksia
- Laserhoidon tai kemiallisen kuorinnan historia kohdealueille kuuden (6) kuukauden sisällä tutkimuspäivän 0 vierailusta
- Aiemmat kirurgiset toimenpiteet kohdealueille, mukaan lukien hyvänlaatuisten tai pahanlaatuisten ihosyöpien poistaminen, jotka voivat tutkijan mielestä sekoittaa tutkimustuloksia
- Kosmeettisen ja/tai kliinisen tutkimuksen tutkimusaineen, lukuun ottamatta KB301:tä, anto kohdealueiden sijaintiin 3 kuukauden sisällä tutkimuspäivän 0 vierailusta, mikä voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimustuloksia
- Mikä tahansa tila (mukaan lukien päihteiden väärinkäytön tai riippuvuuden historia tai nykyinen näyttö), joka tutkijan mielestä vaikuttaisi tutkittavan kykyyn suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet ja/tai aiheuttaa lisäriskin tutkimustuotteen turvallisuuden arvioinnille
- Aktiivinen suun herpesinfektio seulontakäynnillä tai tutkimuspäivän 0 käynnillä;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Kohde, joka ei halua noudattaa protokollakohtaisia ehkäisyvaatimuksia
- anafylaksia tai allergisia reaktioita jollekin tuotteen aineosista ja/tai paikallispuudutuksista
- Tutkittavan tiedetään olevan ei-yhteensopiva tai se ei todennäköisesti täytä tutkimusprotokollan vaatimuksia tutkijan mielestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: KB301
ei-integroituva HSV-1-vektori, joka ilmentää ihmisen tyypin III kollageenia
|
ei-integroituva HSV-1-vektori, joka ilmentää ihmisen tyypin III kollageenia
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
steriili isotoninen suolaliuos
|
steriili isotoninen suolaliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
KB301:n turvallisuusprofiilin arviointi rekisteröimällä haittatapahtumat käyttämällä MedDRA-elinjärjestelmäluokkaa ja -termiä sekä keräämällä muita kliinisiä tutkimusmenetelmiä.
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Ensisijaisena tuloksena tarkastellaan KB301:n turvallisuutta ja siedettävyyttä keräämällä ja määrittämällä haittatapahtumia, fyysisiä tutkimuksia, elintoimintoja ja kliinisiä laboratoriotutkimuksia.
|
4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
COL3A1-siirtogeenin ilmentymisen arviointi 2 päivää annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta kohorteissa 1 ja 1a vertaa KB301-injektiokohdan biopsiaa käsittelemättömän terveen pakaran ihobiopsian alueelle (vähintään 6 cm:n päässä KB301-injektiokohdista) qRT-PCR-analyysin avulla.
|
12 kuukautta
|
|
Ihon karheuden arviointi verrattuna lähtötasoon käyttämällä ihon karheusasteikkoa (SRS).
Aikaikkuna: 65 päivää
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 2 tarkastelee ihon karheuden arvioinnin keskimääräistä muutosta lähtötasoon verrattuna käyttämällä ihon karheusasteikkoa (SRS).
SRS vaihtelee ei-pienistä juonteista (0) erittäin hienoihin juonteisiin (4).
Kolmannen osapuolen riippumaton sokkoutettu arvioija suorittaa arvioinnit.
|
65 päivää
|
|
Fine Lines Scale (FLS) -asteikon avulla on arvioitu hienojen juonteiden paranemista perusviivaan verrattuna.
Aikaikkuna: 65 päivää
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 2 tarkastelee hienojen juonteiden arvioinnin keskimääräistä muutosta perusviivaan verrattuna Fine Lines Scale (FLS) -asteikolla.
FLS vaihtelee tekstuurittomasta (0) hajakuvioiseen (4).
Kolmannen osapuolen riippumaton sokkoutettu arvioija suorittaa arvioinnit.
|
65 päivää
|
|
Arvio ihopoimujen paksuuden paranemisesta perusviivaan verrattuna Caliperia käyttämällä.
Aikaikkuna: 65 päivää
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 2 tarkastelee ihopoimujen paksuuden keskimääräistä muutosta polven yläpuolella olevilla ei-kasvojen kohdealueilla käyttämällä mittasatulaa verrattuna lähtötasoon.
|
65 päivää
|
|
Tutkijan arvio suuren annoksen KB301:n kestävyydestä verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kohortin 2 laajennuksen toissijaisessa tulosmittauksessa tarkastellaan suuren annoksen KB301:n kestävyyttä verrattuna lähtötasoon tutkijan arvioinnin avulla.
|
3 kuukautta
|
|
Koehenkilön esteettisen parannuksen arviointi lähtötilanteeseen verrattuna käyttäen Subject Satisfaction Scalea (SSS).
Aikaikkuna: 65 päivää
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 2 tarkastelee keskimääräistä muutosta koehenkilön tyytyväisyydessä hoitoon kohdealuetta kohden verrattuna lähtötasoon käyttämällä koehenkilötyytyväisyysasteikkoa (SSS), joka pisteytetään asteikolla 0-4. 0 tarkoittaa, että en ole tyytyväinen ja 4 osoittaa, että erinomainen.
|
65 päivää
|
|
Koehenkilön esteettisen parannuksen arviointi lähtötilanteeseen verrattuna käyttäen Subject Satisfaction Scalea (SSS).
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta kohortin 2 laajennuksessa tarkastelee keskimääräistä muutosta koehenkilön tyytyväisyydessä hoitoon kohdealuetta kohden verrattuna lähtötasoon käyttämällä koehenkilötyytyväisyysasteikkoa (SSS), joka pisteytetään asteikolla 0-4, 0 tarkoittaa, että en ole tyytyväinen ja 4 tarkoittaa erinomaista.
|
3 kuukautta
|
|
Tutkijan arvio maailmanlaajuisesta esteettisestä parantumisesta verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 3 ja kohortissa 4 tarkastelee globaalin esteettisen paranemisen keskimääräistä muutosta, joka pisteytetään 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee paljon parantuneesta (2) paljon huonompaan (-2).
|
4 kuukautta
|
|
Kohteen arvio maailmanlaajuisesta esteettisestä parantumisesta verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 3 ja kohortissa 4 tarkastelee globaalin esteettisen paranemisen keskimääräistä muutosta, joka pisteytetään 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee paljon parantuneesta (2) paljon huonompaan (-2).
|
4 kuukautta
|
|
Kohteen hoitotyytyväisyys verrattuna lähtötilanteeseen käyttäen Subject Satisfaction Questionnaire (SSQ) -kyselyä.
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta kohortissa 3 ja kohortissa 4 tarkastelee keskimääräistä muutosta koehenkilöiden hoitotyytyväisyydessä lähtötilanteeseen verrattuna käyttämällä 5-pisteistä koehenkilötyytyväisyyskyselyä, joka vaihtelee erittäin tyytyväisestä (2) erittäin tyytymättömään (-2).
|
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 7. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PEARL-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .