Un estudio de fase I de KB301, un vector no integrador e incompetente para la replicación que expresa colágeno humano tipo III (COL3) para el tratamiento de depresiones superficiales de la piel
8 de mayo de 2025 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un estudio de fase I de KB301, un vector no integrador e incompetente para la replicación que expresa colágeno humano tipo III (COL3) para el tratamiento de depresiones superficiales de la piel
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos inscritos en la Cohorte I tendrán una región de piel sana de los glúteos como área objetivo no facial para recibir dos (2) dosis inyectables de KB301 (baja o alta).
La cohorte Ia también presentará dos regiones de piel sana de los glúteos como un área objetivo no facial para recibir dos (2) dosis inyectables de KB301 (baja o alta), así como una inyección de placebo.
El objetivo de esta cohorte es evaluar la expresión del transgén COL3A1 (medida por qRT-PCR de biopsias de piel) y determinar la dosis óptima.
Los sujetos inscritos en la Cohorte II presentarán regiones bilateralmente simétricas de líneas finas y aspereza de la piel de moderadas a severas como áreas objetivo; estas áreas se asignarán al azar para recibir KB301 o un placebo para determinar el grado de mejora de la piel en el brazo KB301.
A lo largo del estudio, los sujetos completarán cuestionarios, capturarán imágenes de las áreas objetivo, se someterán a exámenes físicos y se monitorearán los laboratorios de seguridad.
Los sujetos de la cohorte 2 pueden inscribirse en la extensión de la cohorte 2, si no han vuelto a la línea de base en el área objetivo de la mejilla tratada con KB301.
Si los sujetos recibieron KB301 en ambas áreas de las mejillas, no serán elegibles para un tratamiento adicional y se les dará seguimiento para determinar su durabilidad.
Los sujetos que recibieron tratamiento con KB301 en un área de la mejilla, que no han vuelto a la línea de base en el área objetivo tratada con KB301, serán tratados con KB301 en la mejilla que previamente recibió placebo.
Se hará un seguimiento de la durabilidad de los sujetos, capturados a través de evaluaciones de investigadores y cuestionarios, mientras se continúa monitoreando la seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
85
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Campbell, California, Estados Unidos, 95008
- Aesthetx
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Steve Yoelin, MD Medical Associates, Inc.
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology
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Florida
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Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
- Skin and Cancer Associates, LLP. D/B/A Center for Clinical and Cosmetic Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer con buena salud general, según lo determine el investigador, de ≥18 y ≤75 años en el momento del consentimiento
Regiones de piel adecuada que se seleccionarán como áreas objetivo, según lo determine un examen físico realizado por el investigador durante la visita inicial:
- Cohorte 1 - región de piel sana de los glúteos
- Cohorte 1a: regiones bilateralmente simétricas de piel sana de los glúteos separadas al menos 6 cm
- Cohorte 2: regiones bilateralmente simétricas de líneas finas y aspereza de la piel de moderadas a severas (puntuación de 2 o 3), según lo determinado por el investigador utilizando FLS y SRS de 5 puntos en las mejillas por encima y por debajo del arco cigomático
Extensión de la cohorte 2: un sujeto que recibió un régimen de dosis alta de KB301 en las áreas objetivo debajo del arco cigomático
- Grupo de tratamiento: región unilateral de la mejilla debajo del arco cigomático, que se aleatorizó para recibir placebo en la Cohorte 2, que según la evaluación del investigador y la consulta con el patrocinador en la Visita 1, se determina que es desigual en comparación con el Área objetivo que recibió KB301
- Grupo de observación: región bilateral de las mejillas debajo del arco cigomático que se aleatorizaron para recibir una dosis alta de 301 en la cohorte 2 que muestra la durabilidad de KB301 en al menos una de las dos áreas objetivo
- Una puntuación de fototipo de piel de Fitzpatrick de I-IV
- Una prueba de embarazo negativa en la visita del día 0 del estudio para sujetos en edad fértil y
- Consentimiento informado firmado y fechado y voluntad de asistir a todas las visitas del estudio y completar todos los procedimientos requeridos por este protocolo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición, trastorno o infección transitoria o crónica de la piel dentro de los 20 cm de las áreas objetivo en el día 0 que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio.
- Antecedentes de tratamiento con láser o exfoliaciones químicas en las áreas objetivo dentro de los seis (6) meses posteriores a la visita del día 0 del estudio
- Antecedentes de procedimientos quirúrgicos en áreas objetivo, incluida la extirpación de cánceres de piel benignos o malignos que, en opinión del investigador, pueden confundir los resultados del estudio.
- Administración de un agente cosmético y/o de investigación clínica en investigación, excepto KB301, en la ubicación de las áreas objetivo dentro de los 3 meses posteriores a la visita del día 0 del estudio que, en opinión del investigador, puede confundir los resultados del estudio
- Cualquier condición (incluido un historial o evidencia actual de abuso o dependencia de sustancias) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del sujeto para completar todos los procedimientos relacionados con el estudio y/o representa un riesgo adicional para la evaluación de seguridad del Producto en investigación
- Una infección por herpes oral activa en la visita de selección o en la visita del día 0 del estudio;
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Sujeto que no está dispuesto a cumplir con los requisitos de anticoncepción por protocolo
- Antecedentes de anafilaxia o reacciones alérgicas a cualquiera de los componentes del producto y/o anestésicos locales.
- Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio, en opinión del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: KB301
vector HSV-1 no integrado que expresa colágeno humano tipo III
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vector HSV-1 no integrado que expresa colágeno humano tipo III
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Comparador de placebos: Placebo
solución salina isotónica estéril
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solución salina isotónica estéril
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación del perfil de seguridad de KB301 mediante el registro de eventos adversos utilizando la clasificación de órganos del sistema MedDRA y el término preferido y la recopilación de otros procedimientos de estudios clínicos.
Periodo de tiempo: 4 meses
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El resultado primario analizará la seguridad y la tolerabilidad de KB301 a través de la recopilación y cuantificación de eventos adversos, exámenes físicos, signos vitales y pruebas de laboratorio clínico.
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4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la expresión del transgén COL3A1 2 días después de la dosis.
Periodo de tiempo: 12 meses
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La medida de resultado secundaria en las cohortes 1 y 1a comparará una biopsia en el sitio de inyección de KB301 con un área de biopsia de piel de glúteos sanos sin tratar (al menos a 6 cm de distancia de los sitios de inyección de KB301), a través del análisis qRT-PCR.
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12 meses
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Evaluación de la rugosidad de la piel en comparación con la línea de base, utilizando la Escala de rugosidad de la piel (SRS).
Periodo de tiempo: 65 días
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La medida de resultado secundaria en la Cohorte 2 analizará el cambio medio en la evaluación de la aspereza de la piel en comparación con el valor inicial, utilizando la Escala de aspereza de la piel (SRS).
El SRS va desde sin líneas finas (0) hasta líneas muy finas (4).
Un evaluador cegado independiente externo realizará las evaluaciones.
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65 días
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Evaluación de la mejora de las líneas finas en comparación con la línea de base, utilizando la escala de líneas finas (FLS).
Periodo de tiempo: 65 días
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La medida de resultado secundaria en la Cohorte 2 analizará el cambio medio en la evaluación de las líneas finas en comparación con el valor inicial, utilizando la Escala de líneas finas (FLS).
El FLS varía de sin textura (0) a textura difusa (4).
Un evaluador cegado independiente externo realizará las evaluaciones.
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65 días
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Evaluación de la mejora del grosor de los pliegues cutáneos con respecto al valor inicial, utilizando un calibrador.
Periodo de tiempo: 65 días
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La medida de resultado secundaria en la cohorte 2 analizará el cambio medio en el grosor de los pliegues cutáneos de las áreas objetivo no faciales por encima de la rodilla, utilizando un calibrador para medir, en comparación con la línea de base.
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65 días
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Evaluación del investigador de la durabilidad de la dosis alta de KB301, en comparación con la línea de base.
Periodo de tiempo: 3 meses
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La medida de resultado secundaria en la extensión de la cohorte 2 analizará la durabilidad de la dosis alta de KB301, en comparación con la línea de base a través de una evaluación del investigador.
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3 meses
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Evaluación del sujeto de la mejora estética sobre la línea de base, utilizando la Escala de Satisfacción del Sujeto (SSS).
Periodo de tiempo: 65 días
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La medida de resultado secundaria en la Cohorte 2 analizará el cambio medio en la Satisfacción del Sujeto con el tratamiento por área objetivo, en comparación con el valor inicial, utilizando la Escala de Satisfacción del Sujeto (SSS), que se califica en una escala de 0 a 4, con 0 indicando no satisfecho y 4 indicando excelente.
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65 días
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Evaluación del sujeto de la mejora estética sobre la línea de base, utilizando la Escala de Satisfacción del Sujeto (SSS).
Periodo de tiempo: 3 meses
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La medida de resultado secundaria en la Extensión de la Cohorte 2 analizará el cambio medio en la Satisfacción del Sujeto con el tratamiento por área objetivo, en comparación con el valor inicial, utilizando la Escala de Satisfacción del Sujeto (SSS), que se califica en una escala de 0 a 4, donde 0 indica no satisfecho y 4 indica excelente.
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3 meses
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Evaluación del investigador de la mejora estética global, en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 4 meses
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La medida de resultado secundaria en las Cohortes 3 y 4 analizará el cambio medio en la mejora estética global, que se califica en una escala de 5 puntos, que va desde mucho mejor (2) hasta mucho peor (-2).
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4 meses
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Evaluación de los sujetos de la mejora estética global, en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 4 meses
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La medida de resultado secundaria en las Cohortes 3 y 4 analizará el cambio medio en la mejora estética global, que se califica en una escala de 5 puntos, que va desde mucho mejor (2) hasta mucho peor (-2).
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4 meses
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Satisfacción del tratamiento del sujeto en comparación con el valor inicial, utilizando el Cuestionario de satisfacción del sujeto (SSQ).
Periodo de tiempo: 4 meses
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La medida de resultado secundaria en las Cohortes 3 y 4 analizará el cambio medio en la satisfacción del tratamiento del sujeto con respecto al valor inicial, utilizando un Cuestionario de Satisfacción del Sujeto de 5 puntos, que va desde muy satisfecho (2) hasta muy insatisfecho (-2).
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de octubre de 2020
Finalización primaria (Actual)
16 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
7 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PEARL-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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