Badanie fazy I KB301, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego wektora wyrażającego ludzki kolagen typu III (COL3) w leczeniu powierzchownych depresji skóry
8 maja 2025 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.
Badanie fazy I KB301, niezdolnego do replikacji, nieintegrującego wektora wyrażającego ludzki kolagen typu III (COL3) w leczeniu powierzchownych depresji skóry
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci włączeni do Kohorty I będą mieli region zdrowej skóry pośladków jako obszar docelowy inny niż twarz, aby otrzymać dwie (2) dawki KB301 do wstrzyknięcia (niska lub wysoka).
Kohorta Ia przedstawi również dwa obszary zdrowej skóry pośladków jako obszar docelowy inny niż twarz, który otrzyma dwie (2) dawki KB301 do wstrzyknięcia (niska lub wysoka), jak również zastrzyk placebo.
Celem tej kohorty jest ocena ekspresji transgenu COL3A1 (zmierzona metodą qRT-PCR biopsji skóry) i określenie optymalnej dawki.
Pacjenci włączeni do Kohorty II będą wykazywać obustronnie symetryczne obszary umiarkowanych do poważnych drobnych zmarszczek i szorstkości skóry jako obszary docelowe; obszary te zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej KB301 lub placebo w celu określenia stopnia poprawy stanu skóry w ramieniu KB301.
W trakcie badania uczestnicy będą wypełniać kwestionariusze, robić zdjęcia obszarów docelowych, przechodzić badania fizykalne i monitorować laboratoria bezpieczeństwa.
Pacjenci z Kohorty 2 mogą zostać włączeni do przedłużenia Kohorty 2, jeśli nie powrócili do stanu wyjściowego na docelowym obszarze policzka leczonym KB301.
Jeśli badani otrzymali KB301 na oba obszary policzków, nie będą kwalifikować się do dodatkowego leczenia i będą obserwowani pod kątem wytrzymałości.
Osoby, które otrzymały leczenie KB301 na jednym obszarze policzka, które nie powróciły do stanu wyjściowego na obszarze docelowym poddanym działaniu KB301, zostaną potraktowane KB301 na policzku, który wcześniej otrzymał placebo.
Osoby badane będą obserwowane pod kątem trwałości, schwytane za pomocą ocen badaczy i kwestionariuszy, przy jednoczesnym dalszym monitorowaniu bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
85
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Campbell, California, Stany Zjednoczone, 95008
- Aesthetx
-
Newport Beach, California, Stany Zjednoczone, 92663
- Steve Yoelin, MD Medical Associates, Inc.
-
Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Florida
-
Aventura, Florida, Stany Zjednoczone, 33180
- Skin and Cancer Associates, LLP. D/B/A Center for Clinical and Cosmetic Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w dobrym ogólnym stanie zdrowia, zgodnie z ustaleniami badacza, w wieku ≥18 i ≤75 lat w momencie wyrażenia zgody
Obszary odpowiedniej skóry, które należy wybrać jako obszar(y) docelowy(e), określone na podstawie badania fizykalnego przeprowadzonego przez badacza podczas pierwszej wizyty:
- Kohorta 1 - okolica zdrowej skóry pośladków
- Kohorta 1a - obustronnie symetryczne obszary zdrowej skóry pośladków oddalone od siebie o co najmniej 6 cm
- Kohorta 2 – obustronnie symetryczne obszary umiarkowanych do poważnych drobnych zmarszczek i szorstkości skóry (ocena 2 lub 3), określone przez badacza za pomocą 5-punktowej FLS i SRS na policzkach powyżej i poniżej łuku jarzmowego
Rozszerzenie kohorty 2 — pacjent, który otrzymał schemat dużych dawek KB301 na obszary docelowe poniżej łuku jarzmowego
- Grupa leczona – jednostronny obszar policzka poniżej łuku jarzmowego, który został losowo przydzielony do grupy otrzymującej placebo w kohorcie 2, który według oceny badacza i konsultacji ze sponsorem podczas wizyty 1 został określony jako nierówny w porównaniu z obszarem docelowym, który otrzymał KB301
- Grupa obserwacyjna — Obustronny obszar policzków poniżej łuku jarzmowego, które zostały losowo przydzielone do grupy otrzymującej wysoką dawkę 301 w ramach Kohorty 2, wykazujące trwałość KB301 w co najmniej jednym z dwóch obszarów docelowych
- Ocena fototypu skóry wg Fitzpatricka I-IV
- Ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty w dniu badania 0 dla pacjentek w wieku rozrodczym i
- Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda i chęć uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych i ukończenia wszystkich procedur wymaganych przez niniejszy protokół.
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie przejściowe lub przewlekłe stany chorobowe skóry, zaburzenia lub infekcje w promieniu 20 cm od obszarów docelowych w dniu 0, które w opinii badacza mogą zafałszować wyniki badania
- Historia zabiegów laserowych lub peelingów chemicznych na obszarach docelowych w ciągu sześciu (6) miesięcy od wizyty w dniu badania 0
- Historia zabiegów chirurgicznych w obszarach docelowych, w tym usuwanie łagodnych lub złośliwych raków skóry, które w opinii badacza mogą zafałszować wyniki badania
- Podanie kosmetycznego i/lub badanego środka do badań klinicznych, z wyłączeniem KB301, w lokalizacji obszarów docelowych w ciągu 3 miesięcy od wizyty w dniu 0 badania, co w opinii badacza może zafałszować wyniki badania
- Każdy stan (w tym historia lub aktualne dowody nadużywania substancji lub uzależnienia), który w opinii badacza mógłby wpłynąć na zdolność osoby badanej do ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem i/lub stwarza dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa Badanego Produktu
- Czynne zakażenie opryszczką jamy ustnej podczas wizyty przesiewowej lub wizyty w dniu badania 0;
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole
- Historia anafilaksji lub reakcji alergicznych na którykolwiek ze składników produktu i/lub miejscowe środki znieczulające
- W opinii badacza wiadomo, że pacjent nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: KB301
nieintegrujący się wektor HSV-1 wyrażający ludzki kolagen typu III
|
nieintegrujący się wektor HSV-1 wyrażający ludzki kolagen typu III
|
|
Komparator placebo: Placebo
sterylna izotoniczna sól fizjologiczna
|
sterylna izotoniczna sól fizjologiczna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena profilu bezpieczeństwa KB301 poprzez rejestrację zdarzeń niepożądanych przy użyciu klasyfikacji układów i narządów MedDRA i preferowanego terminu oraz zebranie innych procedur badań klinicznych.
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Głównym wynikiem będzie zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji KB301 poprzez gromadzenie i kwantyfikację zdarzeń niepożądanych, badań fizykalnych, parametrów życiowych i klinicznych testów laboratoryjnych.
|
4 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena ekspresji transgenu COL3A1 2 dni po podaniu.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Drugorzędowa miara wyników w kohortach 1 i 1a będzie porównywać biopsję miejsca wstrzyknięcia KB301 z obszarem biopsji zdrowej skóry pośladków (co najmniej 6 cm od miejsc wstrzyknięcia KB301) za pomocą analizy qRT-PCR.
|
12 miesięcy
|
|
Ocena szorstkości skóry w porównaniu do stanu wyjściowego za pomocą Skali Szorstkości Skóry (SRS).
Ramy czasowe: 65 dni
|
Drugorzędna miara wyników w Kohorcie 2 będzie dotyczyła średniej zmiany w ocenie szorstkości skóry w porównaniu z wartością wyjściową, przy użyciu Skali Szorstkości Skóry (SRS).
SRS waha się od braku cienkich linii (0) do bardzo cienkich linii (4).
Oceny przeprowadzi niezależny, zaślepiony ewaluator.
|
65 dni
|
|
Ocena poprawy drobnych zmarszczek w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą skali drobnych zmarszczek (FLS).
Ramy czasowe: 65 dni
|
Drugorzędna miara wyników w Kohorcie 2 będzie polegała na ocenie średniej zmiany w ocenie drobnych zmarszczek w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu skali drobnych zmarszczek (FLS).
FLS waha się od braku tekstury (0) do rozproszonej tekstury (4).
Oceny przeprowadzi niezależny, zaślepiony ewaluator.
|
65 dni
|
|
Ocena poprawy grubości fałdu skórnego w stosunku do linii bazowej za pomocą suwmiarki.
Ramy czasowe: 65 dni
|
Drugorzędna miara wyników w Kohorcie 2 będzie dotyczyła średniej zmiany grubości fałdu skórnego w docelowych obszarach innych niż twarz powyżej kolana, przy użyciu suwmiarki do pomiaru, w porównaniu z wartością wyjściową.
|
65 dni
|
|
Ocena badacza trwałości wysokiej dawki KB301 w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Drugorzędna miara wyniku w przedłużeniu kohorty 2 będzie polegała na ocenie trwałości wysokiej dawki KB301 w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie oceny badacza.
|
3 miesiące
|
|
Ocena poprawy estetyki pacjenta w stosunku do stanu wyjściowego, przy użyciu Skali Satysfakcji Pacjenta (SSS).
Ramy czasowe: 65 dni
|
Drugorzędna miara wyniku w Kohorcie 2 będzie dotyczyła średniej zmiany zadowolenia pacjenta z leczenia na obszar docelowy w porównaniu z wartością wyjściową, przy użyciu skali zadowolenia pacjenta (SSS), która jest oceniana w skali od 0 do 4, z 0 oznacza niezadowalające, a 4 oznacza doskonałe.
|
65 dni
|
|
Ocena poprawy estetyki pacjenta w stosunku do stanu wyjściowego, przy użyciu Skali Satysfakcji Pacjenta (SSS).
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Drugorzędna miara wyniku w rozszerzeniu Kohorty 2 będzie dotyczyła średniej zmiany satysfakcji pacjenta z leczenia na obszar docelowy w porównaniu z wartością wyjściową, przy użyciu skali zadowolenia pacjenta (SSS), która jest oceniana w skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak zadowolenia, a 4 oznacza doskonałe.
|
3 miesiące
|
|
Ocena badacza dotycząca ogólnej poprawy estetyki w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Drugorzędna miara wyniku w Kohorcie 3 i Kohorcie 4 będzie uwzględniać średnią zmianę w ogólnej poprawie estetyki, ocenianą w 5-punktowej skali, od znacznie poprawione (2) do znacznie gorsze (-2).
|
4 miesiące
|
|
Ocena podmiotowa ogólnej poprawy estetyki w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Drugorzędna miara wyniku w Kohorcie 3 i Kohorcie 4 będzie uwzględniać średnią zmianę w ogólnej poprawie estetyki, ocenianą w 5-punktowej skali, od znacznie poprawione (2) do znacznie gorsze (-2).
|
4 miesiące
|
|
Zadowolenie pacjenta z leczenia w porównaniu z wartością wyjściową, przy użyciu Kwestionariusza Satysfakcji Pacjenta (SSQ).
Ramy czasowe: 4 miesiące
|
Drugorzędna miara wyniku w Kohorcie 3 i Kohorcie 4 będzie uwzględniać średnią zmianę zadowolenia pacjenta z leczenia w porównaniu z wartością wyjściową, przy użyciu 5-punktowego Kwestionariusza Satysfakcji Uczestnika, mieszczącego się w przedziale od bardzo zadowolony (2) do bardzo niezadowolony (-2).
|
4 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 października 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 października 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 maja 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PEARL-1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .