Um estudo de Fase I do KB301, um vetor não integrador e incompetente em replicação que expressa colágeno humano tipo III (COL3) para o tratamento de depressões cutâneas superficiais
8 de maio de 2025 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Um estudo de Fase I do KB301, um vetor não integrador e incompetente em replicação que expressa colágeno humano tipo III (COL3) para o tratamento de depressões cutâneas superficiais
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos inscritos na Coorte I terão uma região de pele saudável da nádega como área-alvo não facial para receber duas (2) doses injetáveis de KB301 (baixa ou alta).
A Coorte Ia também apresentará duas regiões de pele saudável das nádegas como uma área-alvo não facial para receber duas (2) doses injetáveis de KB301 (baixa ou alta), bem como uma injeção de placebo.
O objetivo desta coorte é avaliar a expressão do transgene COL3A1 (conforme medido por qRT-PCR de biópsias de pele) e determinar a dose ideal.
Os indivíduos inscritos na Coorte II apresentarão regiões bilateralmente simétricas de linhas finas moderadas a severas e aspereza da pele como áreas-alvo; essas áreas serão designadas aleatoriamente para receber KB301 ou um placebo para determinar a extensão da melhora da pele no braço KB301.
Ao longo do estudo, os participantes preencherão questionários, terão imagens capturadas das áreas-alvo, passarão por exames físicos e terão laboratórios de segurança monitorados.
Os indivíduos da Coorte 2 podem se inscrever na extensão da Coorte 2, se não tiverem revertido à linha de base na área alvo tratada com KB301 da bochecha.
Se os indivíduos receberam KB301 em ambas as áreas da bochecha, eles não serão elegíveis para tratamento adicional e serão acompanhados quanto à durabilidade.
Indivíduos que receberam tratamento com KB301 em uma área da bochecha, que não retornaram à linha de base na área alvo tratada com KB301, serão tratados com KB301 na bochecha que recebeu placebo anteriormente.
Os indivíduos serão acompanhados quanto à durabilidade, capturados por meio de avaliações do investigador e questionários, enquanto continuamos a monitorar a segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
85
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Campbell, California, Estados Unidos, 95008
- Aesthetx
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Steve Yoelin, MD Medical Associates, Inc.
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology
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Florida
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Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
- Skin and Cancer Associates, LLP. D/B/A Center for Clinical and Cosmetic Research
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com boa saúde geral, conforme determinado pelo investigador, com idade ≥18 e ≤75 no momento do consentimento
Regiões de pele adequadas a serem selecionadas como Área(s)-alvo, conforme determinado por um exame físico realizado pelo investigador durante a visita inicial:
- Coorte 1 - região de pele saudável das nádegas
- Coorte 1a - regiões bilateralmente simétricas de pele saudável das nádegas com pelo menos 6 cm de distância
- Coorte 2 - regiões bilateralmente simétricas de linhas finas moderadas a graves e aspereza da pele (pontuação de 2 ou 3), conforme determinado pelo investigador usando o FLS e SRS de 5 pontos nas bochechas acima e abaixo do arco zigomático
Coorte 2 Extensão - Um indivíduo que recebeu um regime de alta dose de KB301 para áreas-alvo abaixo do arco zigomático
- Grupo de tratamento - A região unilateral da bochecha abaixo do arco zigomático, que foi randomizada para receber placebo na Coorte 2, que por avaliação do investigador e consulta com o patrocinador na Visita 1, é determinada como desigual em comparação com a Área Alvo que recebeu KB301
- Grupo observacional - região bilateral das bochechas abaixo do arco zigomático que foram randomizados para receber alta dose 301 na Coorte 2 que mostram durabilidade de KB301 para pelo menos uma das duas áreas-alvo
- Uma pontuação de fototipo de pele Fitzpatrick de I-IV
- Um teste de gravidez negativo na Visita do Dia de Estudo 0 para indivíduos com potencial para engravidar e
- Consentimento informado assinado e datado e vontade de comparecer a todas as visitas do estudo e concluir todos os procedimentos exigidos por este protocolo.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição, distúrbio ou infecção transitória ou crônica da pele dentro de 20 cm das Áreas Alvo no Dia 0 que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo
- Histórico de tratamento a laser ou peelings químicos nas áreas-alvo dentro de seis (6) meses da visita do dia 0 do estudo
- História de procedimentos cirúrgicos para áreas-alvo, incluindo remoção de cânceres de pele benignos ou malignos que, na opinião do investigador, podem confundir os resultados do estudo
- Administração de um agente experimental de pesquisa clínica e/ou cosmética, excluindo KB301, no local das Áreas Alvo dentro de 3 meses da Visita do Dia 0 do Estudo, que, na opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo
- Qualquer condição (incluindo um histórico ou evidência atual de abuso ou dependência de substâncias) que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do sujeito de concluir todos os procedimentos relacionados ao estudo e/ou representa um risco adicional para a avaliação da segurança do Produto Investigacional
- Uma infecção ativa por herpes oral na visita de triagem ou na visita do dia 0 do estudo;
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Sujeito que não está disposto a cumprir os requisitos de contracepção de acordo com o protocolo
- História de anafilaxia ou reações alérgicas a qualquer um dos constituintes do produto e/ou anestésicos locais
- O sujeito é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo, na opinião do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: KB301
vetor HSV-1 não integrador expressando colágeno humano tipo III
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vetor HSV-1 não integrador expressando colágeno humano tipo III
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Comparador de Placebo: Placebo
solução salina isotônica estéril
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solução salina isotônica estéril
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação do perfil de segurança do KB301 registrando eventos adversos usando MedDRA System Organ Class e Preferred Term e coleta de outros procedimentos de estudos clínicos.
Prazo: 4 meses
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O desfecho primário analisará a segurança e a tolerabilidade do KB301 por meio da coleta e quantificação de eventos adversos, exames físicos, sinais vitais e testes laboratoriais clínicos.
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4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da expressão do transgene COL3A1 2 dias após a dose.
Prazo: 12 meses
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A medida de resultado secundário nas Coortes 1 e 1a irá comparar uma biópsia do local de injeção de KB301 com uma área de biópsia de pele de nádega saudável não tratada (pelo menos 6 cm de distância dos locais de injeção de KB301), por meio de análise qRT-PCR.
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12 meses
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Avaliação da rugosidade da pele em comparação com a linha de base, usando a Escala de Rugosidade da Pele (SRS).
Prazo: 65 dias
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A medida de resultado secundário na Coorte 2 examinará a mudança média na avaliação da rugosidade da pele em comparação com a linha de base, usando a Escala de Rugosidade da Pele (SRS).
O SRS varia de sem linhas finas (0) a linhas extremamente finas (4).
Um avaliador cego terceirizado e independente realizará as avaliações.
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65 dias
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Avaliação da melhora das linhas finas em comparação com a linha de base, usando a Escala de Linhas Finas (FLS).
Prazo: 65 dias
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A medida de resultado secundário na Coorte 2 examinará a mudança média na avaliação de linhas finas em comparação com a linha de base, usando a Escala de Linhas Finas (FLS).
O FLS varia de sem textura (0) a textura difusa (4).
Um avaliador cego terceirizado e independente realizará as avaliações.
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65 dias
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Avaliação da melhora da espessura da dobra cutânea em relação à linha de base, usando um paquímetro.
Prazo: 65 dias
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A medida de resultado secundário na Coorte 2 examinará a alteração média na espessura da dobra cutânea das áreas-alvo não faciais acima do joelho, usando um paquímetro para medir, em comparação com a linha de base.
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65 dias
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Avaliação do investigador da durabilidade da alta dose de KB301, em comparação com a linha de base.
Prazo: 3 meses
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A medida de resultado secundário na Extensão da Coorte 2 examinará a durabilidade da alta dose de KB301, em comparação com a linha de base por meio de uma avaliação do investigador.
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3 meses
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Avaliação do sujeito da melhora estética em relação à linha de base, usando a Escala de Satisfação do Assunto (SSS).
Prazo: 65 dias
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A medida de resultado secundário na Coorte 2 examinará a mudança média na satisfação do sujeito com o tratamento por área-alvo, em comparação com a linha de base, usando a Escala de satisfação do sujeito (SSS), que é pontuada em uma escala de 0 a 4, com 0 indicando insatisfeito e 4 indicando excelente.
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65 dias
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Avaliação do sujeito da melhora estética em relação à linha de base, usando a Escala de Satisfação do Assunto (SSS).
Prazo: 3 meses
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A medida de resultado secundário na Extensão da Coorte 2 analisará a mudança média na Satisfação do Sujeito com o tratamento por área-alvo, em comparação com a linha de base, usando a Escala de Satisfação do Sujeito (SSS), que é pontuada em uma escala de 0 a 4, com 0 indicando não satisfeito e 4 indicando excelente.
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3 meses
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Avaliação do investigador da melhoria estética global, em comparação com a linha de base.
Prazo: 4 meses
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A medida de resultado secundário na Coorte 3 e na Coorte 4 analisará a mudança média na melhoria estética global, que é pontuada em uma escala de 5 pontos, variando de muito melhorada (2) a muito pior (-2).
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4 meses
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Avaliação do sujeito da melhoria estética global, em comparação com a linha de base.
Prazo: 4 meses
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A medida de resultado secundário na Coorte 3 e na Coorte 4 analisará a mudança média na melhoria estética global, que é pontuada em uma escala de 5 pontos, variando de muito melhorada (2) a muito pior (-2).
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4 meses
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Satisfação do sujeito com o tratamento em comparação com a linha de base, usando o Questionário de Satisfação do Sujeito (SSQ).
Prazo: 4 meses
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A medida de resultado secundário na Coorte 3 e na Coorte 4 analisará a mudança média na satisfação do sujeito com o tratamento em relação à linha de base, usando um Questionário de Satisfação do Sujeito de 5 pontos, variando de muito satisfeito (2) a muito insatisfeito (-2).
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Real)
16 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PEARL-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .