Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2a tutkimus BIVV020:n arvioimiseksi aikuisilla, joilla on jatkuva/krooninen immuunitrombosytopenia (ITP)

tiistai 9. syyskuuta 2025 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company

Monikeskus, vaihe 2a, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan BIVV020:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on jatkuva/krooninen immuunitrombosytopenia (ITP)

Ensisijainen tavoite:

- Arvioida BIVV020:n vaikutusta verihiutaleiden vasteen kestävyyteen potilailla, joilla on jatkuva/krooninen immuunitrombosytopenia (ITP)

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida BIVV020:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
  • Arvioida BIVV020:n farmakokinetiikkaa
  • Arvioida BIVV020-hoidon vasteprosenttia
  • Arvioimaan vastausaikaa
  • Arvioida BIVV020-hoidon vaikutusta ITP-pelastushoidon tarpeeseen
  • BIVV020:n immunogeenisuuden arvioimiseksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintojen kesto:

  • Seulontajakso: jopa 56 päivää
  • Siirtymäaika viimeisen sutimlimabi-annoksen ja ensimmäisen BIVV020-annoksen välillä (osallistujille, jotka saivat aiemmin sutimlimabia): 14 päivää, sisältyy osana 56 päivän seulontajaksoa Hoidon kesto: Vähintään 52 viikkoa

Vierailutiheys:

  • Päivä 1
  • Päivä 4
  • Viikot 1-6: Viikoittain
  • Viikot 7-12: Joka toinen viikko
  • Viikot 13-24: 4 viikon välein
  • Viikot 25+: Vähintään 8 viikon välein
  • Tutkimuskäynnin loppu: 22 viikkoa viimeisen BIVV020-annoksen jälkeen

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Espanja
      • Palma de Mallorca, Espanja, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Espanja, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanja, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Tšekki
      • Ostrava - Poruba, Tšekki, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • London, City of
      • London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Yhdysvallat, 33321
        • Investigational Site Number :8400002

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Mies- ja naispuoliset osallistujat ovat ≥18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Primaarisen ITP:n vahvistettu diagnoosi; osallistujille, jotka saivat aiemmin sutimlimabia tutkimuksessa TDR16218 (NCT03275454), vaste sutimlimabiin on täytynyt saada verihiutaleiden määränä ≥30 × 10^9/l kahdella käynnillä vähintään 7 päivän välein.

  • Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet sutimlimabia: jatkuva/krooninen ITP (ITP kestää ≥6 kuukautta) ja kaikki seuraavat tilat:

    1. Verihiutaleiden määrä ≤30 × 10^9/l 2 kertaa vähintään 5 päivän välein seulontajakson aikana;
    2. Riittävän verihiutaleiden määrävasteen puute (määritelty jatkuvan verihiutaleiden määrän ylläpitämisenä ≥ 30 × 109/l ilman verenvuotoa) vähintään kahdelle ITP-hoidolle, joista yksi oli trombopoietiinireseptorin agonisti. Muita ITP-hoitoja ovat: IVIg, anti-D-immunoglobuliini, kortikosteroidit, pernan poisto, rituksimabi, syklofosfamidi, atsatiopriini, danatsoli, syklosporiini A, mykofenolaattimofetiili tai fostamatinibi.
    3. Jos saat viikoittaista trombopoietiinireseptoriagonistiannosta, viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 7 päivää ennen ensimmäistä BIVV020-annosta. Jos saat päivittäistä trombopoietiinireseptorin agonistiannosta, viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 24 tuntia ennen ensimmäistä BIVV020-annosta
    4. Tarvittaessa ITP-lääkkeiden samanaikainen anto (esim. kortikosteroidit, IVIg, atsatiopriini, danatsoli, syklosporiini A, mykofenolaattimofetiili tai trombopoietiinireseptoriagonistit) on hyväksyttävää, jos potilas on ollut vakaalla annoksella vähintään kuukauden ajan.
    5. Jos rituksimabia on aiemmin annosteltu, viimeisen rituksimabin annoksen on oltava annettu vähintään 12 viikkoa ennen ensimmäistä BIVV020-annosta
  • Dokumentoidut rokotukset kapseloituja bakteeripatogeenejä vastaan ​​(Neisseria meningitidis, mukaan lukien seroryhmä B, jos saatavilla, Haemophilus influenzae ja Streptococcus pneumoniae) 5 vuoden sisällä ilmoittautumisesta
  • Ehkäisyväline hedelmällisessä iässä oleville naisille ja miehille, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevan naispuolisen kumppanin kanssa

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  • Kliinisesti merkittävä sairaushistoria tai meneillään oleva krooninen sairaus, joka vaarantaisi osallistujan turvallisuuden tai heikentäisi hänen osallistumisestaan ​​tutkimukseen saatujen tietojen laatua
  • SLE:n kliininen diagnoosi
  • Kliinisesti merkittävä infektio kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Anamneesissa laskimo- tai valtimotromboosi ilmoittautumista edeltävän vuoden aikana
  • Toissijainen ITP mistä tahansa syystä, mukaan lukien lymfooma, krooninen lymfaattinen leukemia ja lääkkeiden aiheuttama trombosytopenia
  • Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai aktiivinen HCV-infektio
  • HIV-infektio
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Hemoglobiinitaso <10 g/dl

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia seikkoja, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAR445088
Osallistujat saivat SAR445088 (BIVV020).
Lääke: SAR445088 (BIVV020)
Lääkemuoto: injektioneste, liuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kestävä verihiutalevaste
Aikaikkuna: Viikosta 3 viikkoon 24
Naiivi osallistuja oli osallistuja, joka ei käyttänyt sutimlimabia ennen ilmoittautumista. Vaihtaja oli osallistuja, joka käytti sutimlimabia ennen ilmoittautumista. Naivi osallistuja vastasi, jos verihiutaleiden määrä oli >=50 × 10^9/l (l) >=50 prosenttia (%) suunnitelluista käynneistä tai osallistujille, joiden verihiutaleiden määrä oli lähtötilanteessa <15 × 10^9/l , >=20 × 10^9/l verihiutaleiden määrän nousu lähtötasosta >=50 %:lla suunnitelluista käynneistä ilman pelastushoitoa immuunitrombosytopenia (ITP) saamatta. Vaihtaja vastasi, jos ylläpitoverihiutalemäärä oli >=30 × 10^9/l >=50 %:lla suunnitelluista käynneistä ilman pelastus-ITP-hoitoa.
Viikosta 3 viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon antamisesta (päivä 1) viikkoon 103 asti
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi tutkimushoitoon vai ei. SAE:t olivat kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka millä tahansa annoksella: johtivat kuolemaan, olivat hengenvaarallisia, vaativat sairaalahoitoa tai pitkittyneet olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtivat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. TEAE olivat haittavaikutuksia, jotka kehittyivät ensimmäisen tutkimushoidon annon jälkeen turvallisuusanalyysijaksolla, joka määriteltiin ajanjaksoksi ensimmäisestä tutkimusinterventioannostuksesta tutkimuskäynnin (EOS) loppuun (viikolle 103 asti).
Ensimmäisestä tutkimushoidon antamisesta (päivä 1) viikkoon 103 asti
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: hematologia
Aikaikkuna: Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12, 24 ja sitten joka 8. viikko tutkimuksen loppuun asti (EOS) (viikko 103)
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien laboratoriopoikkeavuuksien (PCSA) kriteerit: Valkosolut: alle (<)3,0 Giga/L (ei-musta [NB]) tai <2,0 Giga/L (musta [B]), suurempi tai yhtä suuri kuin (>=)16,0 Giga/L; Lymfosyytit: suurempi kuin (>)4,0 Giga/L; Neutrofiilit: <1,5 Giga/L (NB) tai <1,0 Giga/L (B); Monosyytit: > 0,7 Giga/l; Basofiilit: > 0,1 Giga/l; Eosinofiilit: > 0,5 Giga/L tai > normaalin yläraja (ULN) (jos ULN > = 0,5 Giga/L); Hemoglobiini: pienempi tai yhtä suuri (<=) 115 grammaa litrassa (g/l) (mies[M]) tai <=95 g/l (naaras[F]), >=185 g/l (M) tai >=165 g/l (F), lasku lähtötasosta (DFB) >=20 g/l; Hematokriitti: <=0,37 tilavuus/tilavuus (v/v) (M) tai <=0,32 tilavuus/tilavuus (F); Punaiset verisolut (RBC): >=6 Tera/l; Verihiutaleet: <100 Giga/L, >=700 Giga/L. Jokaiselle osallistujalle esitetään vain pahin tapaus hoitovaiheen (TE) aikana, kun tilanne on pahentunut lähtötasosta.
Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12, 24 ja sitten joka 8. viikko tutkimuksen loppuun asti (EOS) (viikko 103)
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: kliininen kemia
Aikaikkuna: Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
PCSA:n kriteerit: Veren ureatyppi: >=17 millimoolia (mmol)/l; Kreatiniini: >=150 mikromoolia (mcmol)/l (aikuiset), >=30 % ja <100 % muutos lähtötasosta, >=100 % muutos lähtötasosta; Kalium: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Natrium: <=129 mmol/l, >=160 mmol/l; Aspartaattiaminotransferaasi (AST): > 3 ULN, > 5 ULN, > 10 ULN, > 20 ULN; Alaniiniaminotransferaasi (ALT): > 3 ULN, > 5 ULN, > 10 ULN, > 20 ULN; Alkalinen fosfataasi (ALP): > 1,5 ULN; Bilirubiini: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT ja kokonaisbilirubiini: ALT > 3 ULN ja TBILI > 2 ULN. Vain pahin tapaus TE-jakson aikana esitetään jokaiselle osallistujalle, jonka tilanne heikkeni lähtötilanteesta.
Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: Koagulaatio
Aikaikkuna: Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
Esitetään niiden osallistujien määrä, joilla oli PCSA hyytymisparametreille TE-jakson aikana ilman PCSA:n määritelmää biologisen toiminnan mukaan. Arvioidut parametrit olivat protrombiiniaika, protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT).
Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: virtsaanalyysi
Aikaikkuna: Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
PCSA:n kriteerit: Vedyn potentiaali (pH) <=4,6, >=8. Vain pahin tapaus TE-jakson aikana esitetään jokaiselle osallistujalle, jonka tilanne heikkeni lähtötilanteesta.
Päivinä 1, 15, 29, viikoilla 8, 12 ja 24, sitten 8 viikon välein EOS:ään asti (viikko 103)
SAR445088:n (BIVV020) plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: 1 tunti annoksen jälkeen päivänä 1, päivinä 8, 15, 29, 43, viikoilla 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 ja EOS-käynnillä, jopa 103 viikkoa
Plasmanäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina.
1 tunti annoksen jälkeen päivänä 1, päivinä 8, 15, 29, 43, viikoilla 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 ja EOS-käynnillä, jopa 103 viikkoa
SAR445088 (BIVV020) vastaajien määrä
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja 56
Osallistuja vastasi, jos verihiutaleiden määrä oli >=50 × 10^9/l ja se oli enemmän kuin kaksinkertainen lähtötasoon verrattuna, mitattuna kahdesti vähintään 7 päivän välein ilman verenvuotoa [verenvuotopisteet > =2 Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla], kun taas verihiutaleiden määrä pysyi kynnyksen yläpuolella ja ITP-yhdistelmähoidon puuttuminen tänä aikana. WHO:n verenvuotopisteet: 1 = Petechiae; 2 = lievä verenhukka; 3 = suuri verenmenetys; ja 4 = heikentävä verenhukka.
Viikoilla 24 ja 56
Aika ensimmäiseen verihiutalevasteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 56 asti
Aika ensimmäiseen verihiutalevasteeseen määriteltiin suuremmiksi tai yhtä suuriksi kuin kukin seuraavista arvoista: 50 × 10^9/l tai 100 × 10^9/l (vahvistettu kahdella mittauksella vähintään 7 päivän välein). Se laskettiin päivämääränä, jolloin ensimmäinen vahvistetun verihiutalemäärävasteen ilmaantuminen ennen pelastushoitoa tapahtui.
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 56 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät vaatineet pelastushoitoa akuuttiin trombosytopeniajaksoon viikon 3 jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 84 asti
Tietoja kerättiin SAR445088 (BIVV020) -hoidon vaikutuksen arvioimiseksi pelastus-ITP-hoidon tarpeeseen.
Viikolle 84 asti
Osallistujien määrä, joilla on lääkevasta-aine (ADA) vastaus SAR445088:aan (BIVV020)
Aikaikkuna: Viikolle 103 asti
Plasmanäytteistä analysoitiin ADA:iden läsnäolo SAR445088:lle (BIVV020) käyttäen validoituja määrityksiä. Hoidon aiheuttama ADA määriteltiin ADA:iksi, jotka kehittyivät hoidon alkaessa ja ilman olemassa olevaa ADA:ta. Aiemmin olemassa oleva ADA määriteltiin ADA:iksi, jotka olivat läsnä näytteissä, jotka otettiin ennen ensimmäistä tutkimushoidon antamista. Hoidolla tehostettu ADA-positiivinen määriteltiin olemassa olevaksi ADA:ksi (eli ADA-positiiviseksi lähtötilanteessa), joka tehosti vähintään 9-kertaista tiitteriarvojen nousua hoidon alkamisjakson aikana kuin lähtötilanteessa. Hoitoon liittyvä ADA-positiivinen määriteltiin joko hoidon aiheuttamaksi ADA-positiiviseksi tai hoidolla tehostetuksi ADA-positiiviseksi hoidon alkamisjakson aikana. Epäselvä ADA määriteltiin ADA:ksi, jota ei voitu kiistatta luokitella hoitoon liittyväksi ADA:ksi tai ilman sitä.
Viikolle 103 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioverativ, a Sanofi company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. helmikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 10. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (EudraCT-numero)
  • U1111-1253-2343 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa