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Une étude de phase 2a évaluant le BIVV020 chez des adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante/chronique (PTI)

9 septembre 2025 mis à jour par: Bioverativ, a Sanofi company

Une étude multicentrique, de phase 2a, ouverte et non randomisée évaluant l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du BIVV020 chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante/chronique (PTI)

Objectif principal:

- Évaluer l'effet de BIVV020 sur la durabilité de la réponse plaquettaire chez les participants atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante/chronique (PTI)

Objectifs secondaires :

  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du BIVV020
  • Évaluer la pharmacocinétique du BIVV020
  • Évaluer le taux de réponse du traitement par BIVV020
  • Pour évaluer le délai de réponse
  • Évaluer l'effet du traitement par BIVV020 sur la nécessité d'un traitement de secours pour le PTI
  • Pour évaluer l'immunogénicité du BIVV020

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Durée de l'étude :

  • Période de dépistage : jusqu'à 56 jours
  • Période de transition entre la dernière dose de sutimlimab et la première dose de BIVV020 (pour les participants qui recevaient précédemment du sutimlimab) : 14 jours, inclus dans la période de dépistage de 56 jours Durée du traitement : 52 semaines minimum

Fréquence de visite :

  • Jour 1
  • Jour 4
  • Semaines 1 à 6 : Hebdomadaire
  • Semaines 7 à 12 : une semaine sur deux
  • Semaines 13 à 24 : Toutes les 4 semaines
  • Semaines 25+ : Au moins toutes les 8 semaines
  • Visite de fin d'étude : 22 semaines après la dernière dose de BIVV020

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Espagne
      • Palma de Mallorca, Espagne, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Espagne, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espagne, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Royaume-Uni
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Tchéquie
      • Ostrava - Poruba, Tchéquie, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, États-Unis, 33321
        • Investigational Site Number :8400002

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

  • Participants masculins et féminins âgés de ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  • Diagnostic confirmé de PTI primaire ; pour les participants ayant déjà reçu du sutimlimab dans l'étude TDR16218 (NCT03275454), une réponse au sutimlimab doit avoir été obtenue, telle que définie par une numération plaquettaire ≥30 × 10^9/L lors de 2 visites à au moins 7 jours d'intervalle

  • Pour les participants n'ayant jamais reçu de sutimlimab : PTI persistant/chronique (PTI durant ≥ 6 mois) et toutes les affections suivantes :

    1. Numération plaquettaire ≤ 30 × 10^9/L à 2 occasions à au moins 5 jours d'intervalle pendant la période de dépistage ;
    2. Absence de réponse adéquate à la numération plaquettaire (telle que définie par le maintien d'une numération plaquettaire soutenue ≥ 30 × 109/L en l'absence de saignement) à au moins 2 traitements du PTI, dont 1 était un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine. Les autres traitements du PTI comprennent : les IgIV, l'immunoglobuline anti-D, les corticostéroïdes, la splénectomie, le rituximab, le cyclophosphamide, l'azathioprine, le danazol, la cyclosporine A, le mycophénolate mofétil ou le fostamatinib.
    3. Si vous recevez une dose hebdomadaire d'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine, la dernière dose doit avoir été administrée ≥ 7 jours avant la première dose de BIVV020. Si vous recevez une dose quotidienne d'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine, la dernière dose doit avoir été administrée ≥ 24 heures avant la première dose de BIVV020
    4. Le cas échéant, l'administration concomitante de médicaments ITP (par ex. corticostéroïdes, IgIV, azathioprine, danazol, cyclosporine A, mofétilmycophénolate ou agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine) est acceptable à condition que le patient ait reçu une dose stable pendant au moins 1 mois.
    5. Si vous avez déjà reçu du rituximab, la dernière dose de rituximab doit avoir été administrée au moins 12 semaines avant la première dose de BIVV020
  • Vaccinations documentées contre les agents pathogènes bactériens encapsulés (Neisseria meningitidis, y compris le sérogroupe B le cas échéant, Haemophilus influenzae et Streptococcus pneumoniae) dans les 5 ans suivant l'inscription
  • Utilisation de la contraception chez les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs avec une partenaire féminine en âge de procréer

Critère d'exclusion:

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  • Antécédents médicaux cliniquement significatifs ou maladie chronique en cours qui mettrait en danger la sécurité du participant ou compromettrait la qualité des données dérivées de sa participation à l'étude
  • Diagnostic clinique du LED
  • Infection cliniquement pertinente au cours du mois précédant l'inscription
  • Antécédents de thrombose veineuse ou artérielle dans l'année précédant l'inscription
  • PTI secondaire quelle qu'en soit la cause, y compris le lymphome, la leucémie lymphoïde chronique et la thrombocytopénie d'origine médicamenteuse
  • Antigène de surface de l'hépatite B positif (HBsAg) ou infection active par le VHC
  • Infection par le VIH
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Taux d'hémoglobine <10 g/dL

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SAR445088
Les participants ont reçu SAR445088 (BIVV020).
Médicament: SAR445088 (BIVV020)
Forme pharmaceutique : solution injectable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec une réponse plaquettaire durable
Délai: De la semaine 3 à la semaine 24
Un participant naïf était un participant qui n'utilisait pas de sutimlimab avant son inscription. Un changeur était un participant qui utilisait du sutimlimab avant son inscription. Un participant naïf était un répondeur si la numération plaquettaire était >=50 × 10^9/litre (L) à >=50 pour cent (%) des visites programmées, ou pour les participants avec une numération plaquettaire de base <15 × 10^9/L , une augmentation >=20 × 10^9/L de la numération plaquettaire par rapport à la valeur initiale à >=50 % des visites programmées, sans recevoir de traitement de secours pour la thrombocytopénie immunitaire (PTI). Un changeur était un répondeur si la numération plaquettaire d'entretien était >=30 × 10^9/L à >=50 % des visites programmées, sans recevoir de traitement de secours pour le PTI.
De la semaine 3 à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) et des EI graves survenus pendant le traitement (EIG)
Délai: Depuis la première administration du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 103
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Les EIG étaient tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose : a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné une invalidité/une incapacité persistante ou importante, a été une anomalie congénitale/une anomalie congénitale, a été un problème médical important. événement. Les TEAE étaient des EI qui se sont développés après la première administration du traitement à l'étude au cours de la période d'analyse de sécurité qui a été définie comme la période allant de la première administration de l'intervention à l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS) (jusqu'à la semaine 103).
Depuis la première administration du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 103
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement cliniquement significatives : hématologie
Délai: Les jours 1, 15, 29, aux semaines 8, 12, 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (semaine 103)
Critères d'anomalies de laboratoire potentiellement cliniquement significatives (PCSA) : Globules blancs : moins de (<) 3,0 Giga/L (Non-Noir [NB]) ou <2,0 Giga/L (Noir [B]), supérieur ou égal à (>=)16,0 Giga/L ; Lymphocytes : supérieurs à (>)4,0 Giga/L ; Neutrophiles : <1,5 Giga/L (NB) ou <1,0 Giga/L (B) ; Monocytes : >0,7 Giga/L ; Basophiles : >0,1 Giga/L ; Éosinophiles : >0,5 Giga/L ou >limite supérieure de la normale (LSN) (si LSN >=0,5 Giga/L) ; Hémoglobine : inférieure ou égale à (<=) 115 grammes par litre (g/L) (Homme[M]) ou <=95 g/L (Femme[F]), >=185 g/L (M) ou >=165 g/L (F), diminution par rapport à la ligne de base (DFB) >=20 g/L ; Hématocrite : <=0,37 volume/volume (v/v) (M) ou <=0,32 v/v (F) ; Globules rouges (RBC) : >=6 Tera/L ; Plaquettes : <100 Giga/L, >=700 Giga/L. Seul le pire cas pendant la période de traitement (TE) pour chaque participant avec une aggravation par rapport au départ est présenté.
Les jours 1, 15, 29, aux semaines 8, 12, 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (semaine 103)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement cliniquement significatives : chimie clinique
Délai: Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Critères pour le PCSA : Azote uréique sanguin : >=17 millimole (mmol)/L ; Créatinine : >=150 micromole (mcmol)/L (adultes), >=30 % et <100 % de changement par rapport à la ligne de base, >=100 % de changement par rapport à la ligne de base ; Potassium : <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L ; Sodium : <=129 mmol/L, >=160 mmol/L ; Aspartate Aminotransférase (AST) : >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN ; Alanine Aminotransférase (ALT) : >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN ; Phosphatase alcaline (ALP) : > 1,5 LSN ; Bilirubine : > 1,5 LSN, > 2 LSN ; ALT et bilirubine totale : ALT > 3 LSN et TBILI > 2 LSN. Seul le pire des cas pendant la période TE pour chaque participant avec une aggravation par rapport au départ est présenté.
Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement cliniquement significatives : coagulation
Délai: Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Le nombre de participants avec PCSA pour les paramètres de coagulation pendant la période TE sans définition PCSA par fonction biologique est présenté. Les paramètres évalués étaient le temps de prothrombine, le rapport international normalisé de prothrombine et le temps de céphaline activée (APTT).
Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire potentiellement cliniquement significatives : analyse d'urine
Délai: Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Critères pour PCSA : potentiel d'hydrogène (pH) <=4,6, >=8. Seul le pire des cas pendant la période TE pour chaque participant avec une aggravation par rapport au départ est présenté.
Les jours 1, 15, 29, semaines 8, 12 et 24, puis toutes les 8 semaines jusqu'à l'EOS (semaine 103)
Concentrations plasmatiques de SAR445088 (BIVV020)
Délai: 1 heure après l'administration le jour 1, les jours 8, 15, 29, 43, aux semaines 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 et visite EOS, jusqu'à 103 semaines
Des échantillons de plasma ont été collectés à des moments précis.
1 heure après l'administration le jour 1, les jours 8, 15, 29, 43, aux semaines 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 et visite EOS, jusqu'à 103 semaines
Nombre de répondants au SAR445088 (BIVV020)
Délai: Aux semaines 24 et 56
Un participant était répondeur si la numération plaquettaire était >=50 × 10^9/L et qu'il y avait une augmentation de plus de 2 fois par rapport à la ligne de base, mesurée à 2 reprises à au moins 7 jours d'intervalle avec l'absence de saignement [score de saignement > = 2 sur l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)] alors que le nombre de plaquettes était maintenu au-dessus du seuil et en l'absence de traitement combiné contre le PTI pendant cette période. Scores de saignement de l'OMS : 1 = Pétéchies ; 2=Légère perte de sang ; 3=Perte de sang importante ; et 4=Perte de sang débilitante.
Aux semaines 24 et 56
Délai avant la première réponse plaquettaire
Délai: De la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 56
Le temps jusqu'à la première réponse plaquettaire a été défini comme supérieur ou égal à chacune des valeurs suivantes : 50 × 10^9/L ou 100 × 10^9/L (confirmé par 2 mesures à au moins 7 jours d'intervalle). Elle a été calculée comme la date de la première apparition d'une réponse confirmée à la numération plaquettaire avant le traitement de secours.
De la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 56
Pourcentage de participants n'ayant pas eu besoin d'une thérapie de secours pour un épisode aigu de thrombocytopénie après la semaine 3
Délai: Jusqu'à la semaine 84
Des données ont été collectées pour évaluer l'effet du traitement par SAR445088 (BIVV020) sur la nécessité d'un traitement de secours pour le PTI.
Jusqu'à la semaine 84
Nombre de participants présentant une réponse en anticorps anti-médicament (ADA) au SAR445088 (BIVV020)
Délai: Jusqu'à la semaine 103
Des échantillons de plasma ont été analysés pour détecter la présence d'ADA pour SAR445088 (BIVV020) à l'aide de tests validés. Les ADA induites par le traitement ont été définies comme les ADA qui se sont développées au cours de la période de traitement et sans ADA préexistante. Les ADA préexistants ont été définis comme les ADA présents dans les échantillons prélevés avant l’administration du premier traitement à l’étude. L'ADA positif boosté par le traitement a été défini comme un ADA préexistant (c'est-à-dire ADA positif au départ) dont les valeurs de titre ont été augmentées d'au moins 9 fois pendant la période de traitement par rapport à la ligne de base. Les ADA positifs apparus pendant le traitement ont été définis comme étant soit des ADA positifs induits par le traitement, soit des ADA positifs induits par le traitement au cours de la période d'émergence du traitement. L’ADA non concluante a été définie comme celle qui ne pouvait pas être classée de manière irréfutable comme avec ou sans ADA liée au traitement.
Jusqu'à la semaine 103

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ, a Sanofi company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

15 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

7 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2020

Première publication (Réel)

17 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

10 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Autre identifiant: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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