Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2a-studie som evaluerer BIVV020 hos voksne med vedvarende/kronisk immun trombocytopeni (ITP)

9. september 2025 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En multisenter, fase 2a, åpen, ikke-randomisert studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til BIVV020 hos voksne med vedvarende/kronisk immun trombocytopeni (ITP)

Hovedmål:

- For å evaluere effekten av BIVV020 på holdbarheten av blodplaterespons hos deltakere med vedvarende/kronisk immun trombocytopeni (ITP)

Sekundære mål:

  • For å vurdere sikkerheten og toleransen til BIVV020
  • For å vurdere farmakokinetikken til BIVV020
  • For å vurdere responsraten for behandling med BIVV020
  • For å vurdere tid til respons
  • For å vurdere effekten av behandling med BIVV020 på kravet til rednings-ITP-behandling
  • For å vurdere immunogenisiteten til BIVV020

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studievarighet:

  • Visningsperiode: opptil 56 dager
  • Overgangsperiode mellom siste sutimlimab-dose og første dose av BIVV020 (for deltakere som tidligere fikk sutimlimab): 14 dager, inkludert som en del av 56-dagers screeningperiode. Behandlingsvarighet: Minimum 52 uker

Besøksfrekvens:

  • Dag 1
  • Dag 4
  • Uke 1 til 6: Ukentlig
  • Uke 7 til 12: Annenhver uke
  • Uke 13 til 24: Hver 4. uke
  • Uke 25+: Minst hver 8. uke
  • Slutt på studiebesøk: 22 uker etter siste dose av BIVV020

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Forente stater, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Spania
      • Palma de Mallorca, Spania, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Spania, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spania, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Storbritannia
    • London, City of
      • London, London, City of, Storbritannia, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Tsjekkia
      • Ostrava - Poruba, Tsjekkia, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number :2760001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Mannlige og kvinnelige deltakere ≥18 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket
  • Bekreftet diagnose av primær ITP; for deltakere som tidligere mottok sutimlimab i studien TDR16218 (NCT03275454), må en respons på sutimlimab ha blitt oppnådd, som definert ved antall blodplater ≥30 × 10^9/L ved 2 besøk med minst 7 dagers mellomrom

  • For deltakere som ikke tidligere har fått sutimlimab: vedvarende/kronisk ITP (ITP som varer i ≥6 måneder) og alle følgende tilstander:

    1. Blodplateantall ≤30 × 10^9/L ved 2 anledninger med minst 5 dagers mellomrom i løpet av screeningsperioden;
    2. Mangel på en adekvat blodplaterespons (som definert ved opprettholdelse av vedvarende blodplatetall ≥30 × 109/L i fravær av blødning) på minst 2 ITP-behandlinger, hvorav 1 var en trombopoietinreseptoragonist. Andre ITP-behandlinger inkluderer: IVIg, anti-D immunoglobulin, kortikosteroider, splenektomi, rituximab, cyklofosfamid, azatioprin, danazol, cyklosporin A, mykofenolatmofetil eller fostamatinib.
    3. Hvis du får ukentlig trombopoietinreseptoragonistdosering, må siste dose ha blitt administrert ≥7 dager før første dose av BIVV020. Hvis du mottar daglig trombopoietinreseptoragonistdosering, må den siste dosen ha blitt administrert ≥24 timer før den første dosen av BIVV020
    4. Hvis aktuelt, samtidig administrering av ITP-medisiner (f. kortikosteroider, IVIg, azatioprin, danazol, ciklosporin A, mykofenolatmofetil eller trombopoietinreseptoragonister) er akseptabelt forutsatt at pasienten har vært på en stabil dose i minst 1 måned.
    5. Hvis tidligere doser med rituximab, må den siste dosen av rituximab ha blitt administrert minst 12 uker før den første dosen av BIVV020
  • Dokumenterte vaksinasjoner mot innkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis, inkludert serogruppe B der tilgjengelig, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) innen 5 år etter registrering
  • Prevensjonsmiddel for kvinner i fertil alder og menn som er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  • Klinisk signifikant medisinsk historie eller pågående kronisk sykdom som ville sette sikkerheten til deltakeren i fare eller kompromittere kvaliteten på dataene som stammer fra hans/hennes deltakelse i studien
  • Klinisk diagnose av SLE
  • Klinisk relevant infeksjon innen måneden før påmelding
  • Anamnese med venøs eller arteriell trombose i løpet av året før påmelding
  • Sekundær ITP av enhver årsak, inkludert lymfom, kronisk lymfatisk leukemi og medikamentindusert trombocytopeni
  • Positivt hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller aktiv HCV-infeksjon
  • HIV-infeksjon
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Hemoglobinnivå <10 g/dL

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAR445088
Deltakerne mottok SAR445088 (BIVV020).
Legemiddel: SAR445088 (BIVV020)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med en varig blodplaterespons
Tidsramme: Fra uke 3 til uke 24
En naiv deltaker var en deltaker som ikke brukte sutimlimab før påmelding. En switcher var en deltaker som brukte sutimlimab før påmelding. En naiv deltaker var en responder hvis blodplateantallet var >=50 × 10^9/liter (L) ved >=50 prosent (%) av planlagte besøk, eller for deltakere med baseline-antall blodplater <15 × 10^9/L , en >=20 × 10^9/L økning i antall blodplater fra baseline ved >=50 % av planlagte besøk, uten å ha mottatt redningsimmun trombocytopeni (ITP) terapi. En bytter var en responder hvis vedlikeholdsblodplatetallet var >=30 × 10^9/L ved >=50 % av planlagte besøk, uten å ha mottatt rednings-ITP-behandling.
Fra uke 3 til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAEs) og Treatment Emergent Serious AE (SAE)
Tidsramme: Fra første studiebehandlingsadministrasjon (dag 1) til uke 103
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som var midlertidig assosiert med bruk av studiebehandling, uansett om den ble ansett som relatert til studiebehandlingen eller ikke. SAE var enhver uønsket medisinsk hendelse som i enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medisinsk viktig begivenhet. TEAE-er var bivirkninger som utviklet seg etter den første studiebehandlingsadministrasjonen i sikkerhetsanalyseperioden, som ble definert som perioden fra den første studieintervensjonsadministrasjonen til slutten av studiebesøket (EOS) (opp til uke 103).
Fra første studiebehandlingsadministrasjon (dag 1) til uke 103
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Hematologi
Tidsramme: På dag 1, 15, 29, i uke 8, 12, 24, og deretter hver 8. uke til slutten av studiet (EOS) (uke 103)
Kriterier for potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik (PCSA): Hvite blodceller: mindre enn (<)3,0 Giga/L (ikke-svart [NB]) eller <2,0 Giga/L (svart [B]), større enn eller lik (>=)16,0 Giga/L; Lymfocytter: større enn (>)4,0 Giga/L; Nøytrofiler: <1,5 Giga/L (NB) eller <1,0 Giga/L (B); Monocytter: >0,7 Giga/L; Basofiler: >0,1 Giga/L; Eosinofiler: >0,5 Giga/L eller >øvre normalgrense (ULN) (hvis ULN >=0,5 Giga/L); Hemoglobin: mindre enn eller lik (<=) 115 gram per liter (g/L) (Mann[M]) eller <=95 g/L (Hunne[F]), >=185 g/L (M) eller >=165 g/L (F), Reduksjon fra baseline (DFB) >=20 g/L; Hematokrit: <=0,37 volum/volum (v/v) (M) eller <=0,32 v/v (F); Røde blodlegemer (RBC): >=6 Tera/L; Blodplater: <100 Giga/L, >=700 Giga/L. Bare det verste tilfellet under behandlingsperioden (TE) for hver deltaker med forverring fra baseline presenteres.
På dag 1, 15, 29, i uke 8, 12, 24, og deretter hver 8. uke til slutten av studiet (EOS) (uke 103)
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: klinisk kjemi
Tidsramme: På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Kriterier for PCSA: Blod Urea Nitrogen: >=17 millimol (mmol)/L; Kreatinin: >=150 mikromol (mcmol)/L (voksne), >=30% og <100% endring fra baseline, >=100% endring fra baseline; Kalium: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Natrium: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aspartataminotransferase (AST): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alanine Aminotransferase (ALT): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alkalisk fosfatase (ALP): >1,5 ULN; Bilirubin: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT og total bilirubin: ALAT >3 ULN og TBILI >2 ULN. Bare det verste tilfellet i TE-perioden for hver deltaker med forverring fra baseline presenteres.
På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Koagulasjon
Tidsramme: På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Antall deltakere med PCSA for koagulasjonsparametere i TE-perioden uten PCSA-definisjon etter biologisk funksjon presenteres. Parametrene som ble evaluert var protrombintid, protrombin internasjonalt normalisert forhold og aktivert partiell tromboplastintid (APTT).
På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Urinalyse
Tidsramme: På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Kriterier for PCSA: Hydrogenpotensial (pH) <=4,6, >=8. Bare det verste tilfellet i TE-perioden for hver deltaker med forverring fra baseline presenteres.
På dag 1, 15, 29, uke 8, 12 og 24, deretter hver 8. uke frem til EOS (uke 103)
Plasmakonsentrasjoner av SAR445088 (BIVV020)
Tidsramme: 1 time etter dose på dag 1, på dag 8, 15, 29, 43, i uke 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 og EOS-besøk, opptil 103 uker
Plasmaprøver ble samlet på angitte tidspunkter.
1 time etter dose på dag 1, på dag 8, 15, 29, 43, i uke 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 og EOS-besøk, opptil 103 uker
Antall respondenter til SAR445088 (BIVV020)
Tidsramme: I uke 24 og 56
En deltaker var en responder hvis blodplateantallet var >=50 × 10^9/L og det var en mer enn 2 ganger økning fra baseline, målt ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom med fravær av blødning [blødningsscore > =2 på Verdens helseorganisasjons (WHO) blødningsskala] mens blodplateantallet ble holdt over terskelen og mangel på kombinasjonsbehandling med ITP i denne perioden. WHOs blødningsscore: 1=Petechiae; 2=Lett blodtap; 3=Brutt blodtap; og 4=Sviktende blodtap.
I uke 24 og 56
Tid til første blodplaterespons
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 56
Tid til første blodplaterespons ble definert som større enn eller lik hver av følgende verdier: 50 × 10^9/L eller 100 × 10^9/L (bekreftet med 2 målinger med minst 7 dagers mellomrom). Den ble beregnet som dato for første forekomst av bekreftet blodplateantallrespons før redningsbehandling.
Fra baseline (dag 1) til uke 56
Prosentandel av deltakere som ikke trengte redningsterapi for en akutt episode av trombocytopeni etter uke 3
Tidsramme: Frem til uke 84
Data ble samlet inn for å vurdere effekten av behandling med SAR445088 (BIVV020) på kravet til rednings-ITP-terapi.
Frem til uke 84
Antall deltakere med Anti-Drug Antibody (ADA)-respons på SAR445088 (BIVV020)
Tidsramme: Frem til uke 103
Plasmaprøver ble analysert for tilstedeværelse av ADAer for SAR445088 (BIVV020) ved bruk av validerte analyser. Behandlingsindusert ADA ble definert som ADAer som utviklet seg i løpet av behandlingsperioden og uten forhåndseksisterende ADA. Pre-eksisterende ADA ble definert som ADA tilstede i prøver trukket før første studiebehandling. Behandlingsforsterket ADA-positiv ble definert som forhåndseksisterende ADA (dvs. ADA-positiv ved baseline) som ble forsterket minst en 9 ganger økning av titerverdier i løpet av behandlingsperioden enn baseline. Behandlingsfremkommet ADA-positiv ble definert som enten behandlingsindusert ADA-positiv eller behandlingsforsterket ADA-positiv i løpet av behandlingsperioden. Inkonklusive ADA ble definert som den som ikke ugjendrivelig kunne klassifiseres som med eller uten behandlingsfremkommet ADA.
Frem til uke 103

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

10. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1253-2343 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere