Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a oceniające BIVV020 u osób dorosłych z trwałą/przewlekłą trombocytopenią immunologiczną (ITP)

9 września 2025 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company

Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy 2a oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję BIVV020 u osób dorosłych z trwałą/przewlekłą trombocytopenią immunologiczną (ITP)

Podstawowy cel:

- Ocena wpływu BIVV020 na trwałość odpowiedzi płytkowej u uczestników z uporczywą/przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP)

Cele drugorzędne:

  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji BIVV020
  • Aby ocenić farmakokinetykę BIVV020
  • Ocena wskaźnika odpowiedzi na leczenie BIVV020
  • Aby ocenić czas reakcji
  • Ocena wpływu leczenia BIVV020 na zapotrzebowanie na ratunkową terapię ITP
  • Aby ocenić immunogenność BIVV020

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania studiów:

  • Okres badania: do 56 dni
  • Okres przejściowy między ostatnią dawką sutimlimabu a pierwszą dawką BIVV020 (dla uczestników, którzy wcześniej otrzymywali sutimlimab): 14 dni, wliczane do 56-dniowego okresu przesiewowego Czas trwania leczenia: minimum 52 tygodnie

Częstotliwość odwiedzin:

  • Dzień 1
  • Dzień 4
  • Tygodnie od 1 do 6: Co tydzień
  • Tygodnie od 7 do 12: Co drugi tydzień
  • Tygodnie od 13 do 24: Co 4 tygodnie
  • Tygodnie 25+: Przynajmniej co 8 tygodni
  • Wizyta na koniec badania: 22 tygodnie po ostatniej dawce BIVV020

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Ostrava - Poruba, Czechy, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Hiszpania
      • Palma de Mallorca, Hiszpania, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Hiszpania, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Stany Zjednoczone, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Zjednoczone Królestwo
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Potwierdzona diagnoza pierwotnej ITP; w przypadku uczestników, którzy otrzymywali wcześniej sutimlimab w badaniu TDR16218 (NCT03275454), musiała zostać uzyskana odpowiedź na sutimlimab, zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥30 × 10^9/l podczas 2 wizyt w odstępie co najmniej 7 dni

  • Dla uczestników, którzy wcześniej nie otrzymywali sutimlimab: przewlekła/przewlekła ITP (trwająca ≥6 miesięcy) i wszystkie następujące warunki:

    1. liczba płytek krwi ≤30 × 10^9/l dwukrotnie w odstępie co najmniej 5 dni w okresie badania przesiewowego;
    2. Brak odpowiedniej odpowiedzi liczby płytek krwi (zdefiniowanej jako utrzymywanie się liczby płytek krwi ≥30 × 109/l przy braku krwawienia) na co najmniej 2 terapie małopłytkowości, z których 1 był agonistą receptora trombopoetyny. Inne metody leczenia ITP obejmują: IVIg, immunoglobulinę anty-D, kortykosteroidy, splenektomię, rytuksymab, cyklofosfamid, azatioprynę, danazol, cyklosporynę A, mykofenolan mofetylu lub fostamatinib.
    3. W przypadku przyjmowania cotygodniowych dawek agonisty receptora trombopoetyny, ostatnia dawka musi być podana ≥7 dni przed pierwszą dawką BIVV020. W przypadku codziennego podawania agonisty receptora trombopoetyny ostatnia dawka musi być podana ≥24 godziny przed pierwszą dawką BIVV020
    4. Jeśli ma to zastosowanie, jednoczesne podawanie leków na ITP (np. kortykosteroidy, IVIg, azatiopryna, danazol, cyklosporyna A, mykofenolan mofetylu lub agoniści receptora trombopoetyny) jest dopuszczalne, pod warunkiem, że pacjent przyjmuje stabilną dawkę przez co najmniej 1 miesiąc.
    5. Jeśli wcześniej stosowano rytuksymab, ostatnią dawkę rytuksymabu należy podać co najmniej 12 tygodni przed pierwszą dawką BIVV020
  • Udokumentowane szczepienia przeciwko bakteryjnym patogenom otoczkowym (Neisseria meningitidis, w tym serogrupa B, jeśli są dostępne, Haemophilus influenzae i Streptococcus pneumoniae) w ciągu 5 lat od rejestracji
  • Stosowanie antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym i mężczyzn aktywnych seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Klinicznie istotna historia medyczna lub trwająca przewlekła choroba, która mogłaby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub pogorszyć jakość danych uzyskanych z jego udziału w badaniu
  • Rozpoznanie kliniczne SLE
  • Klinicznie istotna infekcja w ciągu miesiąca przed włączeniem
  • Historia zakrzepicy żylnej lub tętniczej w ciągu roku przed włączeniem do badania
  • Wtórna ITP z dowolnej przyczyny, w tym chłoniaka, przewlekłej białaczki limfocytowej i małopłytkowości polekowej
  • Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub aktywne zakażenie HCV
  • Zakażenie wirusem HIV
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Poziom hemoglobiny <10 g/dl

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR445088
Uczestnicy otrzymali SAR445088 (BIVV020).
Lek: SAR445088 (BIVV020)
Postać farmaceutyczna: roztwór do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z trwałą odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Od tygodnia 3 do tygodnia 24
Uczestnikiem naiwnym był uczestnik, który nie stosował sutimlimabu przed włączeniem do badania. Zmieniającym się był uczestnik, który stosował sutimlimab przed włączeniem do badania. Naiwny uczestnik odpowiedział, jeśli liczba płytek krwi wynosiła >=50 × 10^9/litr (l) przy >=50 procentach (%) zaplanowanych wizyt lub w przypadku uczestników z wyjściową liczbą płytek krwi <15 × 10^9/l , wzrost liczby płytek krwi o >=20 × 10^9/l w porównaniu z wartością wyjściową podczas >=50% zaplanowanych wizyt, bez stosowania doraźnej terapii małopłytkowości immunologicznej (ITP). Osoba, która zmieniła leczenie, odpowiedziała, jeśli utrzymująca się liczba płytek krwi wynosiła >=30 × 10^9/l przy >=50% zaplanowanych wizyt, a nie otrzymywała ratunkowego leczenia ITP.
Od tygodnia 3 do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do 103. tygodnia
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, było istotne z medycznego punktu widzenia wydarzenie. TEAE to zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po pierwszym podaniu badanego leku w okresie analizy bezpieczeństwa, który zdefiniowano jako okres od pierwszego podania interwencji w ramach badania do wizyty na zakończenie badania (EOS) (do 103. tygodnia).
Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do 103. tygodnia
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi: hematologia
Ramy czasowe: W dniach 1, 15, 29, w 8, 12, 24 tygodniu, a następnie co 8 tygodni aż do końca badania (EOS) (tydzień 103)
Kryteria potencjalnie istotnych klinicznie nieprawidłowości laboratoryjnych (PCSA): Białe krwinki: mniej niż (<)3,0 Giga/L (inny niż czarny [NB]) lub <2,0 Giga/L (czarny [B]), większy lub równy (>=) 16,0 Giga/L; Limfocyty: powyżej (>)4,0 Giga/L; Neutrofile: <1,5 Giga/l (NB) lub <1,0 Giga/l (B); Monocyty: >0,7 Giga/L; Bazofile: >0,1 Giga/L; Eozynofile: >0,5 Giga/L lub >górna granica normy (GGN) (jeśli GGN >=0,5 Giga/L); Hemoglobina: mniejsza lub równa (<=) 115 gramów na litr (g/L) (mężczyzna[M]) lub <=95 g/l (kobieta[F]), >=185 g/l (M) lub >=165 g/l (K), spadek w stosunku do wartości wyjściowych (DFB) >=20 g/l; Hematokryt: <=0,37 objętość/objętość (v/v) (M) lub <=0,32 v/v (F); Czerwone krwinki (RBC): >= 6 Tera/L; Płytki krwi: <100 Giga/L, >=700 Giga/L. Przedstawiono jedynie najgorszy przypadek w okresie pojawiania się leczenia (TE) dla każdego uczestnika, u którego wystąpiło pogorszenie w porównaniu z wartością wyjściową.
W dniach 1, 15, 29, w 8, 12, 24 tygodniu, a następnie co 8 tygodni aż do końca badania (EOS) (tydzień 103)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi: chemia kliniczna
Ramy czasowe: W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Kryteria dla PCSA: Azot mocznikowy we krwi: >=17 milimoli (mmol)/l; Kreatynina: >=150 mikromoli (mcmol)/l (dorośli), >=30% i <100% zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, >=100% zmiana w stosunku do wartości wyjściowych; Potas: <3 mmol/l, >=5,5 mmol/l; Sód: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aminotransferaza asparaginianowa (AST): >3 GGN, >5 GGN, >10 GGN, >20 GGN; Aminotransferaza alaninowa (ALT): >3 GGN, >5 GGN, >10 GGN, >20 GGN; Fosfataza alkaliczna (ALP): >1,5 GGN; Bilirubina: >1,5 GGN, >2 GGN; ALT i bilirubina całkowita: ALT > 3 GGN i TBILI > 2 GGN. Przedstawiono tylko najgorszy przypadek w okresie TE dla każdego uczestnika, w którym wystąpiło pogorszenie w porównaniu z wartością wyjściową.
W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi: krzepnięcie
Ramy czasowe: W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Przedstawiono liczbę uczestników z PCSA pod względem parametrów krzepnięcia w okresie TE bez definicji PCSA ze względu na funkcję biologiczną. Ocenianymi parametrami były czas protrombinowy, międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (APTT).
W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych: Analiza moczu
Ramy czasowe: W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Kryteria dla PCSA: potencjał wodoru (pH) <=4,6, >=8. Przedstawiono tylko najgorszy przypadek w okresie TE dla każdego uczestnika, w którym wystąpiło pogorszenie w porównaniu z wartością wyjściową.
W dniach 1, 15, 29, 8, 12 i 24 tygodniu, następnie co 8 tygodni aż do EOS (tydzień 103)
Stężenia SAR445088 w osoczu (BIVV020)
Ramy czasowe: 1 godzinę po podaniu w dniu 1, w dniach 8, 15, 29, 43, w tygodniach 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 i wizycie EOS, do 103 tygodni
Próbki osocza pobierano w określonych punktach czasowych.
1 godzinę po podaniu w dniu 1, w dniach 8, 15, 29, 43, w tygodniach 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 i wizycie EOS, do 103 tygodni
Liczba osób odpowiadających na SAR445088 (BIVV020)
Ramy czasowe: W 24. i 56. tygodniu
Uczestnik odpowiadał na leczenie, jeśli liczba płytek krwi wynosiła >=50 × 10^9/l i występował ponad 2-krotny wzrost w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony dwukrotnie w odstępie co najmniej 7 dni, przy braku krwawienia [wynik krwawienia > = 2 w skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)], podczas gdy liczba płytek krwi utrzymywała się powyżej progu i brak skojarzonego leczenia ITP w tym okresie. Skala krwawień WHO: 1 = wybroczyny; 2=Łagodna utrata krwi; 3 = Całkowita utrata krwi; i 4 = wyniszczająca utrata krwi.
W 24. i 56. tygodniu
Czas do pierwszej odpowiedzi płytkowej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do 56. tygodnia
Czas do pierwszej odpowiedzi płytkowej zdefiniowano jako większy lub równy każdej z następujących wartości: 50 × 10^9/l lub 100 × 10^9/l (potwierdzone 2 pomiarami w odstępie co najmniej 7 dni). Obliczano ją jako datę pierwszego wystąpienia potwierdzonej odpowiedzi dotyczącej liczby płytek krwi przed leczeniem doraźnym.
Od wartości początkowej (dzień 1) do 56. tygodnia
Odsetek uczestników, którzy nie wymagali leczenia doraźnego z powodu ostrego epizodu małopłytkowości po 3. tygodniu
Ramy czasowe: Do 84. tygodnia
Zebrano dane w celu oceny wpływu leczenia SAR445088 (BIVV020) na zapotrzebowanie na doraźną terapię ITP.
Do 84. tygodnia
Liczba uczestników z odpowiedzią na przeciwciała przeciwlekowe (ADA) na SAR445088 (BIVV020)
Ramy czasowe: Do 103. tygodnia
Próbki osocza analizowano pod kątem obecności ADA dla SAR445088 (BIVV020) przy użyciu zwalidowanych testów. ADA wywołane leczeniem zdefiniowano jako ADA, które rozwinęły się w okresie pojawiania się leczenia i bez istniejącej wcześniej ADA. Istniejące wcześniej ADA zdefiniowano jako ADA obecne w próbkach pobranych przed podaniem pierwszego badanego leku. Dodatni wynik pod względem ADA po wzmocnieniu definiowano jako istniejący wcześniej ADA (tj. wynik dodatni pod względem ADA na początku badania), którego miano wzmocniono co najmniej 9-krotnie, zwiększając wartości miana w okresie pojawiającym się podczas leczenia w porównaniu z wartością wyjściową. Dodatni wynik pod względem ADA w wyniku leczenia zdefiniowano jako dodatni wynik pod względem ADA wywołany leczeniem lub dodatni wynik pod względem ADA wzmocniony leczeniem w okresie pojawiającym się podczas leczenia. Nierozstrzygniętą ADA zdefiniowano jako taką, której nie można bezsprzecznie sklasyfikować jako występującą w wyniku leczenia lub bez ADA.
Do 103. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Numer EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj