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Un estudio de fase 2a que evalúa BIVV020 en adultos con trombocitopenia inmune persistente/crónica (ITP)

9 de septiembre de 2025 actualizado por: Bioverativ, a Sanofi company

Un estudio multicéntrico, de fase 2a, abierto, no aleatorizado, que evalúa la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de BIVV020 en adultos con trombocitopenia inmunitaria (ITP) persistente/crónica

Objetivo primario:

- Evaluar el efecto de BIVV020 sobre la durabilidad de la respuesta plaquetaria en participantes con trombocitopenia inmune persistente/crónica (PTI)

Objetivos secundarios:

  • Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de BIVV020
  • Para evaluar la farmacocinética de BIVV020
  • Evaluar la tasa de respuesta al tratamiento con BIVV020
  • Para evaluar el tiempo de respuesta
  • Evaluar el efecto del tratamiento con BIVV020 sobre la necesidad de terapia de rescate para la PTI
  • Para evaluar la inmunogenicidad de BIVV020

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Duración del estudio:

  • Período de selección: hasta 56 días
  • Período de transición entre la última dosis de sutimlimab y la primera dosis de BIVV020 (para participantes que recibieron sutimlimab anteriormente): 14 días, incluido como parte del período de selección de 56 días Duración del tratamiento: mínimo 52 semanas

Frecuencia de visita:

  • Día 1
  • Día 4
  • Semanas 1 a 6: Semanal
  • Semanas 7 a 12: cada dos semanas
  • Semanas 13 a 24: Cada 4 semanas
  • Semanas 25+: Al menos cada 8 semanas
  • Visita de fin de estudio: 22 semanas después de la última dosis de BIVV020

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Chequia
      • Ostrava - Poruba, Chequia, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • España
      • Palma de Mallorca, España, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, España, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], España, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Reino Unido
    • London, City of
      • London, London, City of, Reino Unido, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión :

  • Participantes masculinos y femeninos ≥18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado
  • Diagnóstico confirmado de PTI primaria; para los participantes que recibieron previamente sutimlimab en el estudio TDR16218 (NCT03275454), se debe haber obtenido una respuesta a sutimlimab, definida por un recuento de plaquetas ≥30 × 10^9/L en 2 visitas con al menos 7 días de diferencia

  • Para participantes que no hayan recibido sutimlimab anteriormente: PTI persistente/crónica (PTI que dura ≥6 meses) y todas las siguientes condiciones:

    1. Recuento de plaquetas ≤30 × 10^9/L en 2 ocasiones con al menos 5 días de diferencia durante el Período de selección;
    2. Ausencia de una respuesta adecuada del recuento de plaquetas (definida por el mantenimiento del recuento de plaquetas sostenido ≥30 × 109/L en ausencia de hemorragia) a al menos 2 tratamientos para la PTI, 1 de los cuales fue un agonista del receptor de trombopoyetina. Otros tratamientos para la PTI incluyen: IgIV, inmunoglobulina anti-D, corticosteroides, esplenectomía, rituximab, ciclofosfamida, azatioprina, danazol, ciclosporina A, micofenolato de mofetilo o fostamatinib.
    3. Si recibe una dosis semanal de agonista del receptor de trombopoyetina, la última dosis debe haberse administrado ≥7 días antes de la primera dosis de BIVV020. Si recibe una dosis diaria de agonista del receptor de trombopoyetina, la última dosis debe haberse administrado ≥24 horas antes de la primera dosis de BIVV020
    4. Si corresponde, la administración simultánea de medicamentos para la PTI (p. corticosteroides, IgIV, azatioprina, danazol, ciclosporina A, micofenolato de mofetilo o agonistas del receptor de trombopoyetina) es aceptable siempre que el paciente haya recibido una dosis estable durante al menos 1 mes.
    5. Si recibió una dosis previa de rituximab, la última dosis de rituximab debe haberse administrado al menos 12 semanas antes de la primera dosis de BIVV020
  • Vacunas documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, incluido el serogrupo B cuando esté disponible, Haemophilus influenzae y Streptococcus pneumoniae) dentro de los 5 años posteriores a la inscripción
  • Uso de anticonceptivos para mujeres en edad fértil y hombres sexualmente activos con una pareja femenina en edad fértil

Criterio de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

  • Antecedentes médicos clínicamente significativos o enfermedad crónica en curso que pondría en peligro la seguridad del participante o comprometería la calidad de los datos derivados de su participación en el estudio.
  • Diagnóstico clínico de LES
  • Infección clínicamente relevante dentro del mes anterior a la inscripción
  • Antecedentes de trombosis venosa o arterial en el año anterior a la inscripción
  • PTI secundaria por cualquier causa, incluidos linfoma, leucemia linfocítica crónica y trombocitopenia inducida por fármacos
  • Antígeno de superficie de hepatitis B positivo (HBsAg) o infección activa por VHC
  • infección por VIH
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Nivel de hemoglobina <10 g/dL

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SAR445088
Los participantes recibieron SAR445088 (BIVV020).
Droga: SAR445088 (BIVV020)
Forma farmacéutica: solución inyectable.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria duradera
Periodo de tiempo: De la Semana 3 a la Semana 24
Un participante ingenuo era un participante que no usó sutimlimab antes de la inscripción. Un cambio fue un participante que usó sutimlimab antes de la inscripción. Un participante sin experiencia fue un respondedor si el recuento de plaquetas era >=50 × 10^9/litro (L) en >=50 por ciento (%) de las visitas programadas, o para participantes con un recuento inicial de plaquetas <15 × 10^9/L , un aumento >=20 × 10^9/L en el recuento de plaquetas desde el inicio en >=50 % de las visitas programadas, sin recibir terapia de rescate para la trombocitopenia inmunitaria (PTI). Una persona que cambió fue un respondedor si el recuento de plaquetas de mantenimiento era >=30 × 10^9/L en >=50% de las visitas programadas, sin recibir terapia de rescate para la PTI.
De la Semana 3 a la Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET) y EA graves surgidos del tratamiento (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 103
Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante asociado temporalmente con el uso del tratamiento del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el tratamiento del estudio. Los EAG fueron cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médico importante evento. Los TEAE fueron EA que se desarrollaron después de la administración del primer tratamiento del estudio en el período de análisis de seguridad que se definió como el período desde la administración de la primera intervención del estudio hasta la visita de fin del estudio (EOS) (hasta la semana 103).
Desde la primera administración del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 103
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: hematología
Periodo de tiempo: Los días 1, 15, 29, en las semanas 8, 12, 24 y luego cada 8 semanas hasta el final del estudio (EOS) (semana 103)
Criterios para anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas (PCSA): Glóbulos blancos: menos de (<)3,0 Giga/L (No negro [NB]) o <2,0 Giga/L (Negro [B]), mayor o igual a (>=)16,0 Giga/L; Linfocitos: mayor que (>)4.0 Giga/L; Neutrófilos: <1,5 Giga/L (NB) o <1,0 Giga/L (B); Monocitos: >0,7 Giga/L; Basófilos: >0,1 Giga/L; Eosinófilos: >0,5 Giga/L o >límite superior de lo normal (LSN) (si LSN >=0,5 Giga/L); Hemoglobina: menor o igual a (<=) 115 gramos por litro (g/L) (Hombre[M]) o <=95 g/L (Mujer[H]), >=185 g/L (M) o >=165 g/L (F), Disminución desde el valor inicial (DFB) >=20 g/L; Hematocrito: <=0,37 volumen/volumen (v/v) (M) o <=0,32 v/v (F); Glóbulos rojos (RBC): >=6 Tera/L; Plaquetas:<100 Giga/L, >=700 Giga/L. Solo se presenta el peor caso durante el período emergente del tratamiento (TE) para cada participante con empeoramiento desde el inicio.
Los días 1, 15, 29, en las semanas 8, 12, 24 y luego cada 8 semanas hasta el final del estudio (EOS) (semana 103)
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: química clínica
Periodo de tiempo: Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Criterios para PCSA: Nitrógeno ureico en sangre: >=17 milimoles (mmol)/L; Creatinina: >=150 micromol (mcmol)/L (adultos), >=30 % y <100 % de cambio desde el inicio, >=100 % de cambio desde el inicio; Potasio: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Sodio: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aspartato aminotransferasa (AST): >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN; Alanina aminotransferasa (ALT): >3 LSN, >5 LSN, >10 LSN, >20 LSN; Fosfatasa alcalina (ALP): >1,5 LSN; Bilirrubina: >1,5 LSN, >2 LSN; ALT y bilirrubina total: ALT >3 LSN y TBILI >2 LSN. Solo se presenta el peor caso durante el período TE para cada participante con empeoramiento desde el inicio.
Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: coagulación
Periodo de tiempo: Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Se presenta el número de participantes con PCSA para los parámetros de coagulación durante el período TE sin definición de PCSA por función biológica. Los parámetros evaluados fueron el tiempo de protrombina, el índice internacional normalizado de protrombina y el tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPA).
Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas: análisis de orina
Periodo de tiempo: Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Criterios para PCSA: potencial de Hidrógeno (pH) <=4,6, >=8. Solo se presenta el peor caso durante el período TE para cada participante con empeoramiento desde el inicio.
Los días 1, 15, 29, semanas 8, 12 y 24, luego cada 8 semanas hasta el EOS (semana 103)
Concentraciones plasmáticas de SAR445088 (BIVV020)
Periodo de tiempo: 1 hora después de la dosis el día 1, los días 8, 15, 29, 43, en las semanas 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 y en la visita EOS, hasta 103 semanas
Se recogieron muestras de plasma en momentos específicos.
1 hora después de la dosis el día 1, los días 8, 15, 29, 43, en las semanas 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 y en la visita EOS, hasta 103 semanas
Número de respondedores a SAR445088 (BIVV020)
Periodo de tiempo: En las semanas 24 y 56
Un participante respondió si el recuento de plaquetas era >= 50 × 10^9/l y había un aumento mayor de 2 veces respecto al valor inicial, medido en 2 ocasiones con al menos 7 días de diferencia y sin sangrado [puntuación de sangrado > = 2 en la escala de hemorragia de la Organización Mundial de la Salud (OMS)] mientras que los recuentos de plaquetas se mantuvieron por encima del umbral y la falta de terapia combinada para la PTI durante este período. Puntuaciones de hemorragia de la OMS: 1=petequias; 2=Pérdida de sangre leve; 3=Pérdida grave de sangre; y 4=Pérdida de sangre debilitante.
En las semanas 24 y 56
Tiempo hasta la primera respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 56
El tiempo hasta la primera respuesta plaquetaria se definió como mayor o igual a cada uno de los siguientes valores: 50 × 10^9/L o 100 × 10^9/L (confirmado mediante 2 mediciones con al menos 7 días de diferencia). Se calculó como la fecha de la primera aparición de respuesta confirmada del recuento de plaquetas antes de la terapia de rescate.
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 56
Porcentaje de participantes que no necesitaron terapia de rescate para un episodio agudo de trombocitopenia después de la semana 3
Periodo de tiempo: Hasta la semana 84
Se recopilaron datos para evaluar el efecto del tratamiento con SAR445088 (BIVV020) sobre la necesidad de terapia de rescate para la PTI.
Hasta la semana 84
Número de participantes con respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA) a SAR445088 (BIVV020)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 103
Se analizaron muestras de plasma para detectar la presencia de ADA para SAR445088 (BIVV020) mediante ensayos validados. La ADA inducida por el tratamiento se definió como ADA que se desarrolló durante el período emergente del tratamiento y sin ADA preexistente. Los ADA preexistentes se definieron como ADA presentes en muestras extraídas antes de la administración del primer tratamiento del estudio. El ADA positivo potenciado por el tratamiento se definió como ADA preexistente (es decir, ADA positivo al inicio) que recibió un aumento de al menos 9 veces en los valores del título durante el período emergente del tratamiento que el valor inicial. La ADA positiva emergente del tratamiento se definió como ADA positiva inducida por el tratamiento o ADA positiva potenciada por el tratamiento durante el período emergente del tratamiento. Se definió ADA no concluyente como aquella que no podía clasificarse de manera irrefutable como con o sin ADA emergente del tratamiento.
Hasta la semana 103

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bioverativ, a Sanofi company

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

15 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

7 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

10 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Número EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Otro identificador: UTN)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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