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Uno studio di fase 2a che valuta BIVV020 negli adulti con trombocitopenia immunitaria persistente/cronica (ITP)

9 settembre 2025 aggiornato da: Bioverativ, a Sanofi company

Uno studio multicentrico, di fase 2a, in aperto, non randomizzato che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BIVV020 negli adulti con trombocitopenia immunitaria persistente/cronica (ITP)

Obiettivo primario:

- Valutare l'effetto di BIVV020 sulla durata della risposta piastrinica nei partecipanti con trombocitopenia immunitaria persistente/cronica (ITP)

Obiettivi secondari:

  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIVV020
  • Valutare la farmacocinetica di BIVV020
  • Per valutare il tasso di risposta del trattamento con BIVV020
  • Per valutare il tempo di risposta
  • Valutare l'effetto del trattamento con BIVV020 sulla necessità di una terapia ITP di salvataggio
  • Per valutare l'immunogenicità di BIVV020

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durata dello studio:

  • Periodo di screening: fino a 56 giorni
  • Periodo di transizione tra l'ultima dose di sutimlimab e la prima dose di BIVV020 (per i partecipanti che ricevevano in precedenza sutimlimab): 14 giorni, inclusi come parte del periodo di screening di 56 giorni Durata del trattamento: minimo 52 settimane

Frequenza delle visite:

  • Giorno 1
  • Giorno 4
  • Settimane da 1 a 6: settimanali
  • Settimane da 7 a 12: ogni due settimane
  • Settimane da 13 a 24: ogni 4 settimane
  • Settimane 25+: Almeno ogni 8 settimane
  • Visita di fine studio: 22 settimane dopo l'ultima dose di BIVV020

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Ostrava - Poruba, Cechia, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Regno Unito
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spagna
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Spagna, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spagna, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Stati Uniti, 33321
        • Investigational Site Number :8400002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi confermata di ITP primaria; per i partecipanti che hanno ricevuto in precedenza sutimlimab nello studio TDR16218 (NCT03275454), deve essere stata ottenuta una risposta a sutimlimab, come definito da una conta piastrinica ≥30 × 10^9/L in 2 visite a distanza di almeno 7 giorni

  • Per i partecipanti che non hanno ricevuto in precedenza sutimlimab: ITP persistente/cronica (ITP della durata di ≥6 mesi) e tutte le seguenti condizioni:

    1. Conta piastrinica ≤30 × 10^9/L in 2 occasioni a distanza di almeno 5 giorni durante il periodo di screening;
    2. Mancanza di un'adeguata risposta della conta piastrinica (come definita dal mantenimento di una conta piastrinica sostenuta ≥30 × 109/L in assenza di sanguinamento) ad almeno 2 trattamenti per ITP, 1 dei quali era un agonista del recettore della trombopoietina. Altri trattamenti ITP includono: IVIg, immunoglobulina anti-D, corticosteroidi, splenectomia, rituximab, ciclofosfamide, azatioprina, danazolo, ciclosporina A, micofenolato mofetile o fostamatinib.
    3. Se si riceve una dose settimanale di agonisti del recettore della trombopoietina, l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥7 giorni prima della prima dose di BIVV020. Se si riceve una dose giornaliera di agonisti del recettore della trombopoietina, l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥24 ore prima della prima dose di BIVV020
    4. Se applicabile, la somministrazione concomitante di farmaci per la PTI (ad es. corticosteroidi, IVIg, azatioprina, danazolo, ciclosporina A, micofenolato mofetile o agonisti del recettore della trombopoietina) è accettabile a condizione che il paziente abbia assunto una dose stabile per almeno 1 mese.
    5. Se precedentemente somministrato con rituximab, l'ultima dose di rituximab deve essere stata somministrata almeno 12 settimane prima della prima dose di BIVV020
  • Vaccinazioni documentate contro patogeni batterici incapsulati (Neisseria meningitidis, incluso il sierogruppo B ove disponibile, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) entro 5 anni dall'arruolamento
  • Uso di contraccettivi per donne in età fertile e uomini sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Anamnesi clinicamente significativa o malattia cronica in corso che metterebbe a repentaglio la sicurezza del partecipante o comprometterebbe la qualità dei dati derivati ​​dalla sua partecipazione allo studio
  • Diagnosi clinica del LES
  • Infezione clinicamente rilevante entro il mese precedente l'arruolamento
  • Storia di trombosi venosa o arteriosa nell'anno precedente l'arruolamento
  • PTI secondaria da qualsiasi causa inclusi linfoma, leucemia linfocitica cronica e trombocitopenia indotta da farmaci
  • Antigene di superficie dell'epatite B positivo (HBsAg) o infezione da HCV attiva
  • Infezione da HIV
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Livello di emoglobina <10 g/dL

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAR445088
I partecipanti hanno ricevuto SAR445088 (BIVV020).
Droga: SAR445088 (BIVV020)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica duratura
Lasso di tempo: Dalla settimana 3 alla settimana 24
Un partecipante ingenuo era un partecipante che non utilizzava sutimlimab prima dell'arruolamento. Uno switcher era un partecipante che utilizzava sutimlimab prima dell'arruolamento. Un partecipante naive era un responder se la conta piastrinica era >= 50 × 10^9/litro (L) a >= 50% (%) delle visite programmate, o per i partecipanti con conta piastrinica al basale <15 × 10 ^ 9/L , un aumento >=20 × 10^9/L della conta piastrinica rispetto al basale a >=50% delle visite programmate, senza ricevere terapia di salvataggio per la trombocitopenia immune (ITP). Uno switcher era un responder se la conta piastrinica di mantenimento era >= 30 × 10^9/L a >= 50% delle visite programmate, senza ricevere la terapia di salvataggio per la ITP.
Dalla settimana 3 alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 103
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, considerato o meno correlato al trattamento in studio. Gli SAE erano qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: avesse provocato la morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/difetto alla nascita, fosse un evento importante dal punto di vista medico evento. I TEAE erano eventi avversi che si sono sviluppati dopo la prima somministrazione del trattamento in studio nel periodo di analisi della sicurezza, definito come il periodo compreso tra la prima somministrazione dell'intervento in studio e la visita di fine studio (EOS) (fino alla settimana 103).
Dalla prima somministrazione del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 103
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: ematologia
Lasso di tempo: Nei giorni 1, 15, 29, nelle settimane 8, 12, 24 e poi ogni 8 settimane fino alla fine dello studio (EOS) (settimana 103)
Criteri per anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative (PCSA): Globuli bianchi: inferiore a (<) 3,0 Giga/L (Non Nero [NB]) o <2,0 Giga/L (Nero [B]), maggiore o uguale a (>=)16,0 Giga/L; Linfociti: maggiore di (>)4,0 Giga/L; Neutrofili: <1,5 Giga/L (NB) o <1,0 Giga/L (B); Monociti: >0,7 Giga/L; Basofili: >0,1 Giga/L; Eosinofili: >0,5 Giga/L o >limite superiore della norma (ULN) (se ULN >=0,5 Giga/L); Emoglobina: inferiore o uguale a (<=) 115 grammi per litro (g/L) (Maschio[M]) o <=95 g/L (Femmina[F]), >=185 g/L (M) o >=165 g/L (F), Diminuzione rispetto al basale (DFB) >=20 g/L; Ematocrito: <=0,37 volume/volume (v/v) (M) o <=0,32 v/v (F); Globuli rossi (RBC): >=6 Tera/L; Piastrine:<100 Giga/L, >=700 Giga/L. Viene presentato solo il caso peggiore durante il periodo di emergenza del trattamento (TE) per ciascun partecipante con peggioramento rispetto al basale.
Nei giorni 1, 15, 29, nelle settimane 8, 12, 24 e poi ogni 8 settimane fino alla fine dello studio (EOS) (settimana 103)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: chimica clinica
Lasso di tempo: Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Criteri per PCSA: Azoto ureico nel sangue: >=17 millimoli (mmol)/L; Creatinina: >=150 micromole (mcmol)/L (adulti), variazione >=30% e <100% rispetto al basale, variazione >=100% rispetto al basale; Potassio: <3 mmol/L, >=5,5 mmol/L; Sodio: <=129 mmol/L, >=160 mmol/L; Aspartato aminotransferasi (AST): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alanina aminotransferasi (ALT): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Fosfatasi alcalina (ALP): >1,5 ULN; Bilirubina: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT e bilirubina totale: ALT >3 ULN e TBILI >2 ULN. Viene presentato solo il caso peggiore durante il periodo TE per ciascun partecipante con peggioramento rispetto al basale.
Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: coagulazione
Lasso di tempo: Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Viene presentato il numero di partecipanti con PCSA per i parametri della coagulazione durante il periodo TE senza definizione di PCSA in base alla funzione biologica. I parametri valutati erano il tempo di protrombina, il rapporto internazionale normalizzato di protrombina e il tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT).
Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: analisi delle urine
Lasso di tempo: Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Criteri per PCSA: potenziale dell'idrogeno (pH) <=4,6, >=8. Viene presentato solo il caso peggiore durante il periodo TE per ciascun partecipante con peggioramento rispetto al basale.
Nei giorni 1, 15, 29, settimane 8, 12 e 24, poi ogni 8 settimane fino all'EOS (settimana 103)
Concentrazioni plasmatiche di SAR445088 (BIVV020)
Lasso di tempo: 1 ora dopo la dose il Giorno 1, i Giorni 8, 15, 29, 43, alle Settimane 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 e visita EOS, fino a 103 settimane
I campioni di plasma sono stati raccolti in momenti temporali specificati.
1 ora dopo la dose il Giorno 1, i Giorni 8, 15, 29, 43, alle Settimane 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 e visita EOS, fino a 103 settimane
Numero di risponditori al SAR445088 (BIVV020)
Lasso di tempo: Alle settimane 24 e 56
Un partecipante era un responder se la conta piastrinica era >=50 × 10^9/L e si verificava un aumento maggiore di 2 volte rispetto al basale, misurato in 2 occasioni ad almeno 7 giorni di distanza l'una dall'altra in assenza di sanguinamento [punteggio di sanguinamento > =2 sulla scala di sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)] mentre la conta piastrinica si manteneva al di sopra della soglia e assenza di terapia combinata per la ITP durante questo periodo. Punteggi di sanguinamento OMS: 1=Petecchie; 2=Perdita di sangue lieve; 3=Perdita di sangue macroscopica; e 4=Perdita di sangue debilitante.
Alle settimane 24 e 56
Tempo alla prima risposta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) fino alla settimana 56
Il tempo alla prima risposta piastrinica è stato definito come maggiore o uguale a ciascuno dei seguenti valori: 50 × 10^9/L o 100 × 10^9/L (confermato da 2 misurazioni ad almeno 7 giorni di distanza). È stata calcolata come data in cui si è verificata la prima risposta confermata della conta piastrinica prima della terapia di salvataggio.
Dal basale (giorno 1) fino alla settimana 56
Percentuale di partecipanti che non hanno richiesto terapia di salvataggio per un episodio acuto di trombocitopenia dopo la settimana 3
Lasso di tempo: Fino alla settimana 84
Sono stati raccolti dati per valutare l'effetto del trattamento con SAR445088 (BIVV020) sulla necessità di terapia di salvataggio per la ITP.
Fino alla settimana 84
Numero di partecipanti con risposta anticorpale antifarmaco (ADA) a SAR445088 (BIVV020)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 103
I campioni di plasma sono stati analizzati per la presenza di ADA per SAR445088 (BIVV020) utilizzando test validati. Gli ADA indotti dal trattamento sono stati definiti come ADA che si sono sviluppati durante il periodo emergente dal trattamento e senza ADA preesistenti. Gli ADA preesistenti sono stati definiti come ADA presenti nei campioni prelevati prima della prima somministrazione del trattamento in studio. L’ADA positivo potenziato dal trattamento è stato definito come ADA preesistente (ovvero, ADA positivo al basale) che è stato potenziato con un aumento di almeno 9 volte dei valori del titolo durante il periodo emergente dal trattamento rispetto al basale. L’ADA positivo emergente dal trattamento è stato definito come positivo per ADA indotto dal trattamento o positivo per ADA potenziato dal trattamento durante il periodo emergente dal trattamento. L'ADA inconcludente è stato definito come quello che non poteva essere classificato in modo inconfutabile come con o senza ADA emergente dal trattamento.
Fino alla settimana 103

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Numero EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Altro identificatore: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trombocitopenia immunitaria (ITP)

Prove cliniche su SAR445088 (BIVV020)

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