Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a hodnotící BIVV020 u dospělých s perzistentní/chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

9. září 2025 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company

Multicentrická, fáze 2a, otevřená, nerandomizovaná studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost BIVV020 u dospělých s perzistentní/chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

Primární cíl:

- Vyhodnotit účinek BIVV020 na trvanlivost odpovědi krevních destiček u účastníků s perzistentní/chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

Sekundární cíle:

  • K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti BIVV020
  • K posouzení farmakokinetiky BIVV020
  • K posouzení míry odpovědi na léčbu pomocí BIVV020
  • K posouzení času na odpověď
  • Posoudit efekt léčby BIVV020 na nutnost záchranné ITP terapie
  • Pro posouzení imunogenicity BIVV020

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studia:

  • Doba prověřování: až 56 dní
  • Přechodné období mezi poslední dávkou sutimlimabu a první dávkou BIVV020 (pro účastníky, kteří dříve dostávali sutimlimab): 14 dní, zahrnuto jako součást 56denního screeningového období Délka léčby: Minimálně 52 týdnů

Frekvence návštěv:

  • Den 1
  • Den 4
  • 1. až 6. týden: Týdně
  • 7. až 12. týden: Každý druhý týden
  • 13. až 24. týden: Každé 4 týdny
  • Týdny 25+: Nejméně každých 8 týdnů
  • Konec studijní návštěvy: 22 týdnů po poslední dávce BIVV020

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Spojené království
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Spojené státy, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Česko
      • Ostrava - Poruba, Česko, 70852
        • Investigational Site Number :2030002
  • Španělsko
      • Palma de Mallorca, Španělsko, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Španělsko, 15006
        • Investigational Site Number :7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Účastníci – muži a ženy ve věku ≥18 let v době podpisu informovaného souhlasu
  • Potvrzená diagnóza primární ITP; u účastníků, kteří dříve dostávali sutimlimab ve studii TDR16218 (NCT03275454), musí být získána odpověď na sutimlimab definovaná počtem krevních destiček ≥30 × 10^9/l při 2 návštěvách s odstupem alespoň 7 dnů

  • Pro účastníky, kteří dříve nedostávali sutimlimab: perzistentní/chronická ITP (ITP trvající ≥6 měsíců) a všechny následující stavy:

    1. Počet krevních destiček ≤30 × 10^9/l při 2 příležitostech s odstupem alespoň 5 dnů během období screeningu;
    2. Nedostatek adekvátní odpovědi počtu krevních destiček (jak je definováno udržením trvalého počtu krevních destiček ≥30 × 109/l při absenci krvácení) na alespoň 2 ITP léčby, z nichž 1 byl agonista trombopoetinového receptoru. Mezi další léčby ITP patří: IVIg, anti-D imunoglobulin, kortikosteroidy, splenektomie, rituximab, cyklofosfamid, azathioprin, danazol, cyklosporin A, mykofenolát mofetil nebo fostamatinib.
    3. Pokud dostáváte týdenní dávku agonisty trombopoetinového receptoru, poslední dávka musí být podána ≥7 dní před první dávkou BIVV020. Pokud dostáváte denní dávku agonisty trombopoetinového receptoru, poslední dávka musí být podána ≥24 hodin před první dávkou BIVV020
    4. Pokud je to vhodné, současné podávání léků proti ITP (např. kortikosteroidy, IVIg, azathioprin, danazol, cyklosporin A, mykofenolát mofetil nebo agonisté receptoru trombopoetinu) je přijatelný za předpokladu, že pacient je na stabilní dávce po dobu alespoň 1 měsíce.
    5. Pokud byl dříve podáván rituximab, musí být poslední dávka rituximabu podána alespoň 12 týdnů před první dávkou BIVV020
  • Zdokumentované očkování proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům (Neisseria meningitidis, včetně séroskupiny B, je-li k dispozici, Haemophilus influenzae a Streptococcus pneumoniae) do 5 let od zařazení
  • Užívání antikoncepce pro ženy ve fertilním věku a muže, kteří jsou sexuálně aktivní s partnerkou ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Klinicky významná anamnéza nebo probíhající chronické onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost účastníka nebo ohrozilo kvalitu údajů odvozených z jeho/její účasti ve studii
  • Klinická diagnostika SLE
  • Klinicky relevantní infekce během měsíce před zařazením
  • Anamnéza žilní nebo arteriální trombózy během jednoho roku před zařazením
  • Sekundární ITP z jakékoli příčiny včetně lymfomu, chronické lymfocytární leukémie a trombocytopenie vyvolané léky
  • Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo aktivní HCV infekce
  • HIV infekce
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Hladina hemoglobinu <10 g/dl

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAR445088
Účastníci obdrželi SAR445088 (BIVV020).
Lék: SAR445088 (BIVV020)
Léková forma: injekční roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s trvalou odezvou krevních destiček
Časové okno: Od 3. do 24. týdne
Naivním účastníkem byl účastník, který před zařazením neužíval sutimlimab. Přepínač byl účastník, který před zapsáním užíval sutimlimab. Naivní účastník byl respondentem, pokud byl počet krevních destiček >=50 × 10^9/litr (l) při >=50 procent (%) plánovaných návštěv, nebo u účastníků s výchozím počtem krevních destiček <15 × 10^9/l , zvýšení počtu krevních destiček o >=20 × 10^9/l oproti výchozí hodnotě při >=50 % plánovaných návštěv, bez použití záchranné imunitní trombocytopenie (ITP). Switcher byl respondérem, pokud udržovací počet krevních destiček byl >=30 × 10^9/l při >=50 % plánovaných návštěv, aniž by podstoupil záchrannou ITP terapii.
Od 3. do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (SAE)
Časové okno: Od prvního podání studijní léčby (1. den) do 103. týdne
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. SAE byly jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, byla z lékařského hlediska důležitá. událost. TEAE byly AE, které se rozvinuly po prvním podání studijní léčby v období analýzy bezpečnosti, které bylo definováno jako období od prvního podání studijní intervence do konce studie (EOS) návštěvy (až do týdne 103).
Od prvního podání studijní léčby (1. den) do 103. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: hematologie
Časové okno: 1., 15., 29. den, 8., 12., 24. týden a poté každých 8 týdnů až do konce studie (EOS) (103. týden)
Kritéria pro potenciálně klinicky významné laboratorní abnormality (PCSA): Bílé krvinky: méně než (<)3,0 Giga/L (nečerná [NB]) nebo <2,0 Giga/L (černá [B]), větší nebo rovno (>=)16,0 Giga/L; Lymfocyty: větší než (>)4,0 Giga/L; Neutrofily: <1,5 Giga/L (NB) nebo <1,0 Giga/L (B); Monocyty: >0,7 Giga/L; Basofily: >0,1 Giga/L; Eozinofily: >0,5 Giga/L nebo >horní hranice normálu (ULN) (pokud ULN >=0,5 Giga/L); Hemoglobin: menší nebo roven (<=) 115 gramům na litr (g/l) (muži[M]) nebo <=95 g/l (ženy[F]), >=185 g/l (M) nebo >=165 g/l (F), Pokles od výchozí hodnoty (DFB) >=20 g/l; Hematokrit: <=0,37 objem/objem (v/v) (M) nebo <=0,32 objem/objem (F); Červené krvinky (RBC): >=6 Tera/L; Krevní destičky:<100 Giga/L, >=700 Giga/L. Je uveden pouze nejhorší případ během období naléhavé léčby (TE) pro každého účastníka se zhoršením od výchozí hodnoty.
1., 15., 29. den, 8., 12., 24. týden a poté každých 8 týdnů až do konce studie (EOS) (103. týden)
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Klinická chemie
Časové okno: Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Kritéria pro PCSA: Dusík močoviny v krvi: >=17 milimolů (mmol)/l; Kreatinin: >=150 mikromolů (mcmol)/l (dospělí), >=30% a <100% změna od výchozí hodnoty, >=100% změna od výchozí hodnoty; Draslík: <3 mmol/l, >=5,5 mmol/l; sodík: <=129 mmol/l, >=160 mmol/l; Aspartátaminotransferáza (AST): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alaninaminotransferáza (ALT): >3 ULN, >5 ULN, >10 ULN, >20 ULN; Alkalická fosfatáza (ALP): >1,5 ULN; Bilirubin: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT a celkový bilirubin: ALT >3 ULN a TBILI >2 ULN. Je uveden pouze nejhorší případ během období TE pro každého účastníka se zhoršením od výchozího stavu.
Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Koagulace
Časové okno: Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Je uveden počet účastníků s PCSA pro koagulační parametry během období TE bez definice PCSA podle biologické funkce. Hodnocenými parametry byly protrombinový čas, protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (APTT).
Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Analýza moči
Časové okno: Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Kritéria pro PCSA: potenciál vodíku (pH) <=4,6, >=8. Je uveden pouze nejhorší případ během období TE pro každého účastníka se zhoršením od výchozího stavu.
Ve dnech 1, 15, 29, týdnech 8, 12 a 24, poté každých 8 týdnů až do EOS (týden 103)
Plazmatické koncentrace SAR445088 (BIVV020)
Časové okno: 1 hodina po dávce v den 1, ve dnech 8, 15, 29, 43, v týdnech 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 a návštěvě EOS, až 103 týdnů
Vzorky plazmy byly odebrány ve specifikovaných časových bodech.
1 hodina po dávce v den 1, ve dnech 8, 15, 29, 43, v týdnech 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 a návštěvě EOS, až 103 týdnů
Počet respondentů na SAR445088 (BIVV020)
Časové okno: Ve 24. a 56. týdnu
Účastník odpovídal, pokud byl počet krevních destiček >=50 × 10^9/l a došlo k více než dvojnásobnému zvýšení oproti výchozí hodnotě, měřeno při 2 příležitostech s odstupem alespoň 7 dnů s nepřítomností krvácení [skóre krvácení > =2 na stupnici krvácení podle Světové zdravotnické organizace (WHO)], zatímco počet krevních destiček byl udržován nad prahovou hodnotou a během tohoto období chyběla kombinovaná léčba ITP. Skóre krvácení podle WHO: 1 = Petechie; 2 = mírná ztráta krve; 3=Hrubá ztráta krve; a 4=vysilující ztráta krve.
Ve 24. a 56. týdnu
Čas do první odpovědi krevních destiček
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 56. týdne
Čas do odpovědi první destičky byl definován jako větší nebo rovný každé z následujících hodnot: 50 × 10^9/l nebo 100 x 10^9/l (potvrzeno 2 měřeními s odstupem alespoň 7 dnů). Bylo vypočteno jako datum prvního výskytu potvrzené odpovědi počtu krevních destiček před záchrannou terapií.
Od základního stavu (1. den) do 56. týdne
Procento účastníků, kteří po 3. týdnu nepotřebovali záchrannou terapii pro akutní epizodu trombocytopenie
Časové okno: Až do týdne 84
Data byla shromážděna pro posouzení účinku léčby pomocí SAR445088 (BIVV020) na požadavek na záchrannou terapii ITP.
Až do týdne 84
Počet účastníků s odpovědí protilátek proti drogám (ADA) na SAR445088 (BIVV020)
Časové okno: Až do týdne 103
Vzorky plazmy byly analyzovány na přítomnost ADA pro SAR445088 (BIVV020) pomocí validovaných testů. Léčbou indukovaná ADA byla definována jako ADA, která se vyvinula během období, kdy se objevila léčba, a bez preexistující ADA. Preexistující ADA byla definována jako ADA přítomné ve vzorcích odebraných před prvním podáním studijní léčby. Léčbou posílená ADA pozitivní byla definována jako již existující ADA (tj. ADA pozitivní na začátku), která byla posílena alespoň 9násobným zvýšením hodnot titru během období, kdy se objevila léčba, než výchozí hodnota. Pozitivní ADA vyvolaná léčbou byla definována jako pozitivní ADA vyvolaná léčbou nebo pozitivní ADA posílená léčbou během období vyvolaného léčbou. Neprůkazná ADA byla definována jako ta, kterou nelze nezvratně klasifikovat jako ADA s nebo bez léčby vyvolané ADA.
Až do týdne 103

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

7. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

10. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Jiný identifikátor: UTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunitní trombocytopenie (ITP)

Klinické studie na SAR445088 (BIVV020)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit