Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2а по оценке BIVV020 у взрослых с персистирующей/хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП)

9 сентября 2025 г. обновлено: Bioverativ, a Sanofi company

Многоцентровое открытое нерандомизированное исследование фазы 2а по оценке эффективности, безопасности и переносимости BIVV020 у взрослых с персистирующей/хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП)

Основная цель:

- Оценить влияние BIVV020 на устойчивость реакции тромбоцитов у участников с персистирующей/хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП).

Второстепенные цели:

  • Для оценки безопасности и переносимости BIVV020
  • Для оценки фармакокинетики BIVV020
  • Для оценки скорости ответа на лечение с помощью BIVV020
  • Для оценки времени ответа
  • Оценить влияние лечения с помощью BIVV020 на потребность в неотложной терапии ИТП.
  • Для оценки иммуногенности BIVV020

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования:

  • Период проверки: до 56 дней
  • Переходный период между последней дозой кортимлимаба и первой дозой BIVV020 (для участников, ранее получавших кортимлимаб): 14 дней, включая часть 56-дневного скринингового периода Продолжительность лечения: минимум 52 недели

Частота посещения:

  • 1 день
  • День 4
  • Недели с 1 по 6: Еженедельно
  • Недели с 7 по 12: Каждую вторую неделю
  • Недели с 13 по 24: каждые 4 недели
  • Недели 25+: не реже одного раза в 8 недель
  • Визит в конце исследования: через 22 недели после последней дозы BIVV020.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Investigational Site Number :2760001
  • Испания
      • Palma de Mallorca, Испания, 07120
        • Investigational Site Number :7240001
      • Seville, Испания, 41013
        • Investigational Site Number :7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Испания, 15006
        • Investigational Site Number :7240002
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Investigational Site Number :5280001
  • Соединенное Королевство
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, W12 0HS
        • Investigational Site Number :8260002
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Investigational Site Number :8400001
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Соединенные Штаты, 33321
        • Investigational Site Number :8400002
  • Чехия
      • Ostrava - Poruba, Чехия, 70852
        • Investigational Site Number :2030002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Возраст участников мужского и женского пола ≥18 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Подтвержденный диагноз первичной ИТП; для участников, которые ранее получали кортимлимаб в исследовании TDR16218 (NCT03275454), должен быть получен ответ на кортимлимаб, определяемый количеством тромбоцитов ≥30 × 10 ^ 9 / л при 2 посещениях с интервалом не менее 7 дней.

  • Для участников, которые ранее не получали кортимлимаб: персистирующая/хроническая ИТП (ИТП, продолжающаяся ≥6 месяцев) и все следующие состояния:

    1. Количество тромбоцитов ≤30 × 10 ^ 9 / л в 2 случаях с интервалом не менее 5 дней в течение периода скрининга;
    2. Отсутствие адекватного ответа количества тромбоцитов (что определяется поддержанием устойчивого числа тромбоцитов ≥30 × 109/л при отсутствии кровотечения) как минимум на 2 курса лечения ИТП, 1 из которых был агонистом рецептора тромбопоэтина. Другие методы лечения ИТП включают: ВВИГ, анти-D-иммуноглобулин, кортикостероиды, спленэктомию, ритуксимаб, циклофосфамид, азатиоприн, даназол, циклоспорин А, микофенолат мофетил или фостаматиниб.
    3. При еженедельном введении агониста рецептора тромбопоэтина последняя доза должна быть введена за ≥7 дней до первой дозы BIVV020. При ежедневном приеме агонистов рецепторов тромбопоэтина последняя доза должна быть введена за ≥24 часов до первой дозы BIVV020.
    4. Если применимо, одновременный прием препаратов для лечения ИТП (например, кортикостероиды, ВВИГ, азатиоприн, даназол, циклоспорин А, микофенолата мофетил или агонисты рецепторов тромбопоэтина) допустимы при условии, что пациент получает стабильную дозу в течение как минимум 1 месяца.
    5. Если ранее применялась доза ритуксимаба, последняя доза ритуксимаба должна быть введена не менее чем за 12 недель до первой дозы BIVV020.
  • Задокументированные прививки против инкапсулированных бактериальных патогенов (Neisseria meningitidis, включая серогруппу B, где это возможно, Haemophilus influenzae и Streptococcus pneumoniae) в течение 5 лет после зачисления
  • Применение противозачаточных средств женщинами детородного возраста и мужчинами, ведущими половую жизнь с партнершей детородного возраста

Критерий исключения:

Участники исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

  • Клинически значимая история болезни или продолжающееся хроническое заболевание, которое может поставить под угрозу безопасность участника или поставить под угрозу качество данных, полученных в результате его/ее участия в исследовании.
  • Клинический диагноз СКВ
  • Клинически значимая инфекция в течение месяца до регистрации
  • История венозного или артериального тромбоза в течение года до регистрации
  • Вторичная ИТП по любой причине, включая лимфому, хронический лимфолейкоз и лекарственную тромбоцитопению.
  • Положительный поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или активная инфекция ВГС
  • ВИЧ-инфекция
  • Беременные или кормящие женщины
  • Уровень гемоглобина <10 г/дл

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SAR445088
Участники получили SAR445088 (BIVV020).
Лекарство: SAR445088 (BIVV020)
Лекарственная форма: раствор для инъекций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников со стойким ответом тромбоцитов
Временное ограничение: С 3-й по 24-ю неделю
Наивным участником считался участник, который не принимал сутимлимаб до включения в исследование. Перешедшим был участник, который принимал сутимлимаб до включения в исследование. Наивный участник считался ответившим, если количество тромбоцитов составляло >= 50 × 10^9/л (л) при >=50 процентах (%) запланированных посещений или для участников с исходным количеством тромбоцитов <15 × 10^9/л. , увеличение числа тромбоцитов >=20 × 10^9/л по сравнению с исходным уровнем при >=50% запланированных посещений без получения экстренной терапии иммунной тромбоцитопении (ИТП). Лицо, перешедшее на лечение, считалось ответившим, если количество поддерживающих тромбоцитов составляло >=30 × 10^9/л при >=50% запланированных посещений, без получения экстренной терапии ИТП.
С 3-й по 24-ю неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE) и серьезными НЯ, возникшими при лечении (SAE)
Временное ограничение: С момента первого введения исследуемого препарата (день 1) до 103-й недели.
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с применением исследуемого лечения, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым лечением. SAE представляли собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводило к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, являлось врожденной аномалией/врожденным дефектом, было важным с медицинской точки зрения событие. TEAE представляли собой НЯ, которые развились после первого введения исследуемого препарата в период анализа безопасности, который определялся как период от первого введения исследуемого вмешательства до визита в конце исследования (EOS) (до 103 недели).
С момента первого введения исследуемого препарата (день 1) до 103-й недели.
Количество участников с потенциально клинически значимыми лабораторными отклонениями: гематология
Временное ограничение: В дни 1, 15, 29, на 8, 12, 24 неделях, а затем каждые 8 ​​недель до конца исследования (EOS) (103 неделя)
Критерии потенциально клинически значимых лабораторных отклонений (PCSA): Лейкоциты: менее (<)3,0. Гига/л (Нечерный [NB]) или <2,0 Гига/л (Черный [B]), больше или равно (>=)16,0 Гига/л; Лимфоциты: больше (>)4,0 Гига/л; Нейтрофилы: <1,5 гига/л (NB) или <1,0 гига/л (B); Моноциты: >0,7 Гига/л; Базофилы: >0,1 Гига/л; Эозинофилы: >0,5 гига/л или > верхней границы нормы (ВГН) (если ВГН >=0,5 гига/л); Гемоглобин: меньше или равно (<=) 115 граммов на литр (г/л) (Мужчины[М]) или <=95 г/л (Женщины[Ж]), >=185 г/л (М) или >=165 г/л (F), снижение от исходного уровня (DFB) >=20 г/л; Гематокрит: <=0,37 объем/объем (об/об) (М) или <=0,32 об/об (F); Эритроциты (RBC): >=6 Тера/л; Тромбоциты: <100 гига/л, >=700 гига/л. Представлен только худший случай в период начала лечения (TE) для каждого участника с ухудшением по сравнению с исходным уровнем.
В дни 1, 15, 29, на 8, 12, 24 неделях, а затем каждые 8 ​​недель до конца исследования (EOS) (103 неделя)
Количество участников с потенциально клинически значимыми лабораторными отклонениями: клиническая химия
Временное ограничение: В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103 неделя)
Критерии PCSA: Азот мочевины крови: >=17 миллимоль (ммоль)/л; Креатинин: >=150 микромоль (мкмоль)/л (взрослые), >=30% и <100% изменение от исходного уровня, >=100% изменение от исходного уровня; Калий: <3 ммоль/л, >=5,5 ммоль/л; Натрий: <= 129 ммоль/л, >= 160 ммоль/л; Аспартатаминотрансфераза (АСТ): >3 ВГН, >5 ВГН, >10 ВГН, >20 ВГН; Аланинаминотрансфераза (АЛТ): >3 ВГН, >5 ВГН, >10 ВГН, >20 ВГН; Щелочная фосфатаза (ЩФ): >1,5 ВГН; Билирубин: >1,5 ВГН, >2 ВГН; АЛТ и общий билирубин: АЛТ >3 ВГН и TBILI >2 ВГН. Представлен только худший случай в течение периода TE для каждого участника с ухудшением по сравнению с исходным уровнем.
В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103 неделя)
Количество участников с потенциально клинически значимыми лабораторными отклонениями: коагуляция
Временное ограничение: В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103-я неделя)
Представлено количество участников с ПКСА по параметрам коагуляции в период ТЕ без определения ПКСА по биологической функции. Оцениваемыми параметрами были протромбиновое время, международное нормализованное отношение протромбина и активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ).
В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103-я неделя)
Количество участников с потенциально клинически значимыми лабораторными отклонениями: анализ мочи
Временное ограничение: В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103 неделя)
Критерии PCSA: потенциал водорода (pH) <=4,6, >=8. Представлен только худший случай в течение периода TE для каждого участника с ухудшением по сравнению с исходным уровнем.
В дни 1, 15, 29, недели 8, 12 и 24, затем каждые 8 ​​недель до EOS (103 неделя)
Концентрация SAR445088 (BIVV020) в плазме
Временное ограничение: Через 1 час после введения дозы в день 1, в дни 8, 15, 29, 43, на неделях 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 и во время визита EOS, до 103 недель.
Образцы плазмы собирали в определенные моменты времени.
Через 1 час после введения дозы в день 1, в дни 8, 15, 29, 43, на неделях 12, 16, 24, 32, 40, 48, 56, 64, 72, 80 и во время визита EOS, до 103 недель.
Количество ответивших на SAR445088 (BIVV020)
Временное ограничение: На 24 и 56 неделях
Участник считался ответившим, если количество тромбоцитов было> = 50 × 10^9/л и наблюдалось более чем двукратное увеличение по сравнению с исходным уровнем, измеренное в 2 случаях с интервалом не менее 7 дней при отсутствии кровотечения [оценка кровотечения> =2 по шкале кровоточивости Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), при этом количество тромбоцитов сохранялось выше порогового значения и отсутствие комбинированной терапии ИТП в течение этого периода. Оценка кровотечения по ВОЗ: 1 = петехии; 2=Умеренная кровопотеря; 3=Общая кровопотеря; и 4 = изнурительная кровопотеря.
На 24 и 56 неделях
Время до первого ответа тромбоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до 56-й недели
Время до первого ответа тромбоцитов определялось как большее или равное каждому из следующих значений: 50 × 10^9/л или 100 × 10^9/л (подтверждалось двумя измерениями с интервалом не менее 7 дней). Его рассчитывали как дату первого появления подтвержденного ответа на количество тромбоцитов перед спасательной терапией.
От исходного уровня (день 1) до 56-й недели
Процент участников, которым не потребовалась экстренная терапия при остром эпизоде ​​тромбоцитопении после 3-й недели
Временное ограничение: До 84 недели
Данные были собраны для оценки влияния лечения SAR445088 (BIVV020) на потребность в спасительной терапии ИТП.
До 84 недели
Количество участников с ответом антинаркотических антител (ADA) на SAR445088 (BIVV020)
Временное ограничение: До 103 недели
Образцы плазмы анализировали на наличие ADA для SAR445088 (BIVV020) с использованием проверенных методов анализа. ADA, вызванная лечением, определялась как ADA, которая развилась в период начала лечения и без ранее существовавшей ADA. Ранее существовавшие ADA определялись как ADA, присутствующие в образцах, взятых перед первым введением исследуемого препарата. Положительный результат по ADA, усиленный лечением, определялся как ранее существовавший ADA (т. е. ADA-положительный на исходном уровне), значения титра которого были усилены по меньшей мере в 9-кратное увеличение в период начала лечения по сравнению с исходным уровнем. ADA-положительный результат, возникший при лечении, определялся либо как ADA-положительный результат, вызванный лечением, либо как ADA-положительный результат, усиленный лечением, в течение периода, возникшего после лечения. Неубедительный АДА определялся как тот, который нельзя было неопровержимо классифицировать как с или без АДА, возникшего после лечения.
До 103 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bioverativ, a Sanofi company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

10 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PDY16894
  • 2020-004162-18 (Номер EudraCT)
  • U1111-1253-2343 (Другой идентификатор: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться